NEW YORK - Klinik aşamada bir genetik ilaç şirketi olan Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LXEO), onaylı tedavisi olmayan ciddi bir kalp rahatsızlığı olan Friedreich ataksisi (FA) kardiyomiyopatisini hedefleyen gen terapisi adayı LX2006 için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Fast Track onayını aldı.
FDA'nın Fast Track süreci, ağır koşulları tedavi eden ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan ilaçların geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. LX2006, intravenöz olarak uygulanan AAV tabanlı bir gen terapisidir ve şu anda SUNRISE-FA adlı Faz 1/2 klinik çalışmasında yer almaktadır. Çalışma, FA'lı hastalar arasında önde gelen ölüm nedeni olan FA kardiyomiyopatisi olan hastalarda LX2006'nın güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve ön etkinliğini değerlendirmektedir.
LX2006, frataxin protein ekspresyonunu teşvik etmek ve mitokondriyal fonksiyonu geri kazanmak için miyokardiyal hücrelere fonksiyonel bir frataxin geni ileterek çalışır. Şirketin CEO'su R. Nolan Townsend, Fast Track atamasının, daha önce verilen Nadir Pediatrik Hastalık ve Yetim İlaç atamaları ile birlikte, düzenleyici etkileşimleri artıracağına ve potansiyel olarak bu tedavinin hastalara sunulmasını hızlandıracağına olan inancını dile getirdi.
SUNRISE-FA denemesi, en az iki artan doz kohortu ve üçüncü bir kohort olasılığı ile 52 haftalık, doz artan, açık etiketli bir çalışmayı içermektedir. İlk deneme yılının ardından, hastaların uzun vadeli güvenliği ve etkinliği dört yıl daha değerlendirilecektir.
Klinik öncesi veriler, LX2006'nın FA hastalık modellerinde kardiyak anormallikleri tersine çevirdiğini, kardiyak fonksiyonu ve sağkalımı iyileştirdiğini ve olumlu bir güvenlik profili sergilediğini göstermiştir. Tedavi tek seferlik intravenöz infüzyon şeklinde uygulanmaktadır.
Lexeo Therapeutics, genetik olarak tanımlanmış kardiyovasküler hastalıklar ve APOE4 ile ilişkili Alzheimer hastalığı için tedavi geliştirmeye odaklanmaktadır. Şirket New York'ta faaliyet göstermekte ve kardiyovasküler ve Alzheimer hastalığı programlarını ilerletmek için erken kavram kanıtlama verilerinden yararlanmaktadır.
Bu makaledeki bilgiler Lexeo Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Lexeo Therapeutics (NASDAQ: LXEO), LX2006 için FDA Fast Track atamasıyla dikkatleri üzerine çekerken, yatırımcılar ve sektör gözlemcileri şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro'dan alınan şirketin finansal ölçütlerinin anlık görüntüsü, 322,15 milyon dolarlık bir piyasa değeri gösteriyor ve şirketin şu anda biyoteknoloji sektöründe değerlendiği ölçeği vurguluyor.
LX2006'nın potansiyeline rağmen Lexeo Therapeutics, brüt kâr marjlarına da yansıdığı üzere zorluklarla karşılaşmıştır. Şirketin 2023'ün 4. çeyreğinden itibaren son on iki aylık brüt kârı 53,13 milyon $ negatiftir ve bu da araştırma ve geliştirme faaliyetlerinin maliyet açısından yoğun olduğunu göstermektedir. Ayrıca, şirketin aynı dönemdeki işletme geliri de 68,51 milyon $ ile negatifti.
InvestingPro İpuçları, Lexeo Therapeutics'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurmasına rağmen, nakit rezervlerini hızla tükettiğini gösteriyor. Özellikle şirket temettü ödemediği ve bu yıl kârlı olması beklenmediği için bu, yatırımcıların dikkate alması gereken kritik bir faktördür. Bununla birlikte, hisse senedinin son altı ayda %30,95 fiyat toplam getirisi ile büyük bir fiyat artışı yaşadığını ve büyüme odaklı yatırımcıların ilgisini çekebileceğini belirtmek gerekir.
Lexeo Therapeutics'e yatırım yapmayı düşünenler için InvestingPro'da ek bilgiler mevcuttur. Şirketin likit varlıklarının analizi ve net gelir projeksiyonları da dahil olmak üzere yatırım kararlarına rehberlik edebilecek 9 InvestingPro İpucu daha bulunmaktadır. Bu ipuçlarına ve daha ayrıntılı finansal verilere erişmek için yatırımcılar https://www.investing.com/pro/LXEO adresini ziyaret edebilir ve InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.