CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) Perşembe günü yaptığı açıklamada, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) için DMD geninde doğrulanmış mutasyonu olan 4 yaş ve üzeri hastaları kapsayacak şekilde genişletilmiş bir endikasyonu onayladığını duyurdu.
FDA'nın ELEVIDYS için geleneksel onayı artık ayakta tedavi gören DMD hastalarını kapsarken, ayakta tedavi görmeyen hastalar için hızlandırılmış onay verilmiştir. İkincisi, doğrulayıcı bir çalışmada klinik faydaların doğrulanmasına tabidir. ELEVIDYS, DMD geninin 8 ve/veya 9. ekzonlarında spesifik delesyonları olan hastalar için endike değildir.
Bu onay, ilerleyici kas dejenerasyonu ile karakterize genetik bir hastalık olan DMD tedavisinde önemli bir gelişmeye işaret etmektedir. Sarepta'nın başkanı ve CEO'su Doug Ingram, kararı Duchenne topluluğu için "belirleyici bir an" ve gen terapisinin potansiyelinin bir kanıtı olarak selamladı.
Sarepta, yürüyemeyen DMD hastalarında ELEVIDYS'in klinik faydasını doğrulamak için ENVISION (Çalışma SRP-9001-303) adlı randomize, kontrollü bir Faz 3 çalışması yürütmeyi taahhüt etmiştir. Şirket, ELEVIDYS'i küresel olarak hastalara sunmak için Roche ile işbirliği içinde çalışmakta ve Sarepta ABD ruhsatlandırma onayını ve ticarileştirmeyi yönetmektedir.
Şirket, FDA'nın kararını tartışmak üzere Cuma günü bir yatırımcı konferans görüşmesi düzenleyecek. Güvenlik bilgileri ve infüzyonla ilişkili reaksiyonlar, karaciğer hasarı ve immün aracılı miyozit gibi advers reaksiyonlar dahil olmak üzere ELEVIDYS hakkında daha fazla bilgi www.SareptAssist.com adresinde bulunabilir.
Bu genişletilmiş endikasyon, Sarepta'nın nadir hastalıklar için hassas genetik tıbba odaklanmasını yansıtan, yıllar süren araştırma ve geliştirmeye dayanmaktadır. Rapor edilen bilgiler Sarepta Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer haberlerde Sarepta Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ilacı Elevidys ile ilgili önemli gelişmelerle gündemdeydi. BMO Capital Markets, FDA'nın yakında beklenen ilacın etiketi hakkındaki kararına ilişkin yatırımcı endişelerini ele alarak, 170,00 $ sabit fiyat hedefi ile Outperform notunu yineledi. Bu arada, Pfizer'in DMD gen terapisi için yaptığı başarısız faz 3 denemesi Sarepta'nın Elevidys'i için olumlu olarak değerlendirildi.
Analistler cephesinde, RBC Capital Markets Sarepta'nın hisse senedi notunu Outperform'dan Sector Perform'a düşürdü ve fiyat hedefini $142.00 olarak revize etti. Buna karşılık JPMorgan 175,00 $ fiyat hedefiyle olumlu görünümünü korurken Mizuho Securities fiyat hedefini 179,00 $'a yükseltti ve Satın Al notunu korudu.
Bu son gelişmeler, analistlerin FDA'nın Elevidys ile ilgili kararına ve bunun Sarepta'nın gelecekteki gelir beklentileri üzerindeki potansiyel etkisine odaklandığının altını çiziyor. DMD hastaları üzerindeki potansiyel etkileri nedeniyle bu karar merakla bekleniyor. Fiyat hedeflerinin çeşitli firmalar tarafından yeniden teyit edilmesi, Sarepta'nın beklentilerine ve beklenen düzenleyici sonuçlara olan güvenlerini yansıtmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
FDA'nın Sarepta Therapeutics'in ELEVIDYS tedavisi için genişletilmiş bir endikasyonu onaylamasının ardından, yatırımcılar şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı konusunda istekli olabilir. NASDAQ:SRPT kısaltması altında işlem gören Sarepta, son mali verilerinde kayda değer ölçütler gösterdi. Piyasa değeri 11,66 milyar dolar olan ve 2024 yılının ilk çeyreği itibarıyla son on iki ayda %43,83'lük önemli bir gelir artışı kaydeden şirket, finansal performansında güçlü bir yükseliş eğilimi sergiliyor.
Halihazırda 684,5 olan ve yüksek bir piyasa değerlemesine işaret eden yüksek F/K oranına rağmen, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşarak sağlam bir likidite pozisyonunu yansıtmaktadır. Bu finansal istikrar, InvestingPro İpucu'nda da belirtildiği gibi ılımlı borç seviyesiyle de destekleniyor. Ayrıca, şirketin bu yıl net gelirini artırması bekleniyor ki bu da potansiyel yatırımcılar için cazip bir nokta olabilir.
Sarepta, büyüme ve gelişimine yeniden yatırım stratejisini yansıtarak temettü ödemezken, analistler şirketin yıl içinde kâr edeceğini tahmin ediyor. Bir InvestingPro İpucu ayrıca son altı ayda %30,16'lık toplam fiyat getirisiyle büyük bir fiyat artışının altını çizerek yatırımcı güvenini ve güçlü bir piyasa performansını gösteriyor.
InvestingPro, Sarepta Therapeutics hakkında daha derin finansal analiz ve ek içgörülerle ilgilenenler için kapsamlı bir araç ve veri paketi sunuyor. Şu anda InvestingPro'da SRPT için 9 ek InvestingPro İpucu mevcut. Bu bilgilerden yararlanmak isteyen okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden faydalanabilir ve böylece bilinçli yatırım kararları almak isteyenler için daha da büyük bir değer elde edebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.