Salı günü H.C. Wainwright, Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) için fiyat hedefini bir önceki 16 $'dan 14 $'a düşürürken, hisse senedi için Al notunu desteklemeye devam etti. Bu ayarlama, Inozyme'in ABCC6 Eksikliği olan yetişkinlerde INZ-701 için Faz 1/2 klinik çalışmasından elde edilen ilk verilerin yayınlanmasını takip ediyor.
Inozyme Pharma, mineralizasyon bozukluklarını tedavi etmeyi amaçlayan bir enzim replasman tedavisi olan INZ-701 üzerindeki çalışmasının sonuçlarını detaylandırarak dün deneme sonuçlarını açıkladı. Tedavi, ABCC6 Eksikliği tedavisi için hem FDA hem de EMA'dan Yetim İlaç Ataması almıştır.
ABCC6 genindeki mutasyonların bir sonucu olan bu genetik durum, gözleri, kardiyovasküler sistemi ve cildi etkileyen yumuşak bağ dokularında kalsifikasyon ile karakterize Psödoksantoma Elastikum'a (PXE) yol açabilir.
Faz 1/2 çalışmasına ABCC6 Eksikliği ve ciddi kardiyovasküler ve retinal hastalıklar gibi önemli bir hastalık yükü olan 10 yetişkin dahil edilmiştir. Katılımcılar üç dozaj grubuna ayrılmıştır: 0.2mg/kg, 0.6mg/kg ve 1.8mg/kg. Çalışma hedeflerine başarıyla ulaştı, ancak olumlu yanıtların dozaj seviyeleri ile ilişkili olmadığı kaydedildi.
Şirket, en yüksek doz olan 1,8 mg/kg alan hastaların pirofosfat (PPi) seviyelerinde hızlı artışlar sergilediğini, bu artışların sürekli olduğunu ve başka bir çalışmada sağlıklı deneklerde görülenlerle karşılaştırılabilir olduğunu bildirdi. Ek olarak, bazı ilaç karşıtı antikor (ADA) titreleri tespit edilmiş olsa da, bunlar düşük ila orta düzeyde, geçici ve nötralize edici değildir. Uygulanan doz ile ADA titre seviyeleri arasında belirgin bir bağlantı olmadığı gibi ADA'ların klinik bir etkisi de görülmemiştir.
Ayrıca Inozyme, tüm doz kohortlarında kardiyovasküler hastalık ve inme riskini öngörebilen bir belirteç olan karotis intima-media kalınlığında (cIMT) stabilizasyon veya azalma görüldüğünü duyurdu. Bu durum, değerlendirilebilen sekiz hastanın yedisinde gözlenmiştir. Göz sağlığı açısından, değerlendirilebilen sekiz hastadan yedisinde INZ-701 ile tedavinin ardından koroid kalınlığında artış görülmüştür; bu da koroid incelmesinin dejeneratif retinal değişikliklerle ilişkili olması nedeniyle önemlidir.
Fiyat hedefinin düşürülmesine rağmen H.C. Wainwright tarafından Satın Al notunun yinelenmesi, firmanın INZ-701'in ABCC6 Eksikliği ve ilgili durumları için bir tedavi olarak potansiyeline olan güveninin devam ettiğini yansıtmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), gelecek vaat eden enzim replasman tedavisi INZ-701 için klinik deney ortamında ilerlerken, yatırımcılar ve analistler şirketin finansal sağlığını ve hisse senedi performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre, Inozyme Pharma şu anda 362,6 milyon $ piyasa değerine sahip ve -4,26 negatif Fiyat/Kazanç (F/K) oranı ile şirketin mevcut karlılık eksikliğini yansıtıyor. Bununla birlikte, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve araştırma ve geliştirmeye yatırım yapmaya devam ederken bir miktar finansal istikrar sağlıyor.
Inozyme Pharma, büyüme odaklı biyoteknoloji firmaları için yaygın olan temettü ödemesi yapmazken, hisse senedi son altı ayda %57,37'lik bir getiri ile önemli bir fiyat artışı yaşadı. Bu durum, şirketin gelecekteki beklentileri konusunda yatırımcı iyimserliğinin arttığını gösteriyor. Bununla birlikte, hisse senedi son bir hafta içinde -%15,3'lük bir fiyat toplam getirisi ile bir darbe aldı, bu da son gelişmelere veya daha geniş piyasa koşullarına bir tepki olabilir.
Daha derinlemesine bir analiz arayan yatırımcılar, şirketin finansalları ve hisse senedi performansı hakkında ek InvestingPro İpuçları bulabilirler. Örneğin, Inozyme Pharma'nın bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunmasına rağmen, nakit hızla tükeniyor ve analistler şirketin bu yıl kârlı olacağını tahmin etmiyor. Dahası, şirket zayıf brüt kâr marjlarından muzdarip ve son on iki aydır kârlı değil. Olumlu bir not olarak, hisse senedi son üç ayda güçlü bir getiri gösterdi ve bu da bazı yatırımcıların ilgisini çekebilir.
Bu bilgileri daha detaylı incelemek ve kapsamlı bir ipucu listesine erişmek için okuyucular InvestingPro'yu ziyaret edebilirler. Daha fazla bilgi edinmek için InvestingPro'ya abone olmak isteyenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliklerinde %20'ye varan indirimden faydalanabilirler. Şu anda Inozyme Pharma için şirketin finansal nüanslarına ve yatırım potansiyeline daha derinlemesine bir bakış sunan 9 ek InvestingPro İpucu mevcut.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.