PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ: HRMY), ilacı pitolisantın Miyotonik distrofi Tip 1 (DM1) olan yetişkinlerde gündüz aşırı uyku hali (EDS) ve yorgunluk semptomlarını azalttığını gösteren bir Faz 2 çalışmasının bulgularını açıkladı.
İstatistiksel anlamlılık göstermek için değil, potansiyel etkinlik sinyallerini tespit etmek için tasarlanan çalışma, daha yüksek dozda pitolisant alan hastaların, daha düşük doz veya plasebo alanlara kıyasla daha fazla iyileşme yaşadığını gösterdi.
Bugün sunulan araştırma, ilacın performansını 3 haftalık titrasyon ve 8 haftalık stabil doz fazını içeren 11 haftalık bir süre boyunca değerlendirmiştir. Birincil etkinlik son noktası, başlangıçtan 11. Haftaya kadar Gündüz Uykululuk Ölçeği skorundaki değişikliklere odaklanırken, ikincil son noktalar diğer uykululuk ve yorgunluk ölçümlerinin yanı sıra genel hastalık yükünü de içeriyor.
Histamin H₃ reseptörünü hedef alarak uyanıklığı teşvik ettiğine inanılan Pitolisant, şu anda narkolepsili yetişkin hastalarda EDS veya katapleksi tedavisi için WAKIX® markası altında FDA onaylıdır. Henüz DM1'de kullanım için onaylanmamıştır ancak bu endikasyon için araştırılmaktadır.
ABD'de DM1 teşhisi konulan 40.000'den fazla kişi ve bunların %90'ının EDS ve yorgunluktan muzdarip olduğu düşünüldüğünde, bu yeni endikasyonda pitolisant için potansiyel pazar önemlidir. Harmony Biosciences, optimize edilmiş bir farmakokinetik profil ve daha yüksek dozaj gücü sunmayı amaçlayan Yeni Nesil 2 (NG2) formülasyonunu kullanarak ilacı pivotal bir Faz 3 çalışmasıyla ilerletmeyi planlamaktadır.
Pitolisant'ın çalışmadaki güvenlik ve tolere edilebilirlik profili bilinen güvenlik profiliyle tutarlı görünmektedir ve advers olayların oranı ilaç ve plasebo grupları arasında benzerdir. Şirketin daha geniş yaşam döngüsü yönetimi programları, uyku/uyanıklık bozuklukları yaşayan ve şu anda karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan 100.000'den fazla hastayı hedeflemektedir.
Bu bilgiler Harmony Biosciences tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Son günlerde Harmony Biosciences ile ilgili bir dizi gelişme yaşandı. Şirketin ilk çeyrek net gelirleri, özellikle narkolepsi tedavisi WAKIX'in performansının etkisiyle %30 artarak 154,6 milyon dolara ulaştı. Harmony Biosciences 2024 yılı net gelir beklentisini 700 milyon ila 720 milyon dolar olarak koruyor.
Önde gelen yatırım şirketlerinden Needham, Harmony Biosciences için hisse senedi fiyat hedefini, şirketin merkezi sinir sistemi franchise'larını genişletme ve çeşitlendirme yönündeki stratejik çabaları ışığında bir önceki 50 dolardan 52 dolara yükseltti. Epilepsi tedavilerine odaklanan Epygenix Therapeutics ve narkolepsi için TMP1116'nın satın alınması, mevcut WAKIX serisinin büyümesini ve uzun ömürlülüğünü desteklemede önemli adımlar olarak görülüyor.
Bu son gelişmeler, Harmony Biosciences'ın daha önce portföyüne hakim olan bir tedavi olan Zygel'e olan bağımlılığından uzaklaşma konusundaki kararlılığını da gösteriyor. Harmony Biosciences'ın şu anda üç CNS franchise'ında çeşitli geliştirme aşamalarında 13 programı var; bu, şirketin tekliflerinin çeşitlendirilmesi ve geliştirme boru hattıyla ilişkili risklerin azaltılması olarak görülüyor.
Yatırımcılar ve analistler Harmony Biosciences için 2024'ün ilk yarısında beklenen NG2 formülasyonunun farmakokinetik verileri ve yılın ikinci yarısında İdiyopatik Hipersomnia için ek bir Yeni İlaç Başvurusu sunulması gibi önemli kilometre taşlarını merakla bekliyor. Yaklaşan bu etkinlikler şirketin sürekli büyümesi ve pazardaki konumu açısından kritik önem taşıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.