Pazartesi günü Goldman Sachs, yeni verilerin açıklanmasının ardından Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) için Satış notunu ve $33.00 hisse senedi fiyat hedefini yineledi. Firma, Angelman sendromunun tedavisinde Ionis'in antisens oligonükleotidi (ASO) ION582'nin altı aylık Faz 1/2 deneme sonuçlarını analiz etti.
Üç farklı dozaj seviyesinin test edildiği çalışma, orta ila yüksek doz alan hastaların %67'sinin doğal geçmişe kıyasla iyileşme gösterdiğini ortaya koydu. Bu iyileşme, FDA tarafından nadir hastalık çalışmaları için birincil son nokta olarak kabul edilen Bayley-4 biliş ölçeğinde başlangıçtan itibaren yaklaşık dört puanlık bir ortalama değişiklik ile belirgindi.
Sonuçlar ayrıca iletişim ve ince motor becerileri gibi diğer alanların yanı sıra Vineland-3 ve Symptoms of Angelman Syndrome Clinician Global Impression ölçekleri gibi ek ölçümler üzerinde de olumlu etkiler göstermiştir.
Bu bulgulara rağmen Goldman Sachs, orta ve yüksek doz hastalar arasındaki değişken yanıtla ilgili netlik ihtiyacına dikkat çekti. Firma bu tutarsızlığı yükleme dozları, tedavi süresi ve hasta yaşı ve genotipindeki farklılıklar gibi faktörlere bağladı.
Goldman Sachs, Ionis Pharmaceuticals'ın 2025'in ilk yarısında başlamadan önce yaklaşan Faz 3 deneme tasarımı hakkında daha fazla bilgi vermeyi planladığına dikkat çekti. Şirket, yaklaşık 100 ila 200 hastayı içerebilecek ve Bayley-4 ve Vineland-3 ölçeklerini geniş bir yaş ve genotip popülasyonu arasında değerlendirecek bir çalışmanın ipuçlarını verdi.
Firma ayrıca ION582'nin rakip şirket RARE'in benzer bir ASO'su olan GTX-102 ile nasıl karşılaştırılacağını da takip ediyor. Ionis'in Bayley-4 verileri RARE'in sonuçlarıyla uyumlu görünürken, ION582 ile tedavi edilen hastalarda alt ekstremite güçsüzlüğünün olmaması gibi güvenlik profillerinde potansiyel farklılıklar kaydedildi.
Goldman Sachs, RARE'in Faz 3 çalışmasının yalnızca delesyon genotipine sahip hastaları içermesi gibi hasta popülasyonlarının farklı temel özellikleri nedeniyle doğrudan karşılaştırmaların sınırlı olduğu konusunda uyardı.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Ionis Pharmaceuticals klinik çalışmalarında önemli adımlar attı ve olumlu analist değerlendirmeleri aldı. Ionis, Angelman sendromu için potansiyel bir tedavi olan ION582 çalışmasından, hastaların %97'sinde iletişim, biliş ve motor fonksiyonlarında iyileşme gösteren umut verici sonuçlar bildirdi. Şirket, 2025 yılında ION582 için bir Faz 3 çalışması başlatmayı planlıyor.
Ionis ayrıca FDA'nın ailesel şilomikronemi sendromu için potansiyel bir tedavi olan olezarsen için Yeni İlaç Başvurusunu Öncelikli İnceleme için kabul ettiğini duyurdu. Şirket ayrıca şiddetli hipertrigliseridemide olezarseni değerlendiren üç Faz 3 çalışma için kayıtları tamamladı.
Ayrıca Ionis, Otsuka Pharmaceutical ile bir lisans anlaşması imzalayarak araştırma ilacı donidalorsen'in Asya-Pasifik bölgesinde ve Avrupa'da ticarileştirilmesi için münhasır haklar elde etti ve yasal onayları bekliyor.
Analistler Ionis'in beklentilerine güven duyduklarını gösterirken Jefferies, özellikle Eplontersen tedavisi ile potansiyel büyüme fırsatlarına dayanarak şirketin hisselerini Underperform'dan Buy'a yükseltti. Bernstein SocGen Group da Ionis hisselerini Underperform'dan Market Perform'a yükseltti.
Bu son gelişmeler, Ionis Pharmaceuticals'ın biyoteknoloji sektöründe devam eden ilerlemesi ve potansiyeli hakkında fikir veriyor.
InvestingPro İçgörüleri
Goldman Sachs'ın Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) üzerine yaptığı son analizin ardından, ek finansal ölçütleri ve piyasa performansı verilerini dikkate almak önemlidir. Ionis Pharmaceuticals şu anda 7,35 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da şirketin yatırımcı değerlemesini yansıtıyor.
Olumlu deneme sonuçlarına rağmen analistler, içinde bulunduğumuz yılda satışlarda öngörülen düşüşün gelecekteki gelir akışlarını etkileyebileceğine dair endişelerini dile getirdiler. Buna ek olarak, şirketin brüt kâr marjı 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ay için -%19,02'dir ve kârlılıktaki zorlukların altını çizmektedir.
InvestingPro İpuçları, analistlerin önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ettiklerini vurgulayarak, son deneme sonuçlarının ardından beklentilerde potansiyel bir değişim olduğunu gösteriyor. Yine de, şirketin bu yıl kârlı olması beklenmiyor ve 24,54 Fiyat/Defter oranıyla faaliyet gösteriyor, bu da defter değerine göre primli bir değerlemeye işaret ediyor.
Daha olumlu bir not olarak, Ionis geçtiğimiz ay ve üç ay boyunca sırasıyla %14,32 ve %16,44'lük fiyat toplam getirileriyle kısa vadeli büyüme arayan yatırımcıların ilgisini çekebilecek güçlü getiriler sergilemiştir.
Daha derin bir analiz arayan okuyucular için, Ionis Pharmaceuticals'ın finansal sağlığı ve piyasa performansı hakkında kapsamlı bir görüş sağlayan ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bu analizlere erişmek için InvestingPro'da INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık Pro ve yıllık veya iki yıllık Pro+ aboneliklerinde %10'a varan indirimlerden yararlanabilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.