Çarşamba günü H.C. Wainwright, Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) için 14,00 $ fiyat hedefi ile Satın Alma notunu teyit etti ve şirketin yakın tarihli FDA Hızlı İzleme Ataması ile ilgili duyurusunu takip etti. Bu atama, nadir görülen bir mineralizasyon bozukluğu olan ABCC6 Eksikliğinin tedavisi için INZ-701'e verildi. Bu düzenleyici kilometre taşı, ilacın daha önce hem FDA hem de Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) aldığı Yetim İlaç Atamasının üzerine inşa edilmiştir.
Fast Track statüsü, 2 Temmuz 2024 tarihinde, Inozyme'in yetişkinlerde devam eden Faz 1/2 INZ-701 çalışmasından elde edilen ön güvenlik ve etkinlik sonuçlarının yanı sıra klinik olmayan farmakoloji verilerinin bir kombinasyonuna dayanmaktadır. Pozitif üst düzey verilerin 8 Nisan 2024'te rapor edildiği denemede, ağır hastalık yükü olan 10 yetişkin yer almıştır.
Katılımcılar, sağlıklı bireylerde görülenlere benzer şekilde pirofosfat seviyelerinde hızlı ve sürekli artışlar gösteren en yüksek doz ile farklı doz kohortlarına ayrıldı.
Çalışma tüm hedeflerine ulaştı ve ilginç bir şekilde, tedaviye verilen olumlu yanıtlar uygulanan dozajla ilişkili değildi. Anti-ilaç antikor (ADA) titreleri tespit edildi ancak bunlar genellikle düşük ila orta düzeyde, geçici ve nötralize edici değildi. Ayrıca, ADA'ların varlığı herhangi bir klinik öneme sahip görünmemiştir.
Ek olumlu sonuçlar arasında karotis intima-media kalınlığında stabilizasyon ve azalma ve değerlendirilen hastaların çoğunda gözlenen koroidal kalınlıkta artış yer almıştır.
VFQ-25 anketi ile ölçülen görme fonksiyonu da, INZ-701 ile 48 haftalık tedaviden sonra, başlangıçta genel popülasyonda tipik bir skor olan 90'ın altında puan alan altı hastadan dördünde iyileşme göstermiştir. Inozyme, sadece ABD'de ABCC6 Eksikliği olan yaklaşık 1.300 potansiyel pediatrik hasta tespit etmiştir.
Firma, ABCC6 Eksikliği için INZ-701'in ticari lansmanının 2028 yılında yapılmasını öngörmekte, lansman yılında 29,3 milyon dolarlık satış öngörmekte ve 2030 yılına kadar 347 milyon dolara yükselmesini beklemektedir.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Inozyme Pharma ilaç geliştirme çalışmalarında önemli ilerlemeler kaydetmiştir. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir görülen bir genetik bozukluk olan ABCC6 Eksikliğinin tedavisi için Inozyme'nin araştırma ilacı INZ-701'e Fast Track ataması verdi.
Bu karar, şirketin devam etmekte olan Faz 1/2 klinik çalışmasından elde edilen umut verici ön verilere dayanmaktadır. FDA'nın Fast Track programı, ciddi durumları tedavi eden ve karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılayan ilaçların geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmak için tasarlanmıştır.
Diğer gelişmelerde, Inozyme'nin yıllık hissedarlar toplantısı, üç Sınıf I direktörünün yeniden seçilmesi ve Ernst & Young LLP'nin 31 Aralık 2024'te sona eren mali yıl için şirketin bağımsız kayıtlı kamu muhasebe firması olarak onaylanmasıyla sonuçlandı.
Buna ek olarak, son analist raporları yatırımcı duyarlılığının şekillenmesinde önemli bir rol oynadı. Wells Fargo, Inozyme Pharma'yı Overweight notu ve 14,00$ fiyat hedefi ile incelemeye başladı. Öte yandan, H.C. Wainwright ve BofA Securities, fiyat hedeflerini 16 $'dan 14 $'a düşürmelerine rağmen şirket için Al notunu korudu.
InvestingPro Analizleri
Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) için olumlu klinik gelişmelerin ortasında, yatırımcılar hisse senedinin finansal sağlığını ve piyasa duyarlılığını tartıyor olabilir. Piyasa değeri 273,4 milyon dolar olan Inozyme'nin mali durumu karışık bir tablo çiziyor. Bir InvestingPro İpucu, şirketin borçtan daha fazla nakit tuttuğuna ve bunun bir miktar finansal istikrar sağladığına işaret ediyor. Bununla birlikte, şirket nakit rezervlerini hızla tüketiyor ve son on iki aydır kârlı değil, bu da önümüzdeki potansiyel zorluklara işaret ediyor.
Değerleme açısından bakıldığında, Inozyme'in F/K oranı -3,49'dur ve mevcut kazanç zorluklarını yansıtmaktadır. Ayrıca, şirketin hisse senedi fiyatı son üç ayda %38,35'lik önemli bir düşüşle oldukça dalgalı bir seyir izlemiştir ve bu durum istikrar arayan yatırımcıları endişelendirebilir. Daha olumlu bir not olarak, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor, bu da şirketin acil mali yükümlülükleri konusunda endişelenenler için güven verici olabilir.
Daha fazla bilgi ve ipucuyla ilgilenenler için Inozyme için https://www.investing.com/pro/INZY adresinde bulabilecekleri ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bu ve daha detaylı analizlere erişmek için okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık Pro ve yıllık ya da iki yıllık Pro+ aboneliklerinde %10'a varan indirimden faydalanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.