BOSTON - Nöromüsküler ve nörolojik hastalıklar için oligonükleotid tedavileri geliştirmeye odaklanan 153 milyon dolar piyasa değerine sahip biyoteknoloji firması PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), Duchenne müsküler distrofi (DMD) tedavisi denemesi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) düzenleyici bir engelle karşılaştı. FDA'nın bildirimi, şirketin CONNECT2-EDO51 klinik denemesi için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusuna ilişkindir. Bu haber, son altı ayda yaklaşık %73 düşen şirket hisselerini etkiledi. InvestingPro verileri, PepGen'in finansal durumu hakkında birkaç önemli bilgi ortaya koyuyor ve aboneler için 12 ek ProTip mevcut.
CONNECT2-EDO51'in klinik olarak durdurulmasına rağmen, PepGen'in Kanada'da devam eden CONNECT1-EDO51 denemesi bundan etkilenmiyor. PGN-EDO51'in açık etiketli, çoklu artan doz çalışması olan bu deneme, 10 mg/kg doz kohortunun kaydını tamamladı ve tüm katılımcılar en az bir doz aldı. Şirket, bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunduruyor ve 8,47'lik cari oranı güçlü kısa vadeli likiditeye işaret ediyor.
PGN-EDO51, PepGen'in DMD'yi tedavi etmeyi amaçlayan, distrofin transkriptinin 51. eksonunu atlayarak potansiyel olarak hastalarda fonksiyonel bir distrofin proteini üretimini geri kazandırabilecek terapötik adayıdır. Bu yaklaşım, DMD hasta popülasyonunun yaklaşık %13'ünü hedefliyor. FDA daha önce PGN-EDO51'e Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık Tanımlamaları verdi.
PepGen'in Ar-Ge Başkanı Paul Streck, MD, MBA, şirketin CONNECT2 denemesi için IND ile ilgili sorularını mümkün olan en kısa sürede yanıtlamak üzere FDA ile yakın çalışacağını belirtti.
CONNECT2 denemesi, 25 haftalık bir süre boyunca çok uluslu, çift kör, plasebo kontrollü bir Evre 2 çalışması olarak tasarlandı ve Birleşik Krallık'ta halihazırda devam ediyor.
PepGen'in tescilli Geliştirilmiş Teslim Oligonükleotid (EDO) teknolojisi, oligonükleotid tedavilerinin teslimini ve etkinliğini iyileştirmeyi amaçlayan terapötik stratejisinin temelini oluşturuyor.
Şirket, PGN-EDO51'in hala araştırma aşamasında olduğunu ve hiçbir ülkede kullanım için onaylanmadığını belirtti. FDA'nın klinik durdurma kararı, CONNECT2 denemesinin ABD'de ilerleyebilmesi için çözülmesi gereken sorunlar olduğunu gösteriyor. PepGen, FDA'nın kararının spesifik nedenlerini açıklamadı ancak 30 gün içinde resmi bir klinik durdurma mektubu alacak. InvestingPro analizine göre, analistler 6₺ ile 26₺ arasında değişen fiyat hedefleriyle olumlu bir görünüm sürdürüyor ve potansiyel bir yükseliş öngörüyor. Hisse senedi şu anda InvestingPro'nun Adil Değer değerlendirmesine göre düşük değerlenmiş görünüyor.
Bu makale PepGen Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, PepGen Inc. deneme gecikmeleri ve rekabet nedeniyle hisse senedi hedefini düşüren BofA Securities'in görünüm ayarlamasına konu oldu. Bu ayarlama, PepGen'in Duchenne müsküler distrofi için potansiyel bir tedavi olan PGN-EDO51'i değerlendiren CONNECT1-EDO51 olarak bilinen evre 2 klinik denemesindeki uygunluk kriterlerinde yapılan değişiklikleri takip ediyor. PepGen ayrıca 10mg/kg dozuna ilişkin verileri açıklama takvimini de ayarladı ve şimdi 2025 yılı sonuna kadar bekleniyor. Bu ayarlamalara rağmen, BofA Securities hisse senedi konusunda nötr duruşunu koruyor.
Kurumsal yönetimde, PepGen Yönetim Kurulu Üyesi Christopher Ashton'ın Eylül 2024'te emekli olacağını duyurdu. Bu, yönetim kurulunun büyüklüğünü yediden altıya düşürecek. Diğer değişiklikler arasında bir Yönetici Sorumluluktan Muafiyet Değişikliğinin onaylanması, iki yeni Sınıf II yöneticinin seçilmesi ve KPMG LLP'nin mali yıl sonu bağımsız kayıtlı muhasebe firması olarak onaylanması yer alıyor.
Yönetim cephesinde, PepGen Dr. Michelle Mellion'u Baş Tıbbi Sorumlu ve Dr. Hayley Parker'ı Kıdemli Başkan Yardımcısı, Global Düzenleyici İşler olarak atadı. Şirket ayrıca PGN-EDO51 için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden yetim ilaç ve nadir pediatrik hastalık tanımlamaları aldı. Bunlar PepGen'deki son gelişmeler arasında yer alıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.