CARLSBAD, Kaliforniya - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) bugün Angelman sendromunu tedavi etmek üzere tasarlanan ilacı ION582'nin HALOS Faz 1/2a çalışmasından elde edilen cesaret verici sonuçları paylaştı. İlaç, bu nadir nörogelişimsel bozukluğu olan hastalarda güvenlik ve tolere edilebilirliğin yanı sıra tutarlı fonksiyonel iyileşmeler göstermiştir.
Dünya genelinde yaklaşık 12.000 ila 20.000 kişiden birini etkileyen Angelman sendromu, gelişimsel gecikmelere, bilişsel bozukluklara ve ciddi iletişim zorluklarına yol açmaktadır. ION582, maternal UBE3A genindeki işlev kaybı nedeniyle Angelman sendromu hastalarında eksik olan UBE3A proteininin beyindeki üretimini artırmayı amaçlayan bir araştırma ilacıdır.
HALOS çalışmasına 2-50 yaş arası 51 hasta dahil edilmiş ve üç aylık bir süre boyunca ION582'nin güvenlik ve etkinliği değerlendirilmiş, ardından uzun vadeli bir uzatma fazı gerçekleştirilmiştir. Çalışmanın birincil hedefi güvenlikti ve ilaç tüm doz seviyelerinde iyi tolere edildi.
En güçlü iyileşmeler biliş, iletişim ve motor fonksiyonda gözlenmiştir. Altı ayda hastaların yaklaşık %65'i bilişte iyileşme gösterirken, yaklaşık %70'i daha iyi alıcı ve/veya ifade edici iletişim göstermiştir. Motor beceriler de hastaların yaklaşık %65'inde iyileşme göstermiştir.
Şirket, HALOS çalışmasının ayrıntılı sonuçlarını Temmuz ayında Angelman Sendromu Vakfı toplantısında sunmayı planlıyor ve pivotal programın tasarımını düzenleyici makamlarla görüşecek. ION582 ABD'de halihazırda Yetim İlaç statüsü almıştır.
RNA hedefli tedavilerde lider olan Ionis'in nörolojik hastalıklara yönelik potansiyel tedavileri giderek artmaktadır. Şirketin onaylanmış üç nörolojik hastalık ilacı ve devam eden çok sayıda Faz 3 çalışması bulunmaktadır.
Bu makaledeki bilgiler Ionis Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) gelişimsel boru hattında adımlar atmaya devam ederken, finansal ölçümler ve analist bakış açıları şirketin iş sağlığı ve piyasa beklentilerine bir pencere sunuyor. Piyasa değeri 5,72 milyar dolar olan Ionis, biyoteknoloji sektöründe büyük bir varlığı yansıtıyor. ION582 ile ilgili olumlu haberlere rağmen, analistler şirketin kârlılığına ilişkin endişelerini dile getirdi, çünkü Ionis'in bu yıl kârlı olması beklenmiyor, bu da -14,61'lik negatif F/K oranıyla uyumlu ve 2024'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ay için -15,13'e ayarlandı.
InvestingPro'nun Ionis'e ilişkin önemli ipuçlarından biri, içinde bulunduğumuz yılda satışların düşeceği beklentisi olup, bu durum şirketin gelir artışı yörüngesine bakan yatırımcılar için dikkate alınması gereken bir nokta olabilir. Şirketin gelir artışı 2024'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %34,84 olarak gerçekleşirken, aynı dönemde çeyreklik bazda %-8,45'lik bir düşüş yaşandı. Yıllık büyüme ile çeyreklik düşüşün bu şekilde yan yana gelmesi, yatırımcıların yakından izlemek isteyebileceği değişen piyasa koşullarına veya ürün döngüsü aşamalarına işaret edebilir.
Ayrıca Ionis, yatırımcıların şirketin finansal dayanıklılığını değerlendirirken göz önünde bulundurmaları gereken önemli bir faktör olan ılımlı düzeyde borçla faaliyet göstermektedir. Bilançoda, Ionis'in likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da şirketin acil finansal taahhütlerini yerine getirme kabiliyetine ilişkin bir miktar güvence sağlayabilir.
Ionis'in mali durumunu ve piyasa performansını daha derinlemesine incelemek isteyenler için, yatırım kararlarına daha fazla bilgi sağlayabilecek ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bu bilgileri keşfetmek için Investing.com/pro/IONS adresini ziyaret edin. Ayrıca, Ionis için 10 ek InvestingPro İpucundan oluşan kapsamlı bir listeye erişim içeren yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ekstra %10 indirim için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.