BETHESDA, Md. - Allosterik küçük molekül tedavileri geliştiren bir biyoteknoloji firması olan Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), Parkinson hastalığını tedavi etmeyi amaçlayan lider ilaç adayı GT-02287 için Faz 1 klinik çalışmasının tamamlandığını duyurdu. Deneme sonuçları ilacın iyi tolere edildiğini ve katılımcılar arasında hiçbir ciddi advers olay bildirilmediğini gösterdi.
Hem tekli artan doz (SAD) hem de çoklu artan doz (MAD) çalışmalarını içeren klinik araştırma, GT-02287'nin sağlıklı yetişkinlerde güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirdi. Kısa süre önce sona eren MAD bölümü, 14 gün boyunca günlük oral dozu tamamlayan 32 gönüllüyü içeriyordu. Basın açıklamasına göre, advers olayların %90'ı hafif düzeydeydi ve planlanan en yüksek doz seviyesine kadar herhangi bir güvenlik sinyali tespit edilmedi.
Gain İcra Kurulu Başkanı Dr. Khalid Islam, bu sonuçlara dayanarak ilacın potansiyeline olan güvenini dile getirdi ve şirketin 2024 yılının 4. çeyreğinde Parkinson hastalarıyla klinik bir çalışmaya başlamayı planladığını belirtti. Çalışmanın Nisan ayında tamamlanan SAD bölümü de 40 sağlıklı katılımcıda ciddi advers olay olmaksızın olumlu sonuçlar gösterdi.
GT-02287, GBA1 genindeki mutasyonlar nedeniyle Parkinson'da bozulmuş olan lizozomal enzim glukoserebrosidazı (GCase) hedeflemektedir. Klinik öncesi veriler, ilacın GCase işlevini geri kazandırarak hastalığın ilerlemesini potansiyel olarak yavaşlatabileceğini göstermektedir. Faz 1 çalışmasından elde edilen tam güvenlik analizi ve plazma farmakokinetiğinin Ağustos ortasında gelecekteki bir kongrede sunulması planlanıyor.
Gain Therapeutics'in ilaç keşfi yaklaşımı, hastalıklara karışan proteinler üzerindeki yeni allosterik bağlanma bölgelerini tanımlamak için yapay zeka ve tescilli algoritmalar kullanmaktadır. Şirketin platformu, potansiyel küçük molekül modülatörleri için geniş kimyasal alanları tarayabilir ve nörodejeneratif hastalıklar, nadir genetik bozukluklar ve onkoloji için tedavilerin geliştirilmesini hızlandırabilir.
Bu makalenin bir basın açıklamasına dayandığını belirtmek önemlidir.
Diğer gelişmelerde, H.C. Wainwright, şirketin liderliğindeki değişimin ardından Gain Therapeutics için fiyat hedefini 8.00 $'a yükseltti. Firmanın CFO'su Gene Mack geçici CEO görevini üstlenirken, Gain Therapeutics'in kurucusu ve Yönetim Kurulu Başkanı Ph.D. Khalid Islam, İcra Kurulu Başkanı olarak ek destek sağlayacak.
Şirket ayrıca, Titan Partners Group'un tek talep toplayıcı olarak hareket edeceği bir halka arzda adi hisse senetlerini arz etme ve satma niyetini de açıkladı. Halka arzdan elde edilecek gelir, diğer kurumsal amaçların yanı sıra GT-02287'nin klinik ve klinik olmayan gelişimi için ayrılmıştır.
Son olarak, Gain Therapeutics liderlik ekibine yeni katılımları memnuniyetle karşıladı. Gene Mack CFO ve geçici CEO görevini üstlenirken, Jonas Hannestad, M.D., Ph.D., Baş Tıbbi Sorumlusu olarak atandı. Her iki isim de kendi alanlarında geniş deneyime sahip.
InvestingPro İçgörüleri
Gain Therapeutics, Inc.in (NASDAQ: GANX) GT-02287 için Faz 1 klinik çalışmasını başarıyla tamamladığı haberinin ortasında, yatırımcılar şirketin mali sağlığı ve hisse senedi performansı üzerindeki potansiyel etkiyi tartıyor olabilir. Piyasa değeri 28,19 milyon dolar olan şirket şu anda zorlu bir finansal ortamda seyrediyor. En son InvestingPro Verilerine göre, GANX, 2024 yılının 1. çeyreğinde sona eren son on iki ay itibariyle 3,26'lık bir Fiyat / Defter oranına sahiptir ve bu da piyasanın şirketi defter değerine göre nasıl değerlendirdiğine dair bir fikir vermektedir.
InvestingPro İpuçlarından biri, analistlerin cari yılda satış büyümesi beklediğini ve bunun şirketin gelecekteki gelir akışları için olumlu bir işaret olabileceğini vurguluyor. Bununla birlikte, şirketin bu yıl kârlı olmasının beklenmediği ve nakdini hızla tükettiği de belirtiliyor. Bu durum, şirketin finansal gidişatını değiştirebilecek yeni ürünleri pazara sunma potansiyeline sahip araştırma ve geliştirme çabalarının önemini vurguluyor.
Daha fazla bilgi ve ipucu arayan yatırımcılar için InvestingPro, Gain Therapeutics'in daha kapsamlı bir analizini ve 13 ek InvestingPro İpucunu https://www.investing.com/pro/GANX adresinde bulabilirler. Bu değerli bilgilere erişmek için kullanıcılar INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık Pro ve yıllık veya iki yıllık Pro+ aboneliklerinde %10'a varan indirim sağlayan özel tekliften yararlanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.