NOVATO, Kaliforniya - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), Sanfilippo sendromu (MPS IIIA) için gen tedavisi UX111'in (ABO-102) hızlandırılmış onayı için beyin omurilik sıvısı (BOS) heparan sülfatın (HS) vekil son nokta olarak kullanılması konusunda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile bir anlaşmaya vardı. Bu anlaşma, şirketin biyolojik lisans başvurusu (BLA) sunumu için yeterli olduğuna inandığı mevcut klinik çalışma verilerine dayanmaktadır.
Önemli karar, Ultragenyx ve FDA arasındaki görüşmelerin ardından bugün açıklandı. Şirket, başvuruyu bu yılın sonlarında veya gelecek yılın başlarında sunmak amacıyla, BLA ayrıntılarını önümüzdeki bir BLA öncesi toplantıda sonuçlandırmayı planlıyor.
Ultragenyx CEO'su ve başkanı Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., nörolojik olarak yıkıcı hastalıkları olan çocuklara tedavi sağlamanın aciliyetini kabul ettiği için FDA'ya şükranlarını ifade etti. Ayrıca hasta ve hasta yakını savunucularına, bilim insanlarına ve endüstri liderlerine bu kararı desteklemek için gerekli kanıtları sağlamada gösterdikleri işbirliği için teşekkür etti.
Şu anda Faz 1/2/3 geliştirme aşamasında olan UX111, SGSH geninin işlevsel bir kopyasını hücrelere iletmek üzere bir kerelik intravenöz infüzyon için tasarlanmış bir in vivo gen terapisidir. Terapi, beyinde heparan sülfatın anormal birikiminden sorumlu olan ve ilerleyici hücre hasarına ve nörodejenerasyona yol açan altta yatan enzim eksikliğini gidermeyi amaçlamaktadır. UX111 programı, gelişimini hızlandırmak için ABD'de Rejeneratif Tıp İleri Tedavi, Hızlı İzleme, Nadir Pediatrik Hastalık ve Yetim İlaç atamaları dahil olmak üzere çeşitli atamalar almıştır. AB'de ise PRIME ve Yetim tıbbi ürün atamaları almıştır.
Sanfilippo sendromu tip A, onaylanmış bir tedavisi olmayan, öncelikle merkezi sinir sistemini etkileyen ve erken çocukluk döneminde başlayan hızlı nörodejenerasyon ile karakterize nadir, ölümcül bir lizozomal depo hastalığıdır. Ticari olarak erişilebilir coğrafyalarda yaklaşık 3.000 ila 5.000 hastayı etkilediği tahmin edilmektedir ve SGSH genindeki patojenik varyantlardan kaynaklanmaktadır.
Ultragenyx, karşılanmamış tıbbi ihtiyacı yüksek olan nadir ve ultra nadir genetik hastalıkların tedavisi için ürün geliştirmeye odaklanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Bu haber Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Faz 3 GlucoGene çalışmasından elde edilen olumlu sonuçların ardından birkaç analist firma güncellemesine konu olmuştur. Goldman Sachs, şirketin monoklonal antikoru setrusumab ve çeşitli nadir hastalık boru hattına olan inancın artmasını gerekçe göstererek Ultragenyx hisselerini Nötr'den Satın Al'a yükseltti. Firma ayrıca GSD1a'da gen terapisi DTX401 için potansiyel bir 2026 onayı ve lansmanı öngördü ve Ultragenyx'in 2027'de GAAP karlılığına ulaşacağını tahmin etti.
Baird, Stifel, Piper Sandler ve Canaccord Genuity de Ultragenyx'e ilişkin görünümlerini revize etti. Baird, Faz 3 sonuçlarını DTX401 için olası bir onayın güçlü bir göstergesi olarak göstererek Ultragenyx hisseleri için fiyat hedefini 72 dolara yükseltti. Stifel, GSDIa'yı yönetmek için kullanılan bir besin takviyesi olan mısır nişastası ihtiyacındaki önemli azalmaya dikkat çekerek fiyat hedefini 127 dolara yükseltti. Piper Sandler, sürekli glikoz kontrolü ve günlük mısır nişastası alımında önemli azalmalara işaret ederek Ultragenyx için Overweight notunu ve 135,00 $ fiyat hedefini korudu. Son olarak Canaccord Genuity, Ultragenyx'in beklentilerine olan güvenin sinyalini vererek fiyat hedefini 111 dolara yükseltti.
Bu son gelişmeler, Ultragenyx'in DTX401 tedavisinin ve setrusumab'ın potansiyel başarısına duyulan güvenin arttığının altını çiziyor. Olumlu klinik çalışma sonuçları ve analist yükseltmeleri, şirketin nadir hastalık tedavisindeki ilerlemesini yansıtıyor.
InvestingPro Insights
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) nadir genetik hastalıkları ele alma taahhüdüyle ilerlerken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı yatırımcılar için ek bağlam sağlıyor. Özellikle Ultragenyx, biyofarmasötik sektöründeki önemli varlığının altını çizen 3,73 milyar dolarlık önemli bir piyasa değerine sahiptir. Bununla birlikte, şirketin finansal ölçümleri bazı zorluklara işaret etmektedir. Negatif F/K oranı -5,62 ve 1Ç 2024 itibarıyla son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranı -5,9 olan Ultragenyx şu anda kârlı değil. Bu durum, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediklerini belirten bir InvestingPro İpucu ile uyumludur.
Şirketin brüt kâr marjı, 1Ç 2024 itibarıyla son on iki ay için -%60,26 ile bir başka endişe alanı oluşturmaktadır. Bu rakam, Ultragenyx'in şu anda zararla çalıştığını gösteriyor ve bu da zayıf brüt kar marjlarını vurgulayan bir InvestingPro İpucu tarafından destekleniyor. Bu finansal zorluklara rağmen, Ultragenyx'in likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aşan sağlam bir likidite pozisyonu vardır ve bu da ürün hattına yatırım yapmaya devam ederken bir miktar finansal esneklik sağlayabilir.
Şirketin hisse senedi performansını yakından izleyenler için, Ultragenyx'in hisseleri 25,97 gibi yüksek bir Fiyat/Defter katsayısıyla işlem görüyor ve bu da defter değerine kıyasla primli bir değerleme anlamına gelebilir. Ultragenyx'in mali durumunu ve beklentilerini daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar https://www.investing.com/pro/RARE adresindeki diğer InvestingPro İpuçlarını keşfedebilirler. Şirketin performansı ve potansiyeli hakkında daha fazla bilgi sunabilecek 5 ipucu daha mevcut. Ayrıca, ilgilenen yatırımcılar INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim sağlayan özel bir tekliften yararlanabilir ve yatırım kararlarını bilgilendirmek için zengin veri ve analizlere erişim sağlayabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.