FOSTER CITY, Kaliforniya - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM), Kanada Sağlık İlaç ve Teknolojileri Ajansı'ndan (CADTH) LIVMARLI®'nın (maralixibat oral solüsyon) kamu geri ödemesi için olumlu bir tavsiye aldı.
Bu karar, LIVMARLI'nın nadir bir genetik karaciğer hastalığı olan Alagille Sendromlu (ALGS) hastalarda kolestatik kaşıntının tedavisi için 2023 yılında Health Canada tarafından önceden onaylanmasını takip etmektedir.
Bu tavsiye, safra asitlerinin karaciğerde biriktiği bir durum olan kolestaz nedeniyle şiddetli kaşıntı yaşayan ALGS hastaları için önemli bir gelişmedir. Mirum CEO'su Chris Peetz, tipik olarak çocukluk çağında başlayan ALGS'nin ciddi etkisine dikkat çekerek tedavinin yaygın olarak kullanılabilir hale getirilmesinin önemini vurguladı.
CADTH'nin onayı, hastalarda kaşıntı ve serum safra asitlerinde önemli azalmalar gösteren ve etkileri birkaç yıl boyunca devam eden ICONIC çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır. LIVMARLI, Kanada'da ALGS hastalarında kolestatik kaşıntı için onaylanmış tek ilaçtır ve ayrıca Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa'da kullanım için yetkilendirilmiştir.
ALGS safra kanallarını etkiler ve ilerleyici karaciğer hastalığına yol açabilir. Hastalık genellikle kaşıntı nedeniyle karaciğer nakli için endikedir. Bir ileal safra asidi taşıyıcı (IBAT) inhibitörü olan LIVMARLI, günde bir kez ağızdan uygulanır. ABD'de üç ay ve üzeri, Avrupa'da iki ay ve üzeri ALGS hastaları için ve Health Canada tarafından onaylanmıştır.
Mirum Pharmaceuticals nadir hastalıklar için tedavi geliştirmeye odaklanmıştır. LIVMARLI'ye ek olarak, şirketin diğer karaciğer rahatsızlıkları için onaylanmış iki ilacı ve araştırma aşamasında olan tedavileri bulunmaktadır.
Şirket, bu basın bülteninin LIVMARLI'nin potansiyel ticari başarısı ve pruritus tedavisinin ötesindeki etkinliği hakkında ileriye dönük ifadeler içerdiği konusunda uyarmaktadır. Bu ifadeler risklere ve belirsizliklere tabidir ve gerçek sonuçlar önemli ölçüde farklılık gösterebilir.
Bu makale basın bülteni açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) nadir hastalıklara yönelik tedavi sağlama konusunda adımlar atmaya devam ederken, InvestingPro'nun son verileri ve içgörüleri şirketin ayrıntılı bir finansal resmini çiziyor. LIVMARLI'nın klinik başarısına rağmen, analistler şirketin yakın vadedeki karlılığı konusunda temkinli.
InvestingPro Tips'e göre, analistler kazanç tahminlerini aşağı yönlü revize etti ve Mirum'un bu yıl kârlı olmasını beklemiyor. Bu durum, Mirum'un 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ayda kârlı olmadığını gösteren şirketin mevcut finansal ölçütleriyle de uyumlu.
Olumlu bir not olarak, Mirum'un likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da acil yükümlülüklerini yönetmede bir dereceye kadar finansal istikrar olduğunu gösteriyor. Ayrıca şirket, faaliyetlerinde ve yatırım stratejilerinde bir miktar esneklik sağlayabilecek ılımlı düzeyde borçla faaliyet göstermektedir. Mirum'un, büyüme ve yeniden yatırıma odaklanan şirketler için yaygın olan hissedarlara temettü ödemediğini belirtmek önemlidir.
InvestingPro verilerine daha yakından bakıldığında, Mirum'un piyasa değerinin yaklaşık 1,2 milyar dolar olduğu görülüyor ve bu da piyasanın şirkete verdiği değeri yansıtıyor. Gelir artışı, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda %141,85'lik bir artışla etkileyici olmuştur; bu da şirketin potansiyelinin ve piyasanın LIVMARLI gibi tedavilerine verdiği tepkinin bir göstergesi olabilir.
Bununla birlikte, F/K oranı şu anda -7,32 ile negatif olup, son dönemdeki kârlılık eksikliğinin altını çizmektedir. Yatırımcılar ayrıca şirketin Fiyat / Defter oranının 4,81 olduğunu ve bunun defter değerine kıyasla bir prim anlamına gelebileceğini bilmelidir.
Mirum Pharmaceuticals'ın finansallarını ve gelecek beklentilerini daha derinlemesine incelemek isteyen okuyucular için, yatırım kararlarına rehberlik edebilecek ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim kazanabilir ve Mirum Pharmaceuticals için toplam 6 özel InvestingPro İpucuna erişebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.