BETHESDA, Md. - Allosterik küçük molekül tedavileri geliştirmeye odaklanmış bir biyoteknoloji şirketi olan Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX), GBA1 Parkinson hastalığı (PD) için potansiyel bir tedavi olan GT-02287'ye yönelik Faz 1 klinik çalışmasının olumlu sonuçlarını açıkladı. Çalışma, GT-02287'nin tüm doz seviyelerinde iyi tolere edildiğini ve ciddi advers olay bildirilmediğini gösterdi.
Randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma olan Faz 1 çalışması, GT-02287'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Çalışmanın tekli artan doz (SAD) bölümüne beş kohortta 40 sağlıklı katılımcı dahil edilmiş ve erken sonlandırma veya güvenlik endişesi yaşanmamıştır. Denemenin çoklu artan doz (MAD) kısmı, Avustralya'daki Bellberry İnsan Araştırmaları Etik Komitesi'nden onay alındıktan sonra Şubat ayında başladı.
SAD bulguları GT-02287'nin geliştirilmesine devam edilmesini desteklemektedir ve MAD kısmının 2024'ün ikinci çeyreğinde tamamlanması beklenmektedir. Şirket, biyobelirteçlere ve diğer keşif önlemlerine dayalı mekanizma kanıtı sağlamak için yılın ikinci yarısında hastalar için bir kohort başlatmayı planlıyor.
GT-02287, PH ile ilişkili GBA1 gen mutasyonları nedeniyle bozulan lizozomal enzim glukoserebrosidazın (GCase) işlevini geri kazanma konusunda umut vaat ettiğini göstermiştir. Şubat 2024'ün başlarında sunulan klinik öncesi veriler, GT-02287'nin motor fonksiyonu geri kazandırabileceğini ve nörodejenerasyon için bir biyobelirteç olan nörofilament hafif zincir (NfL) plazma seviyelerini önemli ölçüde azaltabileceğini göstermiştir.
İlaç adayı, Parkinson Araştırmaları için Michael J. Fox Vakfı ve diğer kuruluşlardan fon alarak PH tedavisindeki potansiyel önemini vurgulamıştır. Gain Therapeutics'in yaklaşımı, nörodejeneratif hastalıkların ve diğer bozuklukların tedavisinde çığır açabilecek proteinler üzerindeki yeni allosterik bağlanma bölgelerini keşfetmek için yapay zeka destekli yapısal biyoloji ve tescilli algoritmalardan yararlanmayı içeriyor.
GT-02287'nin klinik ilerlemesine ilişkin bu güncelleme Gain Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Yatırımcılar ve ilgili taraflar, şirketin Parkinson hastalığından etkilenenler için yeni bir tedavi seçeneği sunma potansiyeli olan öncü ilaç adayını klinik deneyler yoluyla ilerletmesini yakından izliyor.
InvestingPro Insights
Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX) son Faz 1 klinik deney başarısıyla dikkatleri üzerine çekti, ancak finansallar ne diyor? InvestingPro verilerine göre, Gain Therapeutics'in piyasa değeri 52,88 milyon dolar ve bu da şirketin yatırımcı değerlemesini yansıtıyor. İyimser klinik sonuçlara rağmen, şirketin 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki aydaki geliri yalnızca 0,06 milyon dolar ve % -20.521,64'lük önemli bir brüt kar marjı açığı ile geliri aşan önemli maliyetlere işaret ediyor.
InvestingPro İpuçları, analistlerin cari yılda satış büyümesi beklerken, aynı zaman diliminde şirket için karlılık tahmininde bulunmadıklarını öne sürüyor. Dahası, şirket kendi sektöründe niş bir oyuncu olarak tanınıyor ve bu da pazar konumunu ve yatırımcı beklentilerini etkileyebilir. Özellikle, Gain Therapeutics borçtan daha fazla nakit tutarak araştırma çalışmaları ve operasyonel ihtiyaçları için bir yastık sağlamaktadır.
Gain Therapeutics'i düşünen yatırımcılar, hisse senedinin 1 aylık fiyat toplam getirisi -%16,5 ile dalgalanma yaşadığının farkında olmalıdır. Bununla birlikte, şirket hızla nakit tüketirken, finansal sürdürülebilirlik uzun vadede bir soru olmaya devam etmektedir. Daha derinlere inmek isteyenler için InvestingPro, https://www.investing.com/pro/GANX adresinden erişilebilen Gain Therapeutics için 10 InvestingPro İpucu daha dahil olmak üzere ek bilgiler sunmaktadır. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ekstra %10 indirim kazanabilir ve şirketin finansal sağlığı ve pazar potansiyeli hakkında daha kapsamlı bir anlayışa sahip olabilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.