NEW YORK - Klinik aşamada bir genetik ilaç şirketi olan Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO), Friedreich ataksisi (FA) kardiyomiyopatisi için gen terapisi adayı LX2006'nın geliştirilmesini destekleyecek fikri mülkiyet haklarını elde etmek üzere Cornell Üniversitesi ile bir lisans anlaşması imzaladı. Bu lisans anlaşması, Weill Cornell Medicine tarafından yürütülmekte olan AAVrh.10hFXN'nin devam eden Faz 1A denemesinden elde edilen mevcut ve gelecekteki klinik verilerin haklarını içermektedir.
Lexeo tarafından desteklenen SUNRISE-FA Faz 1/2 çalışması ve Weill Cornell Medicine çalışması birlikte bugüne kadar toplam 11 katılımcıyı tedavi etmiş ve tedaviye bağlı ciddi advers olay gözlenmemiştir. Şimdi her iki çalışmadan elde edilen verileri kapsayacak olan ara klinik veri okumasının 2024 yılının ortalarında yapılması beklenmektedir.
Lexeo'nun LX2006 ürünü, tek seferlik intravenöz infüzyon şeklinde uygulanan bir gen terapisidir ve işlevsel bir frataxin geni vererek FA'nın kardiyak belirtilerini hedef almak üzere tasarlanmıştır. Bu terapi, miyokardiyal hücrelerde mitokondriyal işlevi iyileştirme potansiyeline sahiptir ve şu anda FA'lı hastalarda önde gelen ölüm nedeni olan FA kardiyomiyopatisi için onaylanmış bir tedavi bulunmadığından, karşılanmamış önemli bir tıbbi ihtiyacı ele almaktadır.
Lexeo ayrıca FA kardiyomiyopatisinde görülen kardiyovasküler hastalık fenotipini daha da karakterize etmek için doğal geçmiş verilerini ve çalışma katılımcılarının temel özelliklerini analiz etmeyi planlarken, iki çalışmadan elde edilen daha büyük, birleştirilmiş veri setinin hızlandırılmış düzenleyici tartışmaları kolaylaştırması beklenmektedir.
Lisans anlaşması, FA kardiyomiyopatisi olan hastalar için potansiyel olarak hayat kurtarıcı bir tedavi geliştirme ortak hedefiyle Weill Cornell Medicine ve Lexeo arasında yıllarca süren işbirlikçi araştırmalardan yararlanıyor. LX2006 halihazırda FDA'dan Yetim İlaç, Nadir Pediatrik Hastalık ve Hızlı İzleme atamalarını almıştır.
Bu haber Lexeo Therapeutics tarafından yayınlanan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO) çığır açan gen terapisi adayı LX2006 için klinik çalışmalarını ilerletirken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı, iddialı araştırma ve geliştirme çabalarını sürdürmek için çok önemlidir. Piyasa değeri 321,09 milyon dolar olan Lexeo'nun mali durumu, özellikle rekabetçi biyoteknoloji ortamının zorluklarıyla karşı karşıya olduğu için özel bir inceleme altında.
InvestingPro verileri, Lexeo'nun fiyat/kazanç (F/K) oranının -1,08 olduğunu ve 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranının -4,87 olduğunu gösteriyor ve bu da yatırımcıların şirketin mevcut kârlılığına ilişkin endişelerini yansıtıyor. Buna ek olarak, şirketin aynı dönemdeki varlık getirisi -56,06% ile önemli ölçüde negatifti ve araştırma yoğun çabalarıyla ilişkili yüksek maliyetlerin altını çiziyordu.
Bu zorluklara rağmen, Lexeo'nun Cornell Üniversitesi ile yaptığı son lisans anlaşması gibi stratejik hamleleri, fikri mülkiyet portföyünü güçlendirmeye ve klinik araştırma beklentilerini artırmaya olan bağlılığını göstermektedir. Lexeo'nun bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurması da finansal istikrarı için olumlu bir işarettir (InvestingPro Tip 0). Dahası, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor (InvestingPro İpucu 6) ve bu da nakdi hızla tüketirken finansal baskılara karşı bir miktar koruma sağlıyor (InvestingPro İpucu 1).
Lexeo'nun finansallarını ve gelecekteki görünümünü daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar için, şirketin performansı ve potansiyeli hakkında değerli bilgiler sağlayan ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. InvestingPro'da listelenen 8 ipucu daha var ve ilgilenen okuyucular bunları https://www.investing.com/pro/LXEO adresinde bulabilirler. InvestingPro aboneliği almayı düşünenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirler.
Şirket hissedarlarına temettü ödemezken(InvestingPro İpucu 8), odak noktası başarılı klinik sonuçların potansiyel uzun vadeli ödülleri ve tedavilerinin daha sonra ticarileştirilmesi olmaya devam ediyor. Şirketin gidişatını ve piyasa değerlemesini önemli ölçüde etkileyebileceğinden, 2024 yılının ortasında beklenen ara klinik veri açıklaması Lexeo ve paydaşları için çok önemli bir an olacaktır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.