PALO ALTO, Kaliforniya - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO), cüceliğe yol açan genetik bir durum olan akondroplazili çocuklarda infigratinibin etkinliğini değerlendiren PROPEL 2 çalışmasının olumlu sonuçlarını açıkladı.
Faz 2 deneme verileri, katılımcılarda yıllık boy hızında (AHV) önemli bir artış ve vücut orantılılığında iyileşme olduğunu ortaya koyarak, durumdan etkilenenler için potansiyel faydalara işaret etti.
Günlük oral dozda infigratinib alan çocukların dahil edildiği çalışmada, AHV'de 12 ayda +2,51 cm/yıl ve 18 ayda +2,50 cm/yıl olmak üzere p-değeri 0,0015 olan sürekli bir ortalama artış görülmüştür. Ayrıca, vücut orantılılığında anlamlı bir değişiklik gözlenmiş ve ortalama üst-alt vücut segmenti oranı başlangıçta 2,02 iken 18. ayda 1,88'e yükselmiştir (p=0,001).
İnfigratinibin güvenlik profili iyi karşılanmıştır, çünkü deneme katılımcıları arasında tedaviye bağlı hiçbir advers olay bildirilmemiştir. İnfigratinibin küresel bir Faz 3 tescil çalışması olan ve devam etmekte olan PROPEL 3'e kayıtlar planlandığı şekilde devam etmekte olup, çalışmanın 2024 yılı sonuna kadar tamamlanması beklenmektedir.
Buna paralel olarak BridgeBio, akondroplazi ile yakından ilişkili bir iskelet displazisi olan hipokondroplazili çocuklarda infigratinib için gözlemsel bir çalışma olan ACCEL'i başlatmıştır. İlk çocuk Mayıs 2024'te çalışmaya katılmayı kabul etmiştir.
PROPEL 2'den elde edilen bulgular, infigratinibin büyümeyi teşvik etmenin ötesinde akondroplazi ile yaşayanlar için işlevselliği artırabileceğini göstermektedir. Araştırmanın küresel baş araştırmacısı Dr. Ravi Savarirayan, infigratinibin akondroplazi topluluğu için güvenli ve etkili bir oral tedavi olarak yerleşmesi için devam eden çalışmalar konusunda iyimser olduğunu ifade etti.
BridgeBio'nun iskelet displazilerinde karşılanmamış ihtiyaçları karşılama taahhüdü, hipokondroplazi için infigratinib geliştirilmesine kadar uzanmaktadır. Şirket, ABD FDA ve EMA'dan infigratinibin bu durumdaki çocuklarda ilerlemesini destekleyen olumlu geri bildirimler aldı.
Şirket, bugün saat 8:00'de ET'de yapılması planlanan bir yatırımcı görüşmesi sırasında daha fazla bilgi paylaşmayı planlıyor. Bu bilgiler basın bülteni açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) infigratinib için yürüttüğü klinik çalışmalarda ilerleme kaydederken, yatırımcılar şirketin finansal sağlığını ve pazar potansiyelini yakından takip ediyor. InvestingPro'nun en son verileri, 5,42 milyar dolar piyasa değerine sahip bir şirketi ve 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %181,05'lik çarpıcı bir artışla önemli bir gelir büyümesini gösteriyor. Bu hızlı büyüme, 2024 yılının 1. çeyreğinde %11.461,88'lik astronomik bir çeyreklik gelir artışıyla daha da vurgulanmaktadır.
Şirket, kazançların araştırma ve geliştirmeye yeniden yatırıldığını gösteren temettü ödemezken, önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı doğru revize eden analistlerden olumlu işaretler var. Bu, şirketin umut verici deneme sonuçlarının ve infigratinib için potansiyel pazarın bir yansıması olabilir. Yine de analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediğini ve mevcut F/K oranının -9,01 ile yüksek bir gelir değerleme katsayısında işlem gördüğünü belirtmek gerekir.
BridgeBio'ya yatırım yapmayı düşünenler için, 2024'ün 156. günü itibariyle bir yıllık fiyat toplam getirisi %103,23 olan şirketin geçen yılki yüksek getirisini kabul etmek önemlidir. Bu performans, biyoteknoloji sektöründe büyüme arayan yatırımcılar için cazip olabilir.
BridgeBio'nun likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aştığı gözlemi gibi daha ayrıntılı analiz ve ek InvestingPro İpuçları için ilgili taraflar https://www.investing.com/pro/BBIO adresini ziyaret edebilir. Şu anda, bilinçli yatırım kararları alma konusunda daha fazla bilgi sağlayabilecek 7 ek InvestingPro İpucu mevcuttur.
Potansiyel aboneler ayrıca INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim sağlayan özel bir tekliften faydalanabilir ve zengin yatırım verilerine ve uzman analizlerine erişim sağlayabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.