🏛 Info Yatırım'da Kısa Vadede %80 Getiri Nasıl Öngörüldü? Bir sonraki Yatırım Fırsatları Nasıl Yakalanabilir?Detaylar

Ionis, Angelman sendromu ilacı için olumlu sonuçlar bildirdi

EditörAhmed Abdulazez Abdulkadir
Yayın Tarihi 16.05.2024 14:47
IONS
-

CARLSBAD, Kaliforniya - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) bugün Angelman sendromunu tedavi etmek üzere tasarlanan ilacı ION582'nin HALOS Faz 1/2a çalışmasından elde edilen cesaret verici sonuçları paylaştı. İlaç, bu nadir nörogelişimsel bozukluğu olan hastalarda güvenlik ve tolere edilebilirliğin yanı sıra tutarlı fonksiyonel iyileşmeler göstermiştir.

Dünya genelinde yaklaşık 12.000 ila 20.000 kişiden birini etkileyen Angelman sendromu, gelişimsel gecikmelere, bilişsel bozukluklara ve ciddi iletişim zorluklarına yol açmaktadır. ION582, maternal UBE3A genindeki işlev kaybı nedeniyle Angelman sendromu hastalarında eksik olan UBE3A proteininin beyindeki üretimini artırmayı amaçlayan bir araştırma ilacıdır.

HALOS çalışmasına 2-50 yaş arası 51 hasta dahil edilmiş ve üç aylık bir süre boyunca ION582'nin güvenlik ve etkinliği değerlendirilmiş, ardından uzun vadeli bir uzatma fazı gerçekleştirilmiştir. Çalışmanın birincil hedefi güvenlikti ve ilaç tüm doz seviyelerinde iyi tolere edildi.

En güçlü iyileşmeler biliş, iletişim ve motor fonksiyonda gözlenmiştir. Altı ayda hastaların yaklaşık %65'i bilişte iyileşme gösterirken, yaklaşık %70'i daha iyi alıcı ve/veya ifade edici iletişim göstermiştir. Motor beceriler de hastaların yaklaşık %65'inde iyileşme göstermiştir.

Şirket, HALOS çalışmasının ayrıntılı sonuçlarını Temmuz ayında Angelman Sendromu Vakfı toplantısında sunmayı planlıyor ve pivotal programın tasarımını düzenleyici makamlarla görüşecek. ION582 ABD'de halihazırda Yetim İlaç statüsü almıştır.

RNA hedefli tedavilerde lider olan Ionis'in nörolojik hastalıklara yönelik potansiyel tedavileri giderek artmaktadır. Şirketin onaylanmış üç nörolojik hastalık ilacı ve devam eden çok sayıda Faz 3 çalışması bulunmaktadır.

Bu makaledeki bilgiler Ionis Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.

InvestingPro Insights

Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) gelişimsel boru hattında adımlar atmaya devam ederken, finansal ölçümler ve analist bakış açıları şirketin iş sağlığı ve piyasa beklentilerine bir pencere sunuyor. Piyasa değeri 5,72 milyar dolar olan Ionis, biyoteknoloji sektöründe büyük bir varlığı yansıtıyor. ION582 ile ilgili olumlu haberlere rağmen, analistler şirketin kârlılığına ilişkin endişelerini dile getirdi, çünkü Ionis'in bu yıl kârlı olması beklenmiyor, bu da -14,61'lik negatif F/K oranıyla uyumlu ve 2024'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ay için -15,13'e ayarlandı.

InvestingPro'nun Ionis'e ilişkin önemli ipuçlarından biri, içinde bulunduğumuz yılda satışların düşeceği beklentisi olup, bu durum şirketin gelir artışı yörüngesine bakan yatırımcılar için dikkate alınması gereken bir nokta olabilir. Şirketin gelir artışı 2024'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %34,84 olarak gerçekleşirken, aynı dönemde çeyreklik bazda %-8,45'lik bir düşüş yaşandı. Yıllık büyüme ile çeyreklik düşüşün bu şekilde yan yana gelmesi, yatırımcıların yakından izlemek isteyebileceği değişen piyasa koşullarına veya ürün döngüsü aşamalarına işaret edebilir.

Ayrıca Ionis, yatırımcıların şirketin finansal dayanıklılığını değerlendirirken göz önünde bulundurmaları gereken önemli bir faktör olan ılımlı düzeyde borçla faaliyet göstermektedir. Bilançoda, Ionis'in likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da şirketin acil finansal taahhütlerini yerine getirme kabiliyetine ilişkin bir miktar güvence sağlayabilir.

Ionis'in mali durumunu ve piyasa performansını daha derinlemesine incelemek isteyenler için, yatırım kararlarına daha fazla bilgi sağlayabilecek ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bu bilgileri keşfetmek için Investing.com/pro/IONS adresini ziyaret edin. Ayrıca, Ionis için 10 ek InvestingPro İpucundan oluşan kapsamlı bir listeye erişim içeren yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ekstra %10 indirim için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.

Son yorumlar

Uygulamamızı Yükleyin
Risk Açıklaması: Finansal araçlar ve/veya kripto paralarla işlem yapmak yüksek seviyede risk içermektedir ve yatırım miktarınızın bir kısmını veya tamamını kaybetmenize sebep olabilir, bu sebeple tüm yatırımcılar için uygun değildir. Kripto para fiyatları aşırı derecede hareketlidir ve finansal haberler, politik olaylar ve düzenleme kurumları gibi konulardan kolaylıkla etkilenir. Kaldıraçlı işlem yapmak finansal riskleri yükseltmektedir.
Diğer finansal araçlar veya kripto paralar içinden tercihinizi yapmadan önce, yatırım nesnelerinizi, deneyim seviyenizi ve risk iştahınızı dikkatlice gözden geçiriniz ve ihtiyacınız olduğunda profesyonel tavsiye almayı deneyiniz.
Fusion Media sitede yer alan bilgilerin gerçek zamanlı ya da isabetli olacağının mutlak olmadığını hatırlatır. Tüm borsa fiyatları, endeksler, vadeli işlemler, Forex ve kripto para fiyatları, borsalardan değil piyasa düzenleyicileri tarafından oluşturulur, bu sebeple fiyatlar isabetli olmayabilir ve gerçek piyasa fiyatlarından farklı olabilir, bu da buradaki fiyatların fikir verme amaçlı olduğunu ve ticari amaçlar için uygun olmadığını gösterir. Fusion Media veya herhangi bir sağlayıcı, buradaki bilgileri kullanmanız sonucu oluşacak olası kayıplarınızdan ötürü sorumluluk taşımamaktadır.
Bu sitede yer alan bilgileri, Fusion Media ve/veya veri sağlayıcıdan yazılı izin almadan kullanmak, saklamak, kopyasını üretmek, görüntülemek, düzenlemek veya dağıtmak yasaktır. Fikri mülkiyet hakkı, sitede yer alan verileri sağlayanlara ve/veya borsalara aittir.
Fusion Media reklamlarla veya reklam verenlerle etkileşiminize bağlı olarak internet sitesinde görüntülenen reklamlardan gelir elde edebilir.
İşbu sözleşmenin aslı İngilizcedir ve İngilizce ve Türkçe versiyonu arasında tutarsızlık olduğunda İngilizce versiyonu dikkate alınacaktır.
© 2007-2024 - Fusion Media Limited. Tüm Hakları Saklıdır.