PLYMOUTH MEETING, Pa. - Bir ilaç şirketi olan Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY), Prader-Willi sendromlu (PWS) altı yaş ve üzeri bireylerde gündüz aşırı uyku hali (EDS) ve davranışsal semptomların tedavisinde pitolisantın güvenlik ve etkinliğini değerlendirmek için TEMPO çalışması olarak adlandırılan küresel bir Faz 3 çalışmasının başladığını duyurdu.
Çalışma, kısa bir süre önce PWS tedavisi için pitolisant'a Yetim İlaç Ataması (ODD) veren ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yapılan başarılı bir Faz Sonu 2 toplantısını takip etmektedir. Bu atama, onay sonrası yedi yıllık pazar münhasırlığı da dahil olmak üzere çeşitli teşvikler sunarak ilacın geliştirilmesini kolaylaştırmayı amaçlamaktadır.
Şu anda Amerika Birleşik Devletleri'nde WAKIX® markası altında pazarlanan pitolisant, narkolepsili yetişkinlerde EDS veya katapleksi için FDA onaylı bir tedavidir. Ancak henüz PWS hastalarında kullanım için onaylanmamıştır ve bu amaçla araştırılmaktadır.
TEMPO çalışması randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli ve açık etiketli bir uzatma dönemine sahip bir çalışmadır. Harmony Biosciences Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Kumar Budur, "Bu çalışmanın başlatılması ve FDA'nın PWS'de pitolisant için ODD verme kararı ile, EDS ve bu durumla yaşayan hastalarda yaygın davranışsal semptomlar için potansiyel olarak yeni, programlanmamış bir tedavi seçeneği sunmayı hedefliyoruz" dedi.
PWS, diğer semptomların yanı sıra sürekli açlık hali, uyku bozuklukları ve davranışsal sorunlarla karakterize nadir görülen genetik bir hastalıktır. ABD'de tahminen 15.000 ila 20.000 kişi PWS'ye sahip olup, çoğunluğu davranışsal semptomlar yaşamakta ve yarısından fazlası EDS'den muzdariptir. Şu anda, bu hasta popülasyonunda özellikle EDS için FDA onaylı bir tedavi bulunmamaktadır.
Harmony Biosciences, PWS ve diğer nadir hastalıklarda karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları ele almak için pitolisantın klinik uygulamalarını aktif olarak genişletmektedir. Dr. Budur, "Bu çabalar, başarılı olması halinde 100.000'den fazla hastaya fayda sağlayabilecek olan yaşam döngüsü yönetimi programlarımızın ayrılmaz bir parçasıdır" diye ekledi.
Bu makalede yer alan bilgiler basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY) pitolisant için Faz 3 denemesine başlarken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı, klinik gelişmelerini takip eden yatırımcılar için ek bir bağlam sunuyor. InvestingPro verilerine göre, Harmony Biosciences 1,86 milyar dolarlık düzeltilmiş piyasa değerine sahip ve 2023'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %32,93'lük kayda değer bir gelir artışı yaşadı. Bu büyüme, şirketin stratejik girişimlerini ve lider ürünü WAKIX®'in endikasyonlarını genişletme çabalarını yansıtmaktadır.
InvestingPro İpuçları, Harmony yönetiminin agresif hisse geri alımları yoluyla hissedar değerini artırma konusunda proaktif davrandığını öne sürüyor. Buna ek olarak, şirketin değerlemesinin ima ettiği sağlam serbest nakit akışı getirisi ve likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aşması, klinik deneylere ve araştırmalara yatırım yaparken şirket için bir yastık sağlar. Bu finansal önlemler, ilaç geliştirme ve ruhsatlandırma onayının maliyetli ve zaman alıcı sürecinde Harmony için çok önemlidir.
Harmony Biosciences ile ilgilenen yatırımcılar, https://www.investing.com/pro/HRMY adresini ziyaret ederek analistlerin kazanç revizyonları ve şirketin borç seviyeleri hakkında bilgiler de dahil olmak üzere daha fazla InvestingPro İpucu bulabilirler. Şirketin analizlerini daha derinlemesine incelemek isteyenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirler. Harmony Biosciences için şirketin finansal sağlığına ve piyasa potansiyeline kapsamlı bir bakış sunan 5 InvestingPro İpucu daha mevcut.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.