Cuma günü, Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) hisseleri HC Wainwright tarafından Satın Al notunu ve 38,00 $ fiyat hedefini korudu. Bu teyit, şirketin Hunter Sendromu olarak da bilinen mukopolisakkaridoz tip II (MPS II) tedavisi için ilaç adayı RGX-121'in ilerlemesine ilişkin son duyurusunu takip ediyor.
Hafta başında Regenxbio, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) öncesi toplantısını tamamladı. FDA, Regenxbio'nun heparan sülfat D2S6'nın beyin omurilik sıvısı seviyelerini, RGX-121'in hızlandırılmış onayını potansiyel olarak destekleyebilecek bir vekil son nokta olarak kullanma önerisini kabul etti.
Şirket, 2024 yılının üçüncü çeyreğinde BLA'nın aşamalı olarak sunulmasına başlamaya hazırlanıyor. Ayrıca, 2025 yılının ilk yarısında Regenxbio'nun üretim inovasyon merkezinin FDA tarafından denetlenmesi beklenmektedir. Firma, tescilli NAVXpress platform süreci kullanılarak üretilen ticari dökme ilaç ve klinik deneme materyalinin karşılaştırılabilirliğini doğrulamıştır.
RGX-121 için bir doğrulama çalışmasının, FDA tarafından potansiyel hızlandırılmış onay öncesinde, 2025'in ikinci yarısında hastaları kaydetmeye başlaması bekleniyor. CAMPSIITE çalışmasının pivotal fazı, RGX-121 ile 16 haftalık tedaviden sonra BOS D2S6 seviyelerinde önemli bir düşüş olduğunu göstererek birincil son noktasını zaten karşılamıştır.
RGX-121'in başarılı bir şekilde geliştirilmesi ve potansiyel onayı, Regenxbio'nun yaklaşık 100 milyon dolar değerinde bir Öncelikli İnceleme Kuponu almasıyla da sonuçlanabilir. Bu dönüm noktası, ilacın ilerlemesiyle birleştiğinde, HC Wainwright'ın Regenxbio'nun hisseleri için yinelenen Satın Al derecelendirmesini ve fiyat hedefini desteklemektedir.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Regenxbio Inc. faaliyetlerinde önemli adımlar attı. Şirket, Hunter sendromu olarak da bilinen Mukopolisakkaridoz Tip II (MPS II) tedavisi için bir gen terapisi adayı olan RGX-121 için bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunma yolunda ilerliyor. Bu başvuru sürecinin 2024 yılının üçüncü çeyreğinde başlaması beklenmektedir.
RBC Capital, şirketin pazardaki stratejik konumunu gerekçe göstererek Regenxbio'nun hisseleri üzerindeki Outperform notunu korudu. Firma, Sarepta Therapeutics'in rakip bir ilacı için yaklaşan PDUFA kararının potansiyel sonuçlarından bağımsız olarak, Regenxbio'nun pazara girmek için iyi bir konumda olduğunu belirtti.
Regenxbio ayrıca Curran Simpson'ın Başkan ve İcra Kurulu Başkanı rolüne geçmesiyle bir liderlik geçişini de duyurdu. Şirket, 2026 yılına kadar operasyonel finansman öngörerek finansal görünümünü koruyor.
Bir analist firması olan H.C. Wainwright, Regenxbio'nun hisseleri üzerindeki Al notunu kısa süre önce teyit etti ve fiyat hedefini 38,00 $'a yükseltti. Şirket, toplam 15,6 milyon dolar gelir ve 63,3 milyon dolar net zararla verimli bir ilk çeyrek geçirdiğini bildirdi; bu rakam, 70,7 milyon dolar olarak tahmin edilen zarardan daha düşük.
Bunlar, şirketin faaliyetlerindeki son gelişmeler olup, yatırımcılara şirketin son faaliyetleri ve gelecek planları hakkında bir fikir vermektedir.
InvestingPro İçgörüleri
Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) ilaç adayı RGX-121'i geliştirirken, yatırımcıların şirketin finansal sağlığını ve piyasa performansını izlemesi çok önemlidir. InvestingPro verilerine göre, Regenxbio şu anda 585,16 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve 2024'ün 1. çeyreği itibariyle son on iki aydaki Fiyat/Defter oranı 1,5. Zorluklara rağmen, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da finansal istikrarı için olumlu bir işaret.
InvestingPro İpuçları, Regenxbio'nun hisselerinin Göreceli Güç Endeksi'ne (RSI) göre aşırı satım bölgesinde olduğunu ve bunun potansiyel bir toparlanmaya işaret edebileceğini gösteriyor. Ayrıca, şirket 52 haftanın en düşük seviyesine yakın işlem görüyor. Daha derin bir analiz yapmayı düşünen yatırımcılar için https://www.investing.com/pro/RGNX adresinde bulabilecekleri ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bu bilgiler, özellikle son gelişmeler ışığında Regenxbio'nun hisse senediyle ilişkili risk ve fırsatların değerlendirilmesine yardımcı olabilir.
Bu değerli bilgilere erişmek isteyenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden faydalanabilir ve yatırım kararlarınızı şekillendirecek daha derinlemesine analiz ve ipuçlarına erişebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.