BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), Parkinson hastalığının tedavisi için geliştirdiği öncü ilaç adayı GT-02287'nin Faz 1 klinik çalışmasında olumlu sonuçlar elde ettiğini duyurdu. 72 sağlıklı gönüllünün katıldığı çalışma, ilacın tüm dozlarda ve yaş gruplarında, 50 yaş üstü katılımcılar da dahil olmak üzere, güvenli ve tolere edilebilir olduğunu doğruladı.GBA1 mutasyonu olan veya olmayan Parkinson hastalarının tedavisine yönelik ağız yoluyla alınan bir molekül olan GT-02287'nin beyin omurilik sıvısında bulunduğu tespit edildi. Bu durum, ilacın merkezi sinir sistemine (CNS) ulaştığını gösteriyor. Çalışma ayrıca, ilacın terapötik etkisi için kritik öneme sahip olan periferik hedef etkileşimini de ortaya koydu. Bu sonuçların ardından Gain Therapeutics, 2024'ün dördüncü çeyreğinde Parkinson hastaları ile bir Faz 1b denemesi başlatmayı planlıyor. Bu deneme, güvenliği daha fazla doğrulamayı ve biyobelirteçler aracılığıyla etki mekanizmasının kanıtını elde etmeyi amaçlıyor.Şirketin Baş Tıbbi Sorumlusu Jonas Hannestad, M.D., Ph.D., yaklaşan deneme hakkında iyimser olduğunu belirterek, 2025 yılının ortalarına kadar hasta verilerine sahip olmayı beklediklerini ifade etti. Geçici CEO ve CFO Gene Mack, çalışmada gözlemlenen CNS maruziyetinin ve hedef etkileşiminin önemini vurguladı.GT-02287, Parkinson hastalığında GBA1 gen mutasyonları veya yaşa bağlı stres faktörleri nedeniyle sıklıkla bozulan glukozerebrosidaz (GCase) protein enzimini modüle ederek çalışıyor. Preklinik modeller, ilacın motor ve bilişsel işlevleri iyileştirebileceğini gösterdi, bu da hastalığın ilerlemesini yavaşlatma potansiyeline işaret ediyor.Gain Therapeutics'in araştırması, The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research, The Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA ve Avrupa Birliği Horizon 2020 araştırma programı ve Innosuisse – Swiss Innovation Agency ile ortak Eurostars-2 programından fon desteği aldı.Bu makaledeki bilgiler Gain Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.Diğer güncel haberlerde, Gain Therapeutics, Parkinson hastalığının tedavisine yönelik araştırma ilacı '287'nin Faz 1 klinik denemesi için umut verici sonuçlar rapor etti. Şirket, 2024'ün ikinci çeyreği için finansal verilerini açıkladı. Buna göre, işletme giderleri 8,2 milyon dolar ve nakit bakiyesi 16,9 milyon dolar olarak gerçekleşti. Bu miktar, 2025'in ikinci yarısına kadar operasyonları finanse etmek için yeterli. Oppenheimer, Gain Therapeutics için Outperform notunu korurken, fiyat hedefini önceki 9,00 dolardan 8,00 dolara düşürdü. H.C. Wainwright da aynı fiyat hedefiyle Al notunu korudu, bu da GT-02287'nin ilerlemesi ve gelecekteki beklentileri konusundaki güveni yansıtıyor.Gain Therapeutics, 32 sağlıklı gönüllünün katıldığı Faz 1 klinik denemesinin çoklu artan doz bölümünde dozlamayı başarıyla tamamladı. Şirket ayrıca 2024'ün dördüncü çeyreğinde genetik bir bozukluk olan GBA1-PD'li 20-30 hasta ile '287'nin üç aylık Faz 1b çalışmasına başlamaya hazırlanıyor.Kurumsal cephede, Gain Therapeutics liderlik değişikliği yaşadı. CFO Gene Mack geçici CEO rolünü üstlenirken, şirketin Yönetim Kurulu Başkanı ve kurucusu olan Khalid Islam, Ph.D., İcra Kurulu Başkanı olarak görev yapacak. Şirket ayrıca, Titan Partners Group'un tek kitap yöneticisi olarak hareket edeceği halka açık bir teklifte adi hisse senetlerini satmayı planlıyor.Ayrıca, Gain Therapeutics, Nasdaq tarafından kotasyonun devamı için gerekli olan minimum Kote Edilmiş Menkul Kıymetlerin Piyasa Değeri şartını artık karşılamadığı konusunda bilgilendirildi. Şirketin MVLS gereksinimini karşılamak için 7 Ocak 2025 tarihine kadar süresi var.InvestingPro ÖngörüleriGain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) Parkinson hastalığı için umut verici ilaç adayı GT-02287 ile ilerlerken, şirketin finansal sağlığı ve piyasa performansı yatırımcıların dikkate alması gereken önemli faktörler. InvestingPro verilerine göre, Gain Therapeutics'in mevcut piyasa değeri 34,22 milyon dolar. Klinik gelişmelerindeki potansiyele rağmen, şirketin finansal metrikleri bazı zorlukları işaret ediyor. -0,99'luk negatif fiyat-kazanç (F/K) oranı, şirketin şu anda kâr üretmediğini gösteriyor. Ek olarak, şirketin 2024'ün ikinci çeyreği itibarıyla son on iki aydaki brüt kârı -11,44 milyon dolar olarak gerçekleşti, bu da şirketin karşılaştığı maliyet zorluklarını vurguluyor.Gain Therapeutics için InvestingPro İpuçları, finansal güçlü ve zayıf yönlerin bir karışımını ortaya koyuyor. Olumlu tarafta, şirket bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunduruyor ve kısa vadeli yükümlülüklerini aşan likit varlıklara sahip, bu da yakın vadede bir miktar finansal istikrar sağlıyor. Ancak analistler, cari yılda satışlarda düşüş bekliyor ve şirketin aynı dönemde kârlı olmasını öngörmüyor. Hisse senedi fiyatı önemli bir oynaklık yaşadı, son ayda güçlü bir getiri sağlarken, son altı ayda önemli bir düşüş yaşadı.Gain Therapeutics hakkında bilinçli bir karar vermek isteyen yatırımcılar için ek InvestingPro İpuçları mevcut. Bu ipuçları, şirketin finansalları ve piyasa performansı hakkında daha derin bilgiler sağlıyor ve bu bilgiler, şirketin mevcut klinik gelişim aşaması ve biyoteknoloji endüstrisindeki içsel riskler göz önüne alındığında özellikle önemli olabilir. Şu anda, GANX için 10 adet daha InvestingPro İpucu listelenmiş durumda ve bunlara https://www.investing.com/pro/GANX adresinden ulaşılabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.