MALVERN, Pa. - Gen ve hücre terapileri konusunda uzmanlaşmış bir biyoteknoloji şirketi olan Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) OCU200'ün Faz 1 denemesi üzerindeki klinik beklemeyi kaldırdığını duyurdu. OCU200, diyabetik maküler ödem (DME) için yeni bir tedavidir. Deneme, mevcut anti-VEGF tedavilerine yanıt vermeyen hastalarda OCU200'ün, rekombinant bir füzyon proteininin, güvenliğini ve etkinliğini değerlendirecek.
Ocugen'in Baş Bilim Sorumlusu Dr. Arun Upadhyay, denemenin mevcut tedavilere yanıt vermeyenler de dahil olmak üzere daha geniş bir DME hasta yelpazesine fayda sağlama potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. DME, ABD'de tahmini 746.000 kişiyi etkileyen, görme kaybına yol açabilen diyabetin önemli bir komplikasyonudur.
Tumstatin ve transferrini birleştiren benzersiz bileşimi ile OCU200, DME gelişiminde önemli bir rol oynayan integrin yolağını hedeflemek üzere tasarlanmıştır. Tumstatin integrin reseptörlerine bağlanırken, transferrinin aktif bileşenin retina ve koroide iletimini artırdığı düşünülmektedir.
Yaklaşan çalışma, üç kohortu içeren bir doz yükseltme evresi ile çok merkezli, açık etiketli, doz aralığı belirleme denemesi olacaktır. Dördüncü bir kohort, ardışık intravitreal uygulama sonrasında OCU200'ün anti-VEGF tedavisi ile kombinasyonunun güvenliğini değerlendirecektir.
Ocugen, OCU200 için ek uygulamaları araştırmayı planlamakta olup, toplam olarak yaklaşık dokuz milyon Amerikalıyı etkileyen diyabetik retinopati ve yaşa bağlı ıslak maküler dejenerasyon gibi durumları ele almayı hedeflemektedir.
Bu haber, Ocugen'in bir basın açıklamasına dayanmaktadır. Faz 1 denemesinin Ocugen için kritik bir adım olduğunu belirtmek önemlidir, ancak bu tür erken aşama klinik araştırmaların sonuçları belirsizdir ve daha ileri doğrulama gerektirir. Biyoteknoloji endüstrisi oldukça rekabetçidir ve yeni tedavilerin başarısı, düzenleyici onay süreçleri, klinik deneme sonuçları ve pazar kabulü gibi çeşitli faktörlere bağlıdır.
Diğer güncel haberlerde, bir biyofarmasötik şirketi olan Ocugen, Inc., klinik programlarında ve finansallarında önemli ilerlemeler kaydetmiştir. Şirket, ilerleyici görme kaybına yol açan genetik bir bozukluk olan Stargardt hastalığı için ilaç adayları OCU410ST'nin Faz 1/2 GARDian klinik denemesinde üçüncü kohort için dozlamayı başarıyla tamamladı. Bu, denemenin doz yükseltme kısmında Faz 1'in sonunu işaret etmektedir.
Ek olarak, Ocugen, retinitis pigmentosa için bir gen tedavisi ürün adayı olan OCU400'ün Faz 3 klinik denemesi için Health Canada'dan İtiraz Etmeme Mektubu aldı. Bu onay, şirketin liMeliGhT çalışmasını Kanadalı hastalara genişletmesine olanak tanıyarak, bu nadir, kalıtsal retina hastalığı için tedavinin geliştirilmesini potansiyel olarak hızlandırmaktadır.
Finansal cephede, Ocugen başarıyla 32,6 milyon dolar topladı ve finansal yeterliliğini 2025'in üçüncü çeyreğine kadar uzattı ve 30 Haziran 2024 itibarıyla 16 milyon dolar nakit bakiyesi bildirdi. Ancak, aynı çeyrek için toplam faaliyet giderleri 16,6 milyon dolar olurken, nakit 31 Aralık 2023'teki 39,5 milyon dolardan 30 Haziran 2024'te 16 milyon dolara düştü. Bunlar, şirketin biyoteknoloji lideri olarak konumunu sağlamlaştırma çabalarındaki son gelişmeler arasındadır.
InvestingPro Öngörüleri
Ocugen (NASDAQ: OCGN) diyabetik maküler ödem için OCU200 denemesini ilerletirken, yatırımcılar InvestingPro'dan bazı önemli finansal metrikleri ve öngörüleri dikkate almalıdır. Şirketin piyasa değeri 275,83 milyon dolar olup, küçük ölçekli bir biyoteknoloji firması olarak konumunu yansıtmaktadır.
FDA'nın klinik beklemeyi kaldırması hakkındaki olumlu habere rağmen, Ocugen bazı finansal zorluklarla karşı karşıyadır. Bir InvestingPro İpucu, şirketin "hızla nakit tükettiğini" göstermektedir ki bu, araştırma ve geliştirme aşamasındaki biyoteknoloji firmaları için yaygın bir endişedir. Bu durum, şirketin OCU200 dahil olmak üzere ürün hattını ilerletmeye odaklanmasıyla uyumludur.
Başka bir ilgili InvestingPro İpucu, "analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediklerini" belirtmektedir. Bu, OCU200 çalışması gibi klinik denemelere yoğun yatırım yapan biyoteknoloji şirketleri için olağandışı değildir. Ancak, bu durum Ocugen'in gelecekteki finansal sağlığı için başarılı deneme sonuçlarının önemini vurgulamaktadır.
İlginç bir şekilde, Ocugen güçlü gelir büyümesi göstermiş olup, 2024'ün 2. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %112,62'lik bir artış kaydetmiştir. Bu büyüme, OCU200 denemesi ve tedavi için planlanan ek uygulamaların araştırılması da dahil olmak üzere şirketin araştırma çabalarını potansiyel olarak destekleyebilir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro, Ocugen'in klinik denemeleriyle ilerlerken şirketin finansal durumu ve piyasa performansı hakkında daha derin bir anlayış sağlayan 12 ek ipucu sunmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.