CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) bugün, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Friedreich ataksisi (FA) tedavisi için bir gen terapisi adayı olan SGT-212 için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunu onayladığını duyurdu. Bu ilerleyici hastalık, vücudun frataksin proteinini yetersiz üretmesiyle karakterize edilir ve sinir sistemi hasarına ve kardiyak disfonksiyona yol açar.
SGT-212, Adeno-İlişkili Virüs (AAV) kullanarak tam uzunlukta frataksini doğrudan beyincik ve kalbe ileten yeni bir terapidir. Bu ikili uygulama yaklaşımı, FA ile ilişkili nörolojik ve kardiyak semptomları ele almak ve potansiyel olarak hastalığın ilerlemesini durdurmak için tasarlanmıştır. InvestingPro verilerine göre, şirket 7,85'lik bir cari oranla güçlü bir likidite pozisyonunu korumaktadır, ancak analistler nakit rezervlerini hızla tükettiğini belirtmektedir. Solid Biosciences'ın Başkanı ve CEO'su Bo Cumbo, terapinin dentate çekirdeklere ve kardiyak dokuya hedefli iletiminin, farelerde güvenli transdüksiyon, frataksin ekspresyonu ve önemli fonksiyon restorasyonu dahil olmak üzere umut verici preklinik sonuçlar gösterdiğini vurguladı.
Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA) CEO'su Jennifer Farmer, FA topluluğu içindeki karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları vurgulayarak bu dönüm noktasını tanıdı. FARA'nın Solid Biosciences ile ortaklığı, SGT-212'yi bu yıl içinde klinik denemelere getirmeyi ve FA'lı kişilerin karşılaştığı zayıflatıcı nörolojik semptomları ve yaşamı kısaltan kalp hastalığını ele almayı hedefliyor.
Solid Biosciences, 2025'in ikinci yarısında SGT-212'nin hem ambulatuar olmayan hem de ambulatuar yetişkin FA hastalarında güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için bir Faz 1b klinik denemesini başlatmayı planlamaktadır. Deneme, katılımcıları tedavi sonrası beş yıla kadar izleyecektir.
Şirket, IND onayını ve diğer kurumsal güncellemeleri yarın saat 08:30 ET'de düzenlenecek bir konferans görüşmesinde tartışacaktır. Görüşme, Solid Biosciences'ın web sitesinde webcast olarak ve telefonla erişilebilir olacaktır.
Bu duyuru, Solid Biosciences Inc.'den gelen bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, bir gen terapisi şirketi olan Solid Biosciences, JMP Securities tarafından olumlu bir kapsama alınmış ve Mayo Clinic ile önemli bir işbirliğine girmiştir. JMP Securities, Solid Biosciences'ı Piyasa Üstü Performans derecelendirmesiyle kapsama almış, şirketin gen terapisindeki potansiyelini ve değerli kapsid mühendisliği yeteneklerini not etmiştir. Firmanın şirket değerlemesi, güçlü bir likidite pozisyonu ve umut verici klinik aşamadaki DMD varlığı dahil olmak üzere çeşitli faktörlerle gerekçelendirilmiştir.
Ek olarak, Solid Biosciences, genetik kardiyak durumları hedefleyen gen terapileri geliştirmek için Mayo Clinic ile özel bir işbirliği sağlamıştır. Anlaşma, Solid Biosciences'a Mayo Clinic'in Baskılama-Değiştirme gen terapisi platformu ve birkaç kardiyak gen terapisi programı için dünya çapında özel lisanslar vermektedir. Bu ortaklık, yaşamı tehdit eden genetik kalp hastalıklarını ele almak için Solid'in gelişmiş AAV kapsidlerini ve üretim yeteneklerini Mayo Clinic'in platformuyla birleştirmeyi amaçlamaktadır.
Bunlar, Solid Biosciences'ın gen terapisi teknolojilerini geliştirme ve potansiyel olarak ticarileştirme çabalarını vurgulayan son gelişmelerdir. Şirket bu alanlarda ilerlemeye devam ederken, analistler özellikle Mayo Clinic ile ortaklığı ve kardiyak hassas genetik tıptaki potansiyeli ışığında Solid Biosciences için olumlu bir gelecek öngörmektedir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.