BOSTON - X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR) bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) WHIM sendromlu 12 yaş ve üzeri hastalarda dolaşımdaki olgun nötrofil ve lenfosit sayısını artırmak için XOLREMDI™ (mavorixafor) kapsüllerini onayladığını duyurdu.
Bu, CXCR4 yolağı disfonksiyonunun neden olduğu nadir bir primer immün yetmezlik ve kronik nötropenik bozukluk olan WHIM sendromu için özel olarak endike edilen ilk tedavidir.
Onay, XOLREMDI'nin plaseboya kıyasla mutlak nötrofil ve lenfosit sayıları için eşiğin üzerindeki süreyi artırdığını gösteren 4WHIM Faz 3 klinik çalışmasına dayanmaktadır. Çalışma ayrıca ilaçla tedavi edilen hastalar arasında enfeksiyon oranında bir azalma olduğunu göstermiştir.
X4 Pharmaceuticals Başkanı ve CEO'su Paula Ragan, WHIM sendromu topluluğuna ve düzenleyici kurumlara bu hedefe yönelik tedavinin hayata geçirilmesindeki destekleri için teşekkür etti. Bağışıklık Yetmezliği Vakfı da onayı memnuniyetle karşılayarak, bu durumla yaşayan insanlar için önemli bir ilerleme olduğunu belirtti.
Basın açıklamasına göre, denemede en sık görülen advers reaksiyonlar arasında trombositopeni, pityriazis, döküntü, rinit, epistaksis, kusma ve baş dönmesi yer almaktadır. XOLREMDI, klirens için CYP2D6'ya yüksek oranda bağımlı olan ilaçlarla kontrendikedir ve embriyo-fetal toksisite için bir uyarı taşır.
Onay ile birlikte X4, sonraki bir başvurunun öncelikli incelemesi için kullanılabilen veya başka bir ilaç sponsoruna satılabilen Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu aldı.
X4 ayrıca ABD'deki hastalar için XOLREMDI ile tedavi görenlere kaynak ve yardım sağlayan ve özel eczane ortağı PANTHERx® Rare aracılığıyla sunulacak bir destek programı olan X4Connect'i başlattı.
InvestingPro Insights
X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR), FDA'nın WHIM sendromu için XOLREMDI™ onayını kutlarken, şirketin finansal sağlığı ve hisse senedi performansı yatırımcılar için daha geniş bir bağlam sağlıyor. InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre, X4 Pharmaceuticals 195,65 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip. Olumlu klinik sonuçlara ve son FDA onayına rağmen, şirketin finansal ölçümleri zorluklara işaret ediyor. 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranı -1,93'tür ve şirketin mevcut kârlılık eksikliğini yansıtmaktadır.
Şirketin hisse senedi son altı ayda önemli bir fiyat artışıyla dalgalanma yaşamış ve %64,52'lik bir toplam getiri göstermiştir, ancak bir yıllık fiyat toplam getirisi %20,75'lik bir düşüşe işaret etmektedir. Bu durum, hisse senedinin kısa vadede güçlü kazançlar elde etmesine rağmen, daha uzun bir süre boyunca zorluklarla karşılaştığını göstermektedir.
X4 Pharmaceuticals için InvestingPro İpuçları arasında iki tanesi öne çıkıyor. Birincisi, şirketin hızlı nakit yakmasına rağmen, bilançosunda borçtan daha fazla nakit tutuyor ve bu da yakın vadede bir miktar finansal esneklik sağlayabilir. İkincisi, analistlerin önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize etmeleri, XOLREMDI™'nin onaylanmasının ardından şirketin finansal gidişatında potansiyel bir değişime işaret ediyor.
X4 Pharmaceuticals'ı daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar, https://www.investing.com/pro/XFOR adresinde 11 InvestingPro İpucu daha bulunduğundan ek bilgileri keşfedebilirler. InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.