VİYANA - Klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), Avrupa Sinirbilim Dernekleri Federasyonu (FENS) Forum 2024'te sunulan ve GBA1-Parkinson hastalığının fare modelinde öncü ilaç adayı GT-02287'nin potansiyel faydalarını gösteren bir çalışmadan elde edilen bulguları açıkladı. Avusturya'nın başkenti Viyana'da sergilenen çalışma, GT-02287 ile ilişkili bilişsel performans ve günlük yaşam aktivitelerinde iyileşme olduğunu gösterdi.
Gain Therapeutics Araştırma Kıdemli Başkan Yardımcısı Dr. Joanne Taylor, ilacın özellikle bilişsel gerileme yaşayan hastalarda Parkinson hastalığının ilerlemesini ele alma yeteneği konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Şirket şu anda GT-02287'nin hastalarda değerlendirilmesini ilerletme beklentisiyle Faz 1 klinik çalışmasını tamamlamaktadır.
Dr. Beatriz Calvo-Flores Guzman tarafından yerinde sunulan "Klinik Aşamada Bir GCase Arttırıcı Olan GT-02287, GBA1 Parkinson Hastalığının Klinik Öncesi Modelinde Günlük Yaşam Aktivitelerini ve Bilişsel Performansı İyileştiriyor" başlıklı posterde, ilacın farelerde yuva kurma ve motor performans üzerindeki etkisi ayrıntılı olarak anlatıldı. Yuva kurma, kemirgenlerde günlük yaşam görevlerine ve insanlarda bilişsel performansa benzer bir davranıştır. Çalışmada ayrıca nörodejenerasyon için bir belirteç olan plazma nörofilament hafif zincir (NfL) seviyelerinde azalma dahil olmak üzere ilgili biyobelirteç değişiklikleri de rapor edilmiştir.
GT-02287, Parkinson hastalığı (PH) ile yaygın olarak ilişkilendirilen GBA1 gen mutasyonu nedeniyle bozulmuş olan lizozomal protein enzimi glukoserebrosidazın (GCase) işlevini eski haline getirmek üzere tasarlanmış, ağızdan uygulanan, beyne nüfuz eden küçük bir moleküldür. Klinik öncesi modellerde ilaç, GCase enzimatik işlevini geri kazanma, toplanmış alfa-sinüklein, nöroinflamasyon ve nöronal ölümü azaltma, motor işlevi ve bilişsel performansı iyileştirme konusunda umut vaat ettiğini göstermiştir.
22,000'den fazla bilim insanını temsil eden FENS, sinirbilim topluluğu içinde fikir alışverişini ve ağ oluşturmayı kolaylaştırıyor. Gain Therapeutics'in forumdaki sunumu, farklılaştırılmış yaklaşımıyla GBA1 Parkinson hastalığını ele alma konusundaki kararlılığının altını çiziyor.
Gain Therapeutics'in ilaç keşif platformu Magellan™, hastalıkla ilişkili proteinler üzerindeki yeni allosterik bağlanma bölgelerini tanımlamak için yapay zeka destekli yapısal biyoloji ve tescilli algoritmalar kullanıyor. Şirketin çabaları nörodejeneratif hastalıklar, nadir genetik bozukluklar ve onkoloji için tedavi geliştirmeye odaklanmaktadır.
Bu haber Gain Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirketin ileriye dönük beyanları risklere ve belirsizliklere tabidir ve GT-02287'nin insan deneylerinde etkili olacağının veya ruhsat onayı alacağının garantisi yoktur. Yatırımcılar, gerçek sonuçların öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabileceği konusunda uyarılmaktadır.
Yakın tarihli diğer bir haberde, Gain Therapeutics, Titan Partners Group'un tek talep toplayıcı olarak hareket ettiği bir halka arzda adi hisse senetlerini arz etme ve satma niyetini açıkladı. Bu hamle, şirketin GBA1 Parkinson hastalığını hedefleyen öncü ürün adayı GT-02287'yi ilerletmeye devam ettiği sırada geldi. Buna ek olarak Gain Therapeutics, GT-02287'nin preklinik bir çalışmada bilişsel performansta iyileşmeler göstermesiyle Parkinson hastalığı araştırmalarında önemli ilerlemeler kaydettiğini bildirdi.
Şirket ayrıca, tüm doz seviyelerinde iyi tolere edilen GT-02287 için Faz 1 klinik çalışmasından olumlu sonuçlar yayınladı. Bu çalışma GT-02287'nin gelişiminin devamını desteklemektedir ve çoklu artan doz kısmının 2024 yılında tamamlanması beklenmektedir.
Kurumsal değişiklikler açısından, Gain Therapeutics kısa süre önce Gene Mack'i yeni Mali İşler Müdürü olarak kabul etti ve Jonas Hannestad, M.D., Ph.D.'yi Baş Tıbbi İşler Müdürü olarak atadı. Her iki isim de kendi alanlarında geniş deneyime sahip. Bunlar, Gain Therapeutics'in zorlu hastalıklara yönelik tedavi araştırma ve geliştirme çalışmalarını ilerletme yönündeki devam eden çabalarındaki son gelişmelerdir.
InvestingPro Insights
Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) gelecek vaat eden ilaç adayı GT-02287 ile biyoteknoloji alanında adımlar atmaya devam ederken, yatırımcılar ve sektör gözlemcileri şirketin finansal ve piyasa performansını yakından takip ediyor. Son verilere göre, GANX 23,47 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da mevcut piyasanın şirketin potansiyeline ve mevcut varlıklarına ilişkin değerlemesini yansıtıyor.
FENS Forum 2024'ten gelen olumlu haberlere rağmen, InvestingPro verileri Gain Therapeutics için zorlu bir finansal tablo sunuyor. Şirketin F/K oranı, 2024'ün ilk çeyreğine kadar geçen son on iki ay itibariyle -1,08'dir ve bu da şirketin şu anda kârlı olmadığını göstermektedir. Bu durum, aynı dönemde -%100'lük bir değişimle önemli bir gelir düşüşü ve 21,41 milyon $'lık bir faaliyet zararı ile daha da desteklenmektedir.
InvestingPro İpuçları, analistlerin cari yılda satış büyümesi beklerken, şirketin yıl içinde karlılığa ulaşmasını beklemediklerini öne sürüyor. Ayrıca, şirketin hisse senedi Göreceli Güç Endeksi'ne (RSI) göre aşırı satım bölgesinde olduğu tespit edildi ve şu anda 52 haftanın en düşük seviyesine yakın işlem görüyor. Bu durum, özellikle Gain Therapeutics'in borçtan daha fazla nakde sahip olduğu ve bir dereceye kadar finansal esneklik sağladığı düşünüldüğünde, şirketin uzun vadeli beklentilerine inanan yatırımcılar için potansiyel olarak bir satın alma fırsatına işaret edebilir.
Daha derin bir analizle ilgilenenler için https://www.investing.com/pro/GANX adresinde ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Ayrıca yatırımcılar sınırlı bir süre için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim sağlayan özel bir tekliften faydalanabilir ve Gain Therapeutics ve diğer yatırım fırsatlarına ilişkin daha değerli içgörülerin kilidini açabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.