CARLSBAD, Kaliforniya - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) bugün, nadir bir nörogelişimsel bozukluk olan Angelman sendromu (AS) için araştırma tedavisi olan ION582 çalışmasının olumlu sonuçlarını paylaştı. Faz 1/2 çalışma sonuçları, ION582'nin iyi tolere edildiğini ve orta ve yüksek dozlarda hastaların %97'sinde iletişim, biliş ve motor fonksiyonlarında iyileşmelere yol açtığını gösterdi.
HALOS olarak bilinen çalışmaya yaşları iki ila 50 arasında değişen AS'li 51 katılımcı dahil edilmiştir. Çalışmanın altı aylık döneminden elde edilen veriler, ION582'nin terapötik etkilerinin, hastalığın doğal geçmiş çalışmalarında tipik olarak gözlemlenen etkileri aştığını göstermiştir. Bu gelişmeler, hem klinisyenlerden hem de ebeveynlerden girdi toplayan Bayley-4, Vineland-3 ve Gözlemci Tarafından Raporlanan İletişim Yeteneği (ORCA) dahil olmak üzere çeşitli değerlendirme araçları kullanılarak ölçülmüştür.
Dünya çapında yaklaşık 21.000 kişiden 1'ini etkileyen Angelman sendromu, erken çocukluk döneminde ciddi gelişimsel gecikmeler, nöbetler ve ataksi ile kendini gösterir. ION582, AS'li bireylerde eksik olan UBE3A proteininin beyindeki üretimini artırarak altta yatan genetik nedeni ele almayı amaçlamaktadır.
RNA hedefli tedavilerde lider olan Ionis, bu yıl içinde düzenleyicilerle yapılacak görüşmelerin ardından 2025'in ilk yarısında ION582 için bir Faz 3 çalışması başlatmayı planlıyor. Şirket, spinal müsküler atrofi için ilk onaylı tedavi ve amiyotrofik lateral skleroz için bir tedavi de dahil olmak üzere ciddi nörolojik durumlar için tedavi geliştirme geçmişine sahiptir.
HALOS çalışmasının ayrıntılı sonuçları bugün bir şirket web yayınında ve 24 Temmuz'da yapılacak olan 2024 Angelman Sendromu Vakfı Aile Konferansı'nda sunulacak. Ionis'in nörolojik hastalıklara yönelik tedavileri ilerletme taahhüdü, beşi tamamen şirkete ait olan 11 tedaviyi içeren çeşitli klinik aşama portföyünde yansıtılmaktadır.
Bu haber Ionis Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Ionis Pharmaceuticals birkaç önemli gelişme yaşadı. Şirketin hisseleri, özellikle ATTR-CM'deki Eplontersen tedavisi ile potansiyel büyüme fırsatlarına dayanarak Jefferies tarafından Underperform'dan Buy'a yükseltildi.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi, ailesel şilomikronemi sendromu için potansiyel bir tedavi olan olezarsen için Yeni İlaç Başvurusunu Öncelikli İnceleme için kabul etti. Ayrıca Ionis, Otsuka Pharmaceutical ile bir lisans anlaşması imzalayarak araştırma ilacı donidalorsen'in Asya-Pasifik bölgesinde ve Avrupa'da ticarileştirilmesi için münhasır haklar elde etti.
Ayrıca, Bernstein SocGen Group Ionis hisselerini Underperform'dan Market Perform'a yükseltirken, BMO Capital Ionis üzerindeki Outperform notunu korudu. Donidalorsen için yapılan Faz 3 klinik çalışmalarından elde edilen olumlu sonuçlar açıklandı ve aylık herediter anjiyoödem atak oranlarında önemli bir azalma ve hastaların yaşam kalitesinde iyileşme sağlandığı gösterildi.
Bunlar, Ionis Pharmaceuticals'ın biyoteknoloji sektöründe devam eden ilerlemesi ve potansiyeli hakkında fikir veren son gelişmelerdir.
InvestingPro İçgörüleri
Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), Angelman sendromu için umut verici tedavisi ION582 ile ilerlerken, yatırımcılar ve paydaşlar şirketin finansal sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre, Ionis 6,97 milyar USD piyasa değerine sahip ve bu da önemli bir yatırımcı ilgisini yansıtıyor. Şirketin 2024'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki aydaki gelir artışı %34,84 gibi etkileyici bir seviyede olup, 2024'ün ilk çeyreğindeki %8,45'lik çeyreklik düşüşe rağmen güçlü bir satış yaratma kapasitesine işaret etmektedir.
Bununla birlikte, Ionis'in son on iki ayda -%19,02'lik negatif brüt kâr marjıyla faaliyet göstermesi, satılan malların maliyetinin geliri aştığını gösterdiğinden zorluklar devam etmektedir. Bu durum, zayıf brüt kâr marjları ve cari yılda satışların düşeceği beklentisiyle ilgili endişeleri vurgulayan InvestingPro İpuçları'nda da yankılanıyor. Ayrıca, analistler Ionis için bu yıl kârlılık öngörmüyor, bu da potansiyel yatırımcıların dikkate alması gereken bir faktör.
Daha olumlu bir not olarak, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da sağlıklı bir likidite pozisyonuna işaret ediyor. Dahası, Ionis geçtiğimiz ay ve üç ay boyunca sırasıyla %14,32 ve %16,44 fiyat toplam getirisi ile güçlü getiriler sağladı. Bu performans, biyoteknoloji sektöründe büyüme potansiyeli arayan yatırımcıların ilgisini çekebilir.
Daha derin bir analiz arayanlar için InvestingPro, yatırım kararlarına daha fazla bilgi sağlayabilecek toplam 11 InvestingPro İpucu ile ek bilgiler sunmaktadır. Bu bilgilere erişmek ve yatırım stratejinizi geliştirmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro'da yıllık Pro ve yıllık veya iki yıllık Pro+ aboneliklerinde %10'a varan indirimlerden yararlanabilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.