CARLSBAD, Kaliforniya - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) bugün, kalıtsal anjiyoödem (HAE) tedavisi olan donidalorsen için Faz 3 klinik çalışmalarından elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Avrupa Alerji ve Klinik İmmünoloji Akademisi Kongresi'nde sunulan veriler, donidalorsenin aylık HAÖ atak oranlarını önemli ölçüde azalttığını ve hastaların yaşam kalitesini iyileştirdiğini gösterdi.
OASIS-HAE çalışması, donidalorsen enjeksiyonlarını her dört haftada bir veya sekiz haftada bir plasebo ile karşılaştırdı. Sonuçlar, dört haftalık doz için aylık atak oranlarında %81'lik ve sekiz haftalık doz için %55'lik bir azalma olduğunu ve her ikisinin de istatistiksel olarak anlamlı olduğunu ortaya koymuştur. Ayrıca, 25 hafta boyunca, dört haftalık doz rejimi şiddetli ve orta şiddetteki ataklarda %89 ve akut tedavi gerektiren ataklarda %92 oranında azalma göstermiştir.
OASISplus çalışmasında diğer HAÖ profilaktiklerinden donidalorsene geçiş yapan hastalarda atak oranlarında %62'lik bir azalma daha görülmüştür. Ayrıca, bu hastaların %84'ü daha iyi kontrol ve uygulama kolaylığını gerekçe göstererek önceki tedavilerine kıyasla donidalorseni tercih etmiştir.
Donidalorsen her iki çalışmada da genel olarak iyi tolere edilmiş ve tedaviye bağlı ciddi bir advers olay bildirilmemiştir. Belirtilen en yaygın yan etki enjeksiyon bölgesi reaksiyonlarıydı.
Ionis CEO'su Brett Monia, donidalorsen'in tekrarlayan şişme ataklarıyla karakterize genetik bir durum olan HAE'nin tedavi ortamını iyileştirme potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Şirket, donidalorsen için ruhsatlandırma onayı aramakta ve onayın ardından ticari boru hattına eklemeyi hedeflemektedir.
Kapsamlı OASIS klinik programı, donidalorseni, otoenjektör aracılığıyla aylık veya iki ayda bir kendi kendine uygulama potansiyeli ile HAÖ hastaları için umut verici bir profilaktik seçenek olarak konumlandırmıştır.
Bu makaledeki bilgiler bir basın bültenine dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) donidalorsen için klinik çalışmalarını ilerletirken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı yatırımcılar için kritik önem taşımaya devam ediyor. InvestingPro verilerine göre Ionis, biyofarmasötik sektöründeki önemli varlığını yansıtan 5,33 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip. Şirket, 2023'ün ilk çeyreğinde çeyrek bazda %8,45'lik bir düşüşle zorlu bir gelir gidişatına rağmen, 2023'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %34,84'lük güçlü bir gelir artışı göstermiştir. Bu büyüme, Ionis'in ürün tekliflerini yenilemek ve genişletmek için devam eden çabalarının bir kanıtıdır.
Şirketin hisseleri şu anda 52 haftanın en düşük seviyesine yakın işlem görüyor ve bu da uzun vadeli yatırımcılar için potansiyel bir satın alma fırsatına işaret edebilir. Bununla birlikte, Ionis'in 17,98 gibi yüksek bir Fiyat / Defter katsayısıyla işlem gördüğünü belirtmek gerekir; bu da hisse senedinin varlıklarına göre aşırı değerli olduğunu gösterebilir. Ayrıca, -%19,02'lik negatif brüt kâr marjı ile Ionis, gelirlerini gerçek kâra dönüştürmede zorluklarla karşılaşmaktadır ki bu da şirketin zayıf brüt kâr marjlarını vurgulayan InvestingPro İpucu ile tutarlıdır.
Yatırımcılar ayrıca Ionis'in temettü ödemediğini de göz önünde bulundurmalıdır, bu da düzenli gelir arayanlar için yatırım stratejisini etkileyebilir. Bununla birlikte, şirketin kısa vadeli yükümlülüklerini aşan likit varlıkları vardır ve bu da bir miktar finansal istikrar sağlar. Derinlemesine analiz arayan yatırımcılar için, kazanç revizyonları ve şirketin beklenen satış düşüşü hakkında içgörüler de dahil olmak üzere ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bunları daha fazla keşfetmek için https://www.investing.com/pro/IONS adresini ziyaret edin ve InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.