BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX), belirli genetik mutasyonlara sahip altı yaş ve üzeri kistik fibrozis hastaları için vanza üçlü olarak bilinen araştırma amaçlı vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor üçlü kombinasyon tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) kabul ettiğini duyurdu.
Terapi, en az bir F508del mutasyonu veya tedaviye yanıt veren başka bir mutasyonu olanları tedavi etmek için tasarlanmıştır. FDA, 2 Ocak 2025 için Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihi belirlemiştir.
Vanza üçlü tedavisi, kistik fibrozisle ilişkili genetik mutasyonların neden olduğu kusurlu CFTR proteininin işlevini iyileştirmeyi amaçlamaktadır. Vertex'e göre, bu tedavi potansiyel olarak ter klorür seviyelerini kistik fibroz için tanı eşiğinin altına ve hatta bu rahatsızlığı olmayan bireylerde gözlenen seviyelere düşürebilir.
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) da Vertex'in aynı hasta grubu için Avrupa Birliği'nde vanza üçlüsü için Pazarlama Ruhsatı Başvurusunu (MAA) onayladı. Kanada, Avustralya, İsviçre ve Birleşik Krallık dahil olmak üzere başka ülkelerde de başvurular yapılmıştır.
Kistik fibroz, dünya çapında 92.000'den fazla insanı etkileyen, nadir görülen, yaşamı kısaltan genetik bir hastalıktır. Kusurlu veya eksik CFTR proteinleri nedeniyle akciğerlerde ve diğer organlarda kalın mukus birikmesi ile karakterize olup ciddi solunum ve sindirim sorunlarına yol açar. Kistik fibrozis için mevcut tedaviler semptomları yönetmeye ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya odaklanmaktadır.
Vertex, kistik fibrozis için tedavi geliştirme geçmişine sahiptir ve ilaçları şu anda 60 ülkede 65.000'den fazla kişiyi tedavi etmektedir. Şirketin klinik ve araştırma programları, kistik fibroz ve diğer ciddi hastalıklara yönelik tedavileri keşfetmeye devam etmektedir.
Vanza üçlü tedavisine FDA tarafından kistik fibrozis tedavisi için Fast Track ve Yetim İlaç Tanımlamaları verilmiştir. Vertex, vanza üçlüsü için telif hakkı yükümlülüğünün mevcut kistik fibroz portföyünden önemli ölçüde daha düşük olmasını beklemektedir.
Bu bilgiler Vertex Pharmaceuticals Incorporated tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Alpine Immune Sciences'ı satın almasının ardından 4,4 milyar dolarlık önemli bir Süreç İçi Araştırma ve Geliştirme gideri bildirdi. Şirket ayrıca yaklaşık 200 milyon dolarlık ek bir işlemle ilgili tazminat gideri öngörüyor. Bu önemli giderlere rağmen Vertex, Alpine'in GAAP dışı araştırma ve geliştirme ile satış, genel ve idari giderlerini sağlanan işletme gideri kılavuz aralığında karşılamayı beklemeye devam etmektedir.
Buna ek olarak Vertex, 2024 yılının ilk çeyreğinde bir önceki yılın aynı dönemine göre %13'lük güçlü bir gelir artışı kaydederek 2,7 milyar dolara ulaştığını bildirdi. Bu büyüme, CASGEVY'nin orak hücre hastalığı ve beta talasemide birden fazla bölgede başarılı bir şekilde piyasaya sürülmesinden kaynaklandı. Ayrıca Vertex, tip 1 diyabet için kök hücre türevli adacık hücresi tedavisi olan VX-880'in klinik çalışmasından elde edilen umut verici sonuçları sundu.
Analist değerlendirmeleri karışık olup, RBC Capital Sektör Performansı notunu korudu ancak Vertex için fiyat hedefini 424$'dan 421$'a ayarlarken, BMO Capital Markets Vertex hisseleri için fiyat hedefini 500$'a yükseltti ve Outperform notunu korudu. Son olarak Vertex, 47. Avrupa Kistik Fibrozis Konferansı'nda kistik fibrozis ilacı TRIKAFTA® ile ilgili iki çalışmadan elde edilen önemli bulguları bildirdi.
InvestingPro İçgörüleri
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) vanza üçlü terapisi ile önemli bir dönüm noktasına hazırlanırken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı potansiyel yatırımcılar için bir zemin oluşturuyor. Vertex, 121,61 milyar dolarlık piyasa değeriyle biyoteknoloji sektöründeki itibarını gözler önüne seriyor. Şirketin F/K oranı 30,24 olup, hisse senedinin yakın vadeli kazanç büyümesine göre yüksek bir kazanç katsayısında işlem gördüğünü göstermektedir. Bu durum, 2024 yılının 1. çeyreği itibariyle son on iki ay için 28,9 olan düzeltilmiş F/K oranı ile de yankılanmaktadır.
InvestingPro İpuçları, Vertex'in Biyoteknoloji sektöründe önemli bir oyuncu olduğunu ve paydaşlar için güven verici bir işaret olan orta düzeyde bir borçla faaliyet gösterdiğini öne sürüyor. Ek olarak, şirket 52 haftanın en yüksek seviyesine yakın işlem görüyor ve fiyat bu zirvenin %96,88'inde, güçlü yatırımcı güvenini yansıtıyor.
Finansal açıdan Vertex, 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %10,61'lik bir gelir artışı ile sağlam temeller ortaya koymuştur. Ayrıca, şirketin brüt kâr marjı %55,35 gibi etkileyici bir seviyede olup, etkin bir yönetim ve güçlü bir pazar konumuna işaret etmektedir. 43,2'lik güçlü faaliyet geliri marjı da Vertex'in kârlılığını ve operasyonel mükemmelliğini vurgulamaktadır.
Vertex'e yatırım yapmayı düşünenler için, hisse senedinin son üç ayda %15,1 fiyat toplam getirisi ile güçlü bir getiri elde ettiğini belirtmek gerekir. Bu performans, şirketin büyüme yörüngesinin ve piyasa duyarlılığının bir göstergesidir.
Vertex Pharmaceuticals için 15 ek InvestingPro İpucu da dahil olmak üzere daha fazla bilgi ve ipucu edinmek için, ilgilenen okuyucular https://www.investing.com/pro/VRTX adresindeki özel sayfayı inceleyebilirler. Finansal analizleri daha derinlemesine incelemek isteyenler ise INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık Pro ve yıllık ya da iki yıllık Pro+ aboneliklerinde %10'a varan indirimden yararlanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.