CAMBRIDGE, Mass. - Bir biyoteknoloji firması olan Prime Medicine, Inc. (NASDAQ: PRME), kronik granülomatöz hastalığı (CGD) tedavi etmeyi amaçlayan gen düzenleme terapisi adayı PM359 için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusu için onay aldı. Bugün açıklanan bu onay, bir Prime Editor ürünü için ilk IND onayı anlamına geliyor ve şirketin Amerika Birleşik Devletleri'nde küresel bir Faz 1/2 klinik araştırmaya başlamasına olanak tanıyor.
Çok uluslu çalışma, stabil hastalığı olan yetişkinlerden başlayarak, CGD'li hem yetişkin hem de pediatrik katılımcılarda PM359'un güvenliğini, biyolojik aktivitesini ve ön etkinliğini değerlendirecektir. Güvenlik ve biyolojik aktivite değerlendirmelerinin ardından, denemenin aktif enfeksiyonu veya şiddetli enflamasyonu olan bireyleri ve daha genç hastaları içermesi beklenmektedir.
PM359, çocukluk çağında ortaya çıkan ve ciddi enfeksiyonlara ve enflamatuar komplikasyonlara yol açan, yaşamı tehdit eden bir hastalık olan CGD'nin p47phox varyantını düzeltmek için tasarlanmıştır. Tedavi, hastalıktan sorumlu mutasyonları düzeltmek için otolog hematopoetik kök hücrelerin (HSC'ler) Prime Editors ile ex vivo modifiye edilmesini içerir. PM359 ayrıca FDA tarafından nadir pediatrik ilaç ve yetim ilaç olarak tanımlanmıştır.
Prime Medicine Başkanı ve CEO'su Keith Gottesdiener, M.D., PM359'un CGD'ye neden olan yaygın mutasyonu düzeltme ve hasta sonuçlarını iyileştirme potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Şirket, klinik çalışmadan ilk verilerin 2025 yılında elde edilmesini bekliyor.
Prime Medicine, hematoloji, immünoloji, karaciğer, akciğer, oküler ve nöromüsküler hastalıklar dahil olmak üzere çeşitli alanlarda gen düzenleme tedavilerinden oluşan bir portföy geliştirmeye kararlıdır. Prime Editing platformu, hassasiyeti ve çok çeşitli genetik mutasyonları onarma yeteneği ile lanse edilmektedir.
Bu haber bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve PM359 ve Prime Editing teknolojisinin potansiyeli hakkında ileriye dönük ifadeler içermektedir. Bu ifadeler, gerçek sonuçların öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek risklere ve belirsizliklere tabidir.
InvestingPro Insights
Prime Medicine, Inc. (NASDAQ: PRME) yenilikçi gen düzenleme terapisi PM359 için klinik deneylere başlarken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro'nun en son verileri, şirketin mevcut değerlemesi ve piyasa duyarlılığının anlık bir görüntüsünü sunuyor. Prime Medicine, 510,14 milyon dolarlık piyasa değeriyle biyoteknoloji dünyasında kayda değer bir varlık gösteriyor. Bununla birlikte, şirketin F/K oranı -3,87'dir ve gelir öncesi aşamasını ve biyoteknoloji yatırımlarının yüksek riskli doğasını yansıtmaktadır. 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranı -2,77 olup yatırımcı beklentilerinde hafif bir iyileşmeye işaret etmektedir.
InvestingPro İpuçları, Prime Medicine gibi biyoteknoloji firmalarını değerlendirirken geleneksel finansal ölçütlerin ötesine bakmanın önemini vurgulamaktadır. Şirketin 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ay için -0,05 olan PEG oranı, gelecekteki büyüme için piyasa beklentilerinin şu anda negatif olduğunu göstermektedir; bu, ürün geliştirmelerinin erken aşamasından ve klinik çalışmaların doğasında var olan belirsizliklerden kaynaklanıyor olabilir.
Ayrıca, şirketin FAVÖK büyümesi 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %63,26 oranında azalmış olup, bu durum bazı yatırımcılarda şirketin bu dönemdeki operasyonel performansına ilişkin endişelere yol açabilir. Bununla birlikte, gen düzenleme teknolojilerinin uzun vadeli potansiyeli ve Prime Medicine'ın kaydettiği belirli ilerlemelerle ilgilenenler için bu ölçütler, bilimsel ilerlemeden ve tedavileri için potansiyel pazardan daha az önemli olabilir.
PRME'yi portföylerine eklemeyi düşünen yatırımcılar, kapsamlı bir yatırım stratejisi için 15 InvestingPro İpucu daha listeleyen InvestingPro 'da ek bilgiler ve ipuçları bulabilirler. Biyoteknoloji sektörünü takip edenler için değerli bir kaynak sunan InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.