CAMBRIDGE, Mass. - CRISPR tabanlı gen düzenleme terapilerinde öncü olan Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), bugün yaptığı açıklamada, herediter anjiyoödem (HAE) için potansiyel tek doz tedavisi olan NTLA-2002'nin önemli Faz 3 çalışmasını başlattığını duyurdu. Bu araştırma terapisi, bu nadir ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden durumdan sorumlu geni hedeflemek ve etkisiz hale getirmek için in vivo CRISPR gen düzenlemesini kullanıyor.
HAELO adı verilen çalışma, NTLA-2002'nin etkinliğini ve güvenliğini Tip I veya Tip II HAE'li 60 yetişkin hastada değerlendirecek olan küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Katılımcılar, 2:1 randomizasyon ile terapinin tek doz 50 mg infüzyonunu veya plasebo alacaklar. Plasebo grubundakiler 28 hafta sonra NTLA-2002'ye geçme seçeneğine sahip olacaklar. Başarının temel ölçütü, 5. haftadan 28. haftaya kadar HAE atak sayısındaki değişim olacak.
Bu Faz 3 çalışması, atak oranlarında önemli azalmalar ve kalikrein seviyelerinde sürekli düşüşler gösteren önceki Faz 1/2 çalışmalarının umut verici sonuçlarını takip ediyor. Faz 2 bölümünün detaylı bulguları, bu ay sonunda gerçekleşecek olan Amerikan Alerji, Astım ve İmmünoloji Koleji Yıllık Bilimsel Toplantısı'nda sunulması bekleniyor.
Nobel ödüllü CRISPR/Cas9 teknolojisine dayanan NTLA-2002, prekallikreini kodlayan KLKB1 genini devre dışı bırakarak HAE için ilk tek seferlik tedavi olmayı hedefliyor. Terapi, FDA tarafından Yetim İlaç ve RMAT Statüsü dahil olmak üzere çeşitli düzenleyici statüler aldı, bu da geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırabilir.
HAE, şiddetli, öngörülemeyen ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden enflamatuar ataklarla karakterizedir. Mevcut tedaviler genellikle sık uygulama gerektirir ve atakları tam olarak önleyemeyebilir. NTLA-2002'nin tek bir dozdan sonra tam yanıt sunma potansiyeli, hasta bakımını dönüştürebilir.
Intellia, dönüştürücü gen düzenleme terapileri oluşturmak için CRISPR platformunu kullanmaya kararlıdır. HAELO çalışmasının başlatılması, şirketin HAE ile yaşayanların ihtiyaçlarını karşılama çabalarında önemli bir adımı temsil ediyor.
Bu rapor, Intellia Therapeutics, Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Intellia Therapeutics klinik programlarında önemli ilerlemeler kaydettiğini bildirdi. Biyoteknoloji şirketi, Herediter Anjiyoödem (HAE) tedavisi NTLA-2002 için Faz II çalışmalarını başarıyla tamamladı ve Alfa-1 Antitripsin Eksikliği (AATD) ile ilişkili akciğer hastalığını tedavi etmeyi amaçlayan NTLA-3001 için ilk insan çalışmasını başlatmak üzere düzenleyici onay aldı. RBC Capital Markets, fiyat hedefini ayarlamasına rağmen Intellia'nın hissesi için Outperform notunu korudu.
Bu gelişmeler, Intellia'nın 2026'nın sonlarına kadar operasyonları finanse etmesi beklenen 939,9 milyon dolar nakit rezervi ile güçlü bir finansal pozisyona sahip olduğunu açıklamasının ardından geldi. Ayrıca, şirket 2024'ün ikinci yarısında HAE için önemli bir Faz III çalışması başlatmayı planlıyor ve 35 küresel merkezde transthyretin amiloid kardiyomiyopati (TTR-CM) için önemli bir çalışma başlattı.
Ayrıca, RBC Capital'in analisti, Intellia'nın in vivo gen düzenleme alanındaki güçlü konumunu ve CRISPR Therapeutics'e kıyasla haksız değerleme iskontosunu vurguladı. Bu son gelişmeler, Intellia'nın gen düzenleme terapilerini ilerletme taahhüdünü ve iddialı klinik programlarını desteklemek için güçlü finansal pozisyonunu gösteriyor.
InvestingPro Öngörüleri
Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) NTLA-2002 için önemli Faz 3 çalışmasına başlarken, yatırımcılar InvestingPro'dan bazı önemli finansal metrikleri ve öngörüleri dikkate almalıdır. Şirketin piyasa değeri 1,83 milyar dolar olup, bu rakam piyasanın yenilikçi CRISPR tabanlı gen düzenleme portföyüne verdiği değeri yansıtmaktadır.
InvestingPro verileri, Intellia'nın 2024 yılı 2. çeyreği itibariyle son on iki aylık gelirinin 45,97 milyon dolar olduğunu ve aynı dönemde %13,33'lük endişe verici bir gelir büyümesi düşüşü yaşadığını gösteriyor. Bu gelir büyümesindeki düşüş, şirketin "hızla nakit tükettiğini" belirten bir InvestingPro İpucu ile uyumludur, ki bu durum yeni terapilerin geliştirme aşamasındaki biyoteknoloji firmaları için alışılmadık değildir.
Başka bir ilgili InvestingPro İpucu, Intellia'nın "bilançosunda borcundan daha fazla nakit tuttuğunu" belirtiyor, bu da yeni başlatılan HAELO çalışması da dahil olmak üzere devam eden klinik çalışmalarını desteklemek için sağlam bir finansal temel olduğunu gösteriyor. Bu finansal yastık, şirket NTLA-2002'nin maliyetli geç aşama geliştirmesi boyunca ilerlerken kritik öneme sahip olabilir.
Hisse senedinin son performansı zorlu olmuştur; InvestingPro verileri bir haftalık fiyat toplam getirisinin -%12,46 ve yılbaşından bu yana getirisinin -%41,0 olduğunu gösteriyor. Bir InvestingPro İpucu, hisse senedinin "52 haftalık düşüğüne yakın işlem gördüğünü" vurguluyor, bu da Intellia'nın CRISPR teknolojisinin ve HAE tedavisindeki uygulamasının uzun vadeli potansiyeline inanan yatırımcılar için bir fırsat sunabilir.
Intellia Therapeutics için InvestingPro'nun 12 ek ipucu sunduğunu belirtmek önemlidir, bu da şirketin finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha kapsamlı bir analiz yapmak isteyen yatırımcılar için daha detaylı bilgiler sağlamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.