LOS ANGELES - Klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ:IMMX), bir tür kan kanseri olan multipl miyelomu tedavi etmeyi amaçlayan tedavisi NXC-201 için Avrupa Komisyonu'ndan yetim ilaç ataması aldı. Bugün açıklanan bu düzenleyici kilometre taşı, şirkete Avrupa Birliği'nde (AB) ruhsatlandırıldıktan sonra on yıllık bir pazar münhasırlığı da dahil olmak üzere belirli avantajlar sağlıyor.
Yetim ilaç statüsü, AB'de her 10.000 kişiden beşinden daha azını etkileyen nadir hastalıklara yönelik tedavilere veriliyor ve sınırlı tedavi seçenekleri olan ya da yeni tedavinin önemli faydalar sunduğu durumlar için tıbbi ürünlerin geliştirilmesini teşvik etmeyi amaçlıyor. AL Amiloidoz ve diğer otoimmün hastalıkların tedavisi için de araştırılmakta olan NXC-201, Şubat 2021'den bu yana Immix Biopharma'nın NEXICART-1 adlı devam eden Faz 1b/2 klinik çalışmasının bir parçası.
Immix Biopharma CEO'su Dr. Ilya Rachman, NXC-201'in nükseden/refrakter multipl miyelom popülasyonunun önemli bir bölümünü oluşturan ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı olan zayıf hastalar üzerindeki potansiyel etkisinin altını çizdi. Şirketin CFO'su Gabriel Morris de NXC-201'in olumlu tolere edilebilirlik profiline ve bu hastalar için cazip bir seçenek olma potansiyeline dikkat çekti.
Davis ve arkadaşları tarafından 2023 yılında yapılan bir çalışmaya göre, şu anda mevcut olan ticari CAR-T tedavileri, zayıf relaps/refrakter multipl miyelom hastalarında 6,9 aylık bir medyan progresyonsuz sağkalım göstermiştir. NXC-201, hastaların potansiyel olarak daha hızlı iyileşmesine ve tıbbi tesislerden taburcu edilmesine olanak tanıyan 'Tek Günlük CRS' profiline sahip yeni nesil bir CAR-T tedavisi olarak tasarlanmıştır.
Avrupa Komisyonu'nun yetim ilaç ataması, Avrupa İlaç Ajansı Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin olumlu görüşüne dayanmaktadır. Immix Biopharma'ya düzenleyici destek ve protokol yardımı ve pazarlama izni başvuruları için indirimli ücretler de dahil olmak üzere mali teşvikler sunmaktadır.
Immix Biopharma daha önce NXC-201 için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından hem AL Amiloidoz hem de multipl miyelom için yetim ilaç ataması almıştı. Şirketin bugünkü duyurusu bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ:IMMX) yenilikçi tedavisi NXC-201 için Avrupa Komisyonu'ndan yetim ilaç statüsü alırken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı yatırımcılar için daha geniş bir bağlam sağlıyor. Immix Biopharma şu anda yaklaşık 56,22 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da yatırımcı duyarlılığını ve şirketin biyofarmasötik alanındaki potansiyelinin piyasa tarafından tanınmasını yansıtıyor.
InvestingPro verileri -3,24'lük bir fiyat/kazanç (F/K) oranı gösterirken, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranı -3,66'dır. Bu negatif F/K oranı, şirketin geçtiğimiz yıl kârlı olmadığını gösteriyor ki bu da InvestingPro İpuçlarından biri olan analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemedikleri yönündeki görüşle uyumlu. Ayrıca, şirketin 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki aydaki varlık getirisi -%89,54 olup, bu dönemde varlıklarından kâr elde etmekte zorlandığını göstermektedir.
InvestingPro İpuçları ayrıca Immix Biopharma'nın nakit rezervlerini hızla tükettiğini ve zayıf brüt kâr marjlarından muzdarip olduğunu ortaya koyuyor. Bu finansal zorluklar, özellikle şirketin son dönemde elde ettiği ruhsatlandırma başarıları bağlamında, yatırımcıların dikkate alması gereken önemli hususlardır. Bu engellere rağmen, şirket borçtan daha fazla nakit tutuyor ve tedavilerini geliştirmeye devam ederken bir miktar finansal esneklik sağlıyor.
Immix Biopharma'nın beklentilerini daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar için InvestingPro ek bilgiler ve ölçümler sunuyor. Yatırım kararlarına daha fazla bilgi sağlayabilecek 9 InvestingPro İpucu daha mevcut olup bunlara https://www.investing.com/pro/IMMX adresinden erişilebilir. İlgilenen okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim kazanabilir ve yatırım stratejilerini değerli gerçek zamanlı veri ve analizlerle zenginleştirebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.