CAMBRIDGE, Mass. - Gen düzenleme teknolojilerinde öncü olan Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), CRISPR tabanlı bir tedavinin başarılı bir şekilde yeniden dozlanmasını gösteren Faz 1 klinik çalışmasından elde edilen önemli bulguları açıkladı. Çalışma, daha önce en düşük doz verilen hastalara NTLA-2001'in 55 mg'lık takip dozunun uygulanmasının ardından serum transtiretin (TTR) medyan değerinde %90'lık bir azalma olduğunu ortaya koydu. Bu yeniden dozlama katılımcılar arasında iyi tolere edilmiştir.
Nadir görülen ve genellikle ölümcül bir hastalık olan transtiretin (ATTR) amiloidozunu tedavi etmeye yönelik daha geniş bir çabanın parçası olan bu çalışma, Intellia'nın viral olmayan, lipid nanopartikül tabanlı dağıtım platformunun potansiyelini ortaya koymuştur. NTLA-2001 programı şu anda ATTR amiloidozunun tedavisinde yeniden dozlama planlamıyor olsa da, yeniden dozlama seçeneği, katkı etkisi gerektiren hastalıkları hedefleyen gelecekteki tedaviler için faydalı olabilir.
ATTR amiloidozu, yanlış katlanmış TTR proteininin birikmesine yol açarak çeşitli vücut dokularında ciddi komplikasyonlara neden olur. Intellia'nın NTLA-2001 ürünü, TTR genini inaktive ederek hastalık için ilk tek seferlik tedavi olmayı hedeflemektedir. Faz 1 çalışmasının ilk katılımcıları, %52'lik bir medyan azalma ile sonuçlanan daha düşük bir doz almış, daha sonra iki yıllık gözlemden sonra 55 mg'lık bir doz teklif edilmiştir. Bu müteakip doz, tedavi sonrası 28. günde serum TTR'de orijinal başlangıç seviyelerine göre %95'lik bir medyan azalmaya yol açmıştır.
NTLA-2001'in 55 mg'lık dozunun tutarlı, derin ve kalıcı TTR azalması göstermesiyle denemeden elde edilen ara veriler umut verici olmuştur. Bu sonuçlar, ATTR-CM için devam eden Faz 3 MAGNITUDE çalışmasını ve ATTRv-PN için planlanan Faz 3 çalışmasını desteklemektedir. Ayrıca, yeniden dozlamadan sonra gözlemlenen güvenlik ve farmakodinamik, ilk 55 mg dozdan sonra görülenlerle uyumludur ve hastalar olumlu güvenlik ve tolere edilebilirlik yaşarlar.
Intellia, Regeneron ile işbirliği içinde NTLA-2001'in geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine öncülük etmektedir. Şirketin CRISPR tabanlı platformu, ciddi hastalıklar için yeni tedaviler sunmayı amaçlayan çok hedefli keşif ve geliştirme ortaklığının bir parçasıdır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.