MALVERN, Pa. - Bir biyoteknoloji firması olan Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) retinitis pigmentosa (RP) için gen terapisi adayı olan OCU400 için Faz 3 klinik çalışmasına başlamak üzere bir Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) değişikliğini onayladığını duyurdu. Bu hamle, şirket ve retinal hücre bozulmasına ve görme kaybına neden olan bir grup nadir genetik bozukluk olan RP'den etkilenen bireyler için önemli bir adımı işaret ediyor.
Faz 3 çalışması 150 katılımcıyı içerecek ve iki kola ayrılacaktır: biri RHO gen mutasyonuna sahip 75 birey ve diğeri 75 gen-agnostik katılımcı. Her bir kolda randomize 2:1 oranında tedavi ve tedavi edilmemiş kontrol grupları bulunacaktır. Ocugen, araştırmada birincil işlevsel son nokta olarak kullanılmak üzere güncellenmiş bir hareketlilik kursu olan Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA) geliştirmiştir.
Ocugen Yönetim Kurulu Başkanı, CEO'su ve Kurucu Ortağı Dr. Shankar Musunuri, OCU400'ün geniş bir RP endikasyonu ile Faz 3'e giren ilk gen terapisi programı olduğunu ve tedavi seçeneklerinden yoksun tüm RP hastaları için umut sunduğunu belirterek iyimserliğini dile getirdi. Terapi, çeşitli retina fonksiyonlarında rol oynayan NR2E3 genine dayanıyor ve hücresel dengeyi yeniden sağlamayı ve retina sağlığını iyileştirmeyi amaçlıyor.
Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 110.000, dünya genelinde ise 1,6 milyon RP hastasının %10'undan fazlası RHO genetik mutasyonuna sahip olduğundan, Ocugen'in gen-agnostik deneme tasarımı daha geniş bir hasta popülasyonunu kapsamayı amaçlamaktadır. Ocugen'in Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Huma Qamar, yeni değiştirici gen tedavisinin karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılama potansiyelini vurguladı.
OCU400 daha önce FDA'dan yetim ilaç ve RMAT atamaları almıştır ve şirket Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) onayı için 2026 hedefini korumaktadır. Ürün adayı, birden fazla retina hastalığını tek bir tedavi ile tedavi etmek üzere tasarlanmıştır.
Ocugen'in misyonu, küresel olarak sağlığı iyileştirmek için gen ve hücre tedavileri, biyolojikler ve aşılar geliştirmektir.
Bu haber Ocugen, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanılarak hazırlanmıştır.
InvestingPro Insights
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) son zamanlarda retinitis pigmentosa için gen terapisindeki umut verici ilerlemeleriyle manşetlere çıktı. Şirket hedefine doğru ilerlerken, yatırımcılar ve paydaşlar finansal sağlığını ve piyasa performansını yakından izliyor. İşte gerçek zamanlı verilere ve InvestingPro İpuçlarına dayanan bazı önemli bilgiler:
InvestingPro İpuçları, Ocugen'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu ve bunun gelecekteki araştırma ve geliştirme harcamaları için bir yastık sağlayabileceğini öne sürüyor. Buna ek olarak, iki analist önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ederek şirketin finansal performansı üzerinde potansiyel bir olumlu görünüme işaret etti.
Piyasa perspektifinden bakıldığında, Ocugen'in hisse senedi çeşitli zaman dilimlerinde önemli getiriler elde etti; son bir haftada %18,83'lük etkileyici bir getiri ve son bir ayda %85,22'lik daha da dikkat çekici bir getiri elde etti. Bu dalgalanma, şirketin son FDA IND değişikliği onayını ve OCU400 için beklenen Faz 3 klinik çalışmasını çevreleyen yatırımcı duyarlılığını yansıtabilir.
InvestingPro Verileri, Ocugen'in yaklaşık 469,4 milyon USD piyasa değerine sahip olduğunu ortaya koyarak biyoteknoloji sektöründeki konumunun altını çiziyor. Bununla birlikte, şirketin F/K Oranı -5,61'dir ve 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki ay için düzeltilmiş F/K Oranı -6,2'dir, bu da karlılığın hala zor olduğunu göstermektedir. Ayrıca, 8,04 Fiyat/Defter oranı ile hisse senedi, yatırımcıların yatırım stratejileri bağlamında göz önünde bulundurmaları gereken defter değerine kıyasla yüksek bir katsayıdan işlem görmektedir.
Daha derin bir analizle ilgilenenler için, Ocugen'in nakit yakma oranı, brüt kâr marjları ve analist kârlılık beklentileri gibi hususları tartışan ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bu bilgilere ve daha fazlasına erişmek için https://www.investing.com/pro/OCGN adresini ziyaret edin ve INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim kazanın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.