BOSTON - Nadir hastalıkların tedavisinde uzmanlaşmış bir biyofarmasötik şirketi olan Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), ilaç adayı INZ-701 için olumlu deneme sonuçlarını açıkladı. Devam eden Faz 1/2 klinik çalışmalar, yaygın olarak psödoksantoma elastikum (PXE) olarak bilinen ABCC6 Eksikliği ve ENPP1 Eksikliği tedavisinde umut verici güvenlik ve etkinlik gösterdi.
ABCC6 Eksikliği olan hastalarda, çalışma vasküler patoloji ve görme fonksiyonunda potansiyel iyileşmeler olduğunu göstermiştir. Özellikle, değerlendirilebilir sekiz hastanın yedisinde kardiyovasküler hastalık ve inme riski için bir belirteç olan karotis intima-media kalınlığında (cIMT) azalma veya stabilizasyon görülmüştür. Ek olarak, retina hastalığı için potansiyel bir faydaya işaret eden koroid kalınlığında artış gözlenmiştir. Küresel Görsel İşlev Anketi (VFQ-25) ile ölçülen görme işlevinde iyileşmeler de rapor edilmiştir.
ENPP1 Eksikliği için, çalışma fibroblast büyüme faktörü-23'te (FGF-23) önemli azalmalar ve kemik metabolizması belirteçlerinde değişiklikler ortaya koyarak kemik mineralizasyonunun potansiyel restorasyonunu göstermiştir. Hasta Tarafından Raporlanan Sonuç Ölçümü Bilgi Ölçekleri (PROMIS) ağrı ve yorgunlukta olumlu yanıtların korunduğunu göstermiştir.
Her iki koşul da INZ-701 için olumlu bir güvenlik profili göstermiş ve ciddi veya ağır advers olay bildirilmemiştir. İlaç ayrıca düşük titrelerde nötralize edici olmayan anti-ilaç antikorları (ADA'lar) ile olumlu bir immünojenisite profili sergilemiştir.
Inozyme tarafından yürütülen doğal tarih çalışması, ABCC6 Eksikliği olan pediatrik hastalarda yüksek inme riskinin altını çizerek erken müdahale ihtiyacını vurgulamıştır. Bu bulgular ışığında Inozyme, ruhsatlandırma incelemesine ve yeterli finansmana tabi olmak üzere, 2025 yılının ilk çeyreğinde ABCC6 Eksikliği olan pediatrik hastalarda pivotal bir çalışma başlatmayı planlamaktadır.
Şirketin geliştirme planları, INZ-701'in bu nadir hastalıklara sahip hastaların karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılayabileceğini gösteren bu sonuçlarla desteklenmektedir. Inozyme, potansiyel olarak Amerika Birleşik Devletleri'nde hızlandırılmış onay ve Avrupa Birliği'nde şartlı pazarlama iznine yol açabilecek bir pivotal çalışma tasarlamak için düzenleyici makamlarla birlikte çalışmaktadır.
Bu duyuru Inozyme Pharma Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) son klinik çalışma sonuçlarıyla manşetlere çıktı, ancak bu biyofarmasötik yenilikçi için finansal manzara neye benziyor? InvestingPro'ya göre, Inozyme bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunduruyor, bu da istikrarlı bir finansal temele sahip bir şirket arayan potansiyel yatırımcılar için olumlu bir işaret. Bu durum, şirket ABCC6 Eksikliği olan pediatrik hastalarda pivotal denemeye hazırlanırken özellikle önemli olabilir.
Diğer taraftan, InvestingPro İpuçları'ndan biri Inozyme'in hızla nakit tükettiğini öne sürüyor. 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ay için -75,64 milyon USD işletme geliri bildiren şirketin, geliştirme hattına büyük yatırım yaptığı açıktır. Bu durum, -5,56'lık negatif F/K oranının da gösterdiği gibi aynı dönemde kârlı olmamasına rağmen şirketin INZ-701'i pazara sunmaya yönelik stratejik odağıyla uyumludur.
Bununla birlikte, şirketin hisse senedi son altı ayda %66,06 toplam getiri ile büyük bir fiyat artışı yaşadı ve olumlu deneme sonuçlarının ardından yatırımcı iyimserliğini yansıttı. Bu durum, şirketin uzun vadeli potansiyeline duyulan güvenin arttığını gösteriyor olabilir. Inozyme'in yeniden yatırıma odaklanan büyüme aşamasındaki şirketler için tipik olan bir temettü ödemediğini belirtmek gerekir.
Inozyme Pharma'yı daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar InvestingPro'da ek InvestingPro İpuçları bulabilirler. Daha bilinçli bir yatırım kararı vermeye yardımcı olabilecek 6 ipucu daha mevcut. Bir sonraki adımı atmaya hazır olanlar ise INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim kazanabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.