BALA CYNWYD, Pa. - 393,69 milyon dolar değerinde klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), bugün Friedreich ataksisi (FA) için potansiyel bir tedavi olan nomlabofusp üzerine yapılan bir çalışmadan ilk olumlu verileri açıkladı. Devam eden açık etiketli uzatma (OLE) çalışması, günlük 25 mg nomlabofusp subkutan enjeksiyonlarının 260 güne kadar genellikle iyi tolere edildiğini gösterdi.
Çalışmaya katılanlar, 90. günde hem yanak hem de cilt hücrelerinde artışlar gözlenerek, doku frataksin (FXN) seviyelerinde başlangıca göre ortalama bir değişim gösterdi. FXN seviyeleri çok önemlidir, çünkü FA frataksin eksikliği ile karakterizedir. Çalışma, klinik sonuçlarda iyileşmeye doğru erken eğilimler olduğunu belirterek, FA hastalarına geniş bir potansiyel fayda sağlayabileceğine işaret etti.
Farmakokinetik veriler, nomlabofusp plazma seviyelerinin 30. günde kararlı duruma ulaştığını ve uzun süreli günlük uygulamadan sonra daha fazla birikim olmadığını göstermektedir. Şirket, altı katılımcıda günlük 50 mg'a doz artırımına başladı ve güvenlik ve farmakokinetik verilerin değerlendirilmesinden sonra pediatrik farmakokinetik çalışmasından ergenleri OLE çalışmasına geçirmeyi planlıyor.
Larimar ayrıca, 30 Eylül 2024 itibarıyla 203,7 milyon dolar nakit ve yatırım ile güçlü bir finansal pozisyona sahip olduğunu ve öngörülen finansal yeterliliğini 2026'nın ikinci çeyreğine kadar uzattığını açıkladı. InvestingPro verilerine göre, şirket 13,1'lik güçlü bir cari oran koruyor ve bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunduruyor. InvestingPro'nun Adil Değer analizine göre, LRMR hissesi şu anda adil değerlenmiş görünüyor. Daha derin bilgi arayan yatırımcılar, InvestingPro'nun detaylı araştırma raporları aracılığıyla kapsamlı finansal analiz ve 8 ek ProTips'e erişebilirler.
Nomlabofusp için global doğrulayıcı/kayıt çalışmasının 2025 ortasında başlaması planlanıyor ve potansiyel hızlandırılmış onayı desteklemek için 2025'in ikinci yarısında Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunulması hedefleniyor.
Larimar'ın Başkanı ve CEO'su Dr. Carole Ben-Maimon, toplanan verilerin bütünlüğüne dayanarak nomlabofuspun terapötik potansiyeli hakkında iyimserliğini dile getirdi. Baş Tıbbi Sorumlu Dr. Rusty Clayton, tedavinin genel tolere edilebilirliğini ve tüm mevcut ve yeni kaydolan katılımcılar için dozu 50 mg'a çıkarma planını vurguladı.
OLE çalışması sırasında bildirilen ve 24 saat içinde çözülen iki ciddi advers olaya rağmen, deneme planlandığı gibi devam ediyor. Şirket ayrıca global doğrulayıcı çalışma için devam eden hazırlıklarını ve FDA ile sürdürülen verimli görüşmeleri vurguladı. Hisse senedi 6,17 dolardan işlem görürken ve analist hedefleri 12,36 dolar ile 36 dolar arasında değişirken, InvestingPro aboneleri, şirketin potansiyelini daha iyi değerlendirmek için detaylı değerleme metriklerine ve uzman analizlerine erişebilirler. Bir sonraki kazanç açıklaması 12 Mart 2025 tarihine planlanmıştır.
Bu rapor, Larimar Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Larimar Therapeutics, Friedreich ataksisini (FA) tedavi etmeyi amaçlayan lider ürün adayı nomlabofusp ile önemli ilerlemeler kaydetmiştir. FA'nın temel nedeni olan frataksin eksikliğini hedefleyen terapi, Evre 1 ve Evre 2 çalışmalarında olumlu sonuçlar göstermiştir. H.C. Wainwright, Larimar için Al derecelendirmesini yeniden teyit ederek 2030 yılına kadar 356 milyon dolar satış öngörmüştür. Citi ve Leerink Partners da sırasıyla Al ve Üstün Performans derecelendirmelerini korurken, Wedbush Üstün Performans derecelendirmesi vererek nomlabofuspun 2031 yılına kadar 1,5 milyar dolar gelir üretebileceğini tahmin etmiştir. Jones Trading ve Baird, Larimar için Al ve Üstün Performans derecelendirmeleriyle kapsama başlatarak, sırasıyla 2031 yılına kadar 1,3 milyar dolarlık zirve düzeltilmemiş satış ve nomlabofuspun 2026 yılına kadar onay alma olasılığının %60 olduğunu öngörmüştür. Bu gelişmeler, Larimar'ı yatırımcılar ve analistler arasında olumlu bir konuma getirmiştir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.