WALTHAM, Mass - T hücre reseptörü (TCR) tedavilerinde uzmanlaşmış bir biyofarmasötik şirketi olan TScan Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TCRX), TSC-100 ve TSC-101 tedavileri için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) onayı aldı. Bu tedaviler, düşük yoğunluklu koşullandırma ile allojenik hematopoetik hücre nakli (HCT) yapılan hastalarda hematolojik malignitelerin tedavisi için tasarlanmıştır.
21'inci Yüzyıl Tedavi Yasası'nın bir parçası olan RMAT ataması, ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıklar için umut verici gen ve hücre tedavilerinin geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Sırasıyla HA-1 ve HA-2 minör histo-uyumluluk antijenlerini hedefleyen TSC-100 ve TSC-101, nakil sonrası malign ve pre-malign alıcı hematopoietik hücreleri ortadan kaldırmayı amaçlamaktadır.
TScan Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Chrystal U. Louis, şirketin RMAT unvanını almaktan duyduğu memnuniyeti dile getirerek TSC-100 ve TSC-101'in akut miyeloid lösemi (AML), akut lenfoblastik lösemi (ALL) ve miyelodisplastik sendrom (MDS) gibi kanserlerin tedavisinde dönüştürücü potansiyelini vurguladı.
Şirketin 13 Mayıs 2024 tarihinde güncellenen Faz 1 deneme verileri, TSC-100 veya TSC-101 ile tedavi edilen sekiz hastanın tamamının 10 aydan uzun bir süre sonra tespit edilebilir bir hastalık olmaksızın nüksetmeden kaldığını göstermiştir. Bu durum, nükslerin ve nakil sonrası mortalitenin gözlendiği kontrol kolu hastalarıyla tezat oluşturmaktadır.
TScan'in tedavi yaklaşımı, HA-1 veya HA-2-pozitif olan HLA A02:01-pozitif nakil hastalarının antijen-negatif donörlerle seçilmesini içermektedir. Bu seçici süreç, AML, ALL ve MDS hastalarının yaklaşık %40'ının düşük yoğunluklu koşullandırma ile allojenik haploidentik HCT geçirdikten sonraki iki yıl içinde nüksetmesi nedeniyle HCT alıcıları için kür oranını artırmayı amaçlamaktadır.
RMAT unvanı TScan'e ilaç geliştirme konusunda yoğun FDA rehberliği, erken etkileşimler için vekil son noktalar üzerine tartışmalar ve hızlandırılmış onay potansiyeli gibi avantajlar sağlamaktadır.
Bu haber TScan Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.