WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) için Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından kabul edildiğini ve Öncelikli İnceleme verildiğini duyurdu.
Upstaza, aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliğinin tedavisi için bir gen terapisi adayıdır ve PDUFA hedef eylem tarihi 13 Kasım 2024 olarak belirlenmiştir.
PTC Therapeutics'in İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, tedavinin potansiyel faydalarını destekleyen verilere atıfta bulunarak gelişmeyle ilgili iyimserliğini dile getirdi. Tek seferlik bir gen replasman tedavisi olan Upstaza, yaşamın ilk aylarından itibaren çocukları önemli ölçüde etkileyen ve tipik olarak ciddi engellilikle sonuçlanan nadir bir genetik bozukluk olan AADC eksikliğinin ciddi fenotipine sahip 18 aylık ve daha büyük hastalar için tasarlanmıştır.
Terapi, altta yatan genetik kusuru düzeltmeyi ve dopamin üretimini yeniden sağlamayı amaçlayan, işleyen bir DDC genini doğrudan beynin putamenine ileterek çalışır. Klinik deneyler ve merhametli kullanım programları Upstaza'nın dönüşümsel nörolojik iyileşmelere yol açabileceğini göstermiştir. İlk hasta tedaviyi 2010 yılında almıştır ve bildirilen yaygın yan etkiler arasında başlangıçta uykusuzluk, sinirlilik ve diskinezi bulunmaktadır.
Upstaza'nın uygulanması, uzman merkezlerde nitelikli beyin cerrahları tarafından gerçekleştirilen stereotaktik bir cerrahi prosedürü içerir. AADC eksikliğinden etkilenen çocuklar genellikle yaşamı tehdit eden komplikasyonları yönetmek için sürekli tedavilere ve müdahalelere ihtiyaç duyarlar.
PTC Therapeutics, nadir görülen hastalıklara yönelik ilaçların geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanan küresel bir biyofarmasötik şirketidir. Upstaza için BLA'nın kabul edilmesi, AADC eksikliği olan hastalar için tedavi seçeneklerinde potansiyel bir ilerleme anlamına gelmektedir.
Bu haber PTC Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) gen terapisi adayı Upstaza için FDA onayı beklediği önemli aşamaya doğru ilerlerken, şirketin mali durumu yatırımcıların izlemesi gereken önemli bir ölçüttür. InvestingPro verilerine göre, PTCT şu anda 2,43 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da şirketin büyüklüğü ve piyasa değeri hakkında bir fikir veriyor. İyimser klinik sonuçlara rağmen, analistler bazı endişelere işaret etti. Bir InvestingPro İp ucu, analistlerin cari yılda satışlarda düşüş beklediğini ve bunun da piyasadaki belirsizlikleri veya daha geniş biyofarmasötik ortamındaki zorlukları yansıtabileceğini öne sürüyor.
Bir başka InvestingPro İp ucu, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediğini belirtiyor ki bu da kazançların şu anda negatif olduğunu gösteren -4,15'lik negatif F/K oranıyla destekleniyor. Bu durum, 2024 yılının 1. çeyreği itibariyle son on iki ay için -6,35 olan negatif düzeltilmiş F/K oranıyla daha da vurgulanmaktadır. Bununla birlikte, şirket geçen ay %19,98'lik fiyat toplam getirisiyle güçlü bir getiri sergiledi ve bu da yatırımcıların şirketin uzun vadeli beklentilerine olan güvenine işaret ediyor olabilir.
InvestingPro, PTC Therapeutics'in finansal sağlığı ve gelecekteki görünümü hakkında daha derinlemesine bilgi edinmek isteyen yatırımcılar için ek bilgiler sunuyor. https://www.investing.com/pro/PTCT adresinde, yatırım potansiyelinin daha ayrıntılı bir şekilde anlaşılmasını sağlayabilecek 6 InvestingPro İpucu daha bulunmaktadır. Bu bilgilere erişmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden faydalanabilir ve şirketin bu kritik döneminde yatırım kararlarına ışık tutabilecek kapsamlı bir analiz elde edebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.