CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), şiddetli lökosit adezyon eksikliği-I (LAD-I) tedavisi için tasarlanmış bir gen terapisi olan KRESLADI™ için Biyolojik Lisans Başvurusu ile ilgili olarak ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) Tam Yanıt Mektubu (CRL) aldı. FDA, incelemesini tamamlamak için ek Kimya Üretim ve Kontrolleri (CMC) bilgisi talep etti.
Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'nden (CBER) FDA üst düzey liderleriyle yapılan görüşmelerin ardından Rocket Pharmaceuticals, KRESLADI™'nin onayını destekleyecek ek CMC bilgilerini sağlamak için çalışmaktadır. Rocket Pharma CEO'su Gaurav Shah, FDA'nın işbirlikçi tutumu nedeniyle tedavinin zamanında ilerlemesi konusunda iyimser olduğunu ifade ederek, "FDA'nın yakın bir işbirlikçi olması güven verici" dedi.
Lentiviral vektör tabanlı bir gen tedavisi olan KRESLADI™, global Faz 1/2 çalışmasında umut verici sonuçlar göstermiş, dokuz LAD-I hastasının tamamı infüzyondan 12 ay sonra hayatta kalmış ve tedaviyle ilişkili hiçbir ciddi advers olay bildirilmemiştir.
Tedavi, FDA'dan Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi (RMAT), Nadir Pediatrik ve Hızlı İzleme atamalarının yanı sıra AB'de PRIME ve İleri Tedavi Tıbbi Ürünü (ATMP) atamaları da dahil olmak üzere birçok atama almıştır.
Şiddetli LAD-I, bağışıklık sisteminin enfeksiyonlarla savaşma yeteneğini tehlikeye atan nadir bir genetik bozukluktur. KRESLADI™, hastalığın temel nedenini ele almak için ITGB2 geninin işlevsel bir kopyasını sağlamayı amaçlamaktadır. Şu anda, tek potansiyel iyileştirici tedavi, önemli riskleri olan ve tüm hastalar için mevcut olmayabilecek bir kemik iliği naklidir.
Rocket Pharmaceuticals, nadir görülen hastalıklar için genetik tedaviler geliştirmeye odaklanmış bir geç aşama biyoteknoloji şirketidir. Boru hattında Fanconi Anemisi, Piruvat Kinaz Eksikliği ve Danon Hastalığı gibi kardiyovasküler hastalıklara yönelik programlar bulunmaktadır. Bu haber Rocket Pharmaceuticals tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın zamanda Rocket Pharmaceuticals ile ilgili birkaç önemli gelişme yaşandı. Biyoteknoloji firması, yetkilendirilmiş adi hisse sayısını 120 milyondan 180 milyona çıkarmak için tüzüğünü başarıyla değiştirdi.
Yıllık Toplantıda hissedarlar tarafından onaylanan bu değişiklik, Rocket Pharmaceuticals'a finansman faaliyetleri ve stratejik girişimler de dahil olmak üzere gelecekteki kurumsal ihtiyaçlar için esneklik sağlayabilir.
Buna ek olarak, Rocket Pharmaceuticals, gen terapisi adayı RP-A601 için Avrupa Komisyonu tarafından yetim tıbbi ürün ataması almıştır. Bu terapi, nadir görülen ve yaşamı tehdit eden bir kalp hastalığı olan plakofilin-2 ile ilişkili aritmojenik kardiyomiyopatiyi tedavi etmek üzere tasarlanmıştır.
Ayrıca şirket, şiddetli Lökosit Adezyon Eksikliği-I, Fanconi Anemisi ve Piruvat Kinaz Eksikliği tedavileri de dahil olmak üzere gen terapisi denemelerinde sürekli etkinlik bildirmiştir.
Rocket Pharmaceuticals'ın kapsamı kısa süre önce Goldman Sachs tarafından nötr bir derecelendirme ile başlatıldı. Firma, şirketin önde gelen varlığı RP-A501'in potansiyelini vurguladı. Rocket Pharmaceuticals ayrıca, ticari operasyonlara geçişini güçlendirmek ve tedavi hattını ilerletmek için diğer stratejik iç terfilerin yanı sıra Aaron Ondrey'in Finans Direktörü olarak atandığını duyurdu.
Bu son gelişmeler, şirketin gen terapisi alanında devam eden çabalarının ve nadir görülen ve yaşamı tehdit eden hastalıkları ele alma konusundaki kararlılığının altını çiziyor.
InvestingPro İçgörüleri
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) KRESLADI™ için ruhsatlandırma yolunda ilerlerken, finansal sağlığı ve piyasa performansı durumu izleyen yatırımcılar için ek bir bağlam sağlıyor. FDA'nın daha fazla bilgi talep etmesiyle yaşanan son gerilemeye rağmen, şirketin bilançosu, FDA'nın taleplerini yerine getirirken çok önemli olabilecek bir finansal istikrar göstergesi olan borçtan daha fazla nakde sahip olduğu stratejik bir konumu yansıtıyor.
InvestingPro verilerine göre şirketin piyasa değeri 1,95 milyar dolar ve 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki aylık Fiyat/Defter oranı 4,41. Bu oran, piyasanın şirkete net varlık değerinden daha yüksek bir değer biçtiğini göstermektedir; bu da yatırımcıların gelecekteki büyüme beklentilerine veya gen tedavileri boru hattı da dahil olmak üzere şirketin fikri mülkiyet değerine bağlanabilir.
Ayrıca, InvestingPro Tips'e göre, beş analist önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ederek şirketin gelecekteki finansal performansına ilişkin potansiyel bir olumlu duyguya işaret etti. Bu iyimserlik, piyasanın Rocket Pharmaceuticals'ın yasal engelleri aşma ve tedavilerini pazara sunma becerisine duyduğu güveni yansıtıyor olabilir.
Daha derinlemesine analiz isteyen yatırımcılar için InvestingPro platformu üzerinden erişilebilecek ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın ve Rocket Pharmaceuticals için 6 ipucu daha dahil olmak üzere, daha bilinçli yatırım kararları almanıza yardımcı olabilecek tüm içgörü yelpazesinin kilidini açın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.