BALA CYNWYD, Pa. - Nadir hastalıklar için tedavi geliştiren bir biyoteknoloji firması olan Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LRMR), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Friedreich Ataksisi (FA) için potansiyel bir tedavi olan nomlabofusp (CTI-1601) programı üzerindeki kısmi klinik bekletmeyi kaldırdığını duyurdu. FDA'nın kararı, dört haftalık, plasebo kontrollü bir doz keşif çalışmasını içeren Faz 2 verilerinin gözden geçirilmesinin ardından geldi.
Nomlabofusp, mitokondriye frataxin vererek FA'nın altında yatan nedeni hedefleyen bir protein replasman tedavisidir. Son çalışmada nomlabofusp'un güvenliği ve farmakokinetiği değerlendirilmiş ve hastalara 25 mg ya da 50 mg'lık dozlar uygulanmıştır. İlacın genel olarak iyi tolere edildiği ve deri ve bukkal hücrelerdeki frataksin seviyelerinde doza bağlı artışlar gösterdiği bildirildi.
Şirketin Başkanı ve CEO'su Carole Ben-Maimon, FDA'nın kararıyla ilgili iyimserliğini dile getirerek, devam eden açık etiket genişletme (OLE) çalışmasında dozun 50 mg'a yükseltilmesine izin verilmesinin ileriye doğru atılmış önemli bir adım olduğunu belirtti. OLE çalışması şu anda günlük nomlabofusp uygulamasını takiben uzun vadeli güvenliği ve frataksin seviyelerini değerlendirmektedir.
OLE çalışmasından elde edilecek ara verilerin 2024 yılının dördüncü çeyreğinde yayınlanması ve Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) 2025 yılının ikinci yarısında sunulması hedeflenmektedir. Larimar, 25 mg dozunda frataxin farmakodinamiğinin ek karakterizasyonundan sonra 50 mg'a doz yükseltme ile devam etmeyi planlamaktadır. Dozun 50 mg'ın üzerine çıkarılması, FDA incelemesi için ek verilerin sunulmasını gerektirecektir.
Nomlabofusp, FDA tarafından Nadir Pediatrik Hastalık tanımı, Hızlı İzleme tanımı ve Yetim İlaç tanımının yanı sıra Avrupa düzenleyici kurumlarından da benzer tanımlar almıştır.
InvestingPro İçgörüleri
Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), FDA'nın kararına ilişkin olumlu haberlere rağmen, InvestingPro'nun en son ölçümlerine göre karışık bir mali tablo sunuyor. Şirketin piyasa değeri şu anda 463,84 milyon dolar seviyesinde ve bu da biyoteknoloji sektöründe nispeten küçük sermayeli bir statüye işaret ediyor. Yatırımcılar için kritik bir öngörü, şirketin şu anda -7,55 olan negatif F/K oranıdır ve bu da şirketin hisse fiyatına göre kar üretmediğini yansıtmaktadır. Bu durum, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediklerini ve net gelirin düşmesinin beklendiğini öne süren InvestingPro İpuçları ile uyumludur.
Olumlu taraftan bakıldığında, InvestingPro İp uçlarından biri Larimar Therapeutics'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu ve bunun da şirket klinik programlarına yatırım yapmaya devam ederken bir miktar finansal istikrar sağlayabileceğini vurguluyor. Ayrıca, şirket son üç ayda %38,81'lik bir fiyat düşüşü yaşamasına rağmen, geçen yıl %101,64'lük bir fiyat toplam getirisi ile önemli bir getiri elde etti.
Larimar Therapeutics'in detaylı finansalları ve gelecek görünümüyle ilgilenen yatırımcılar InvestingPro'daki diğer InvestingPro İpuçlarını inceleyebilirler. Şu anda, LRMR'nin finansal sağlığı ve piyasa performansı hakkında daha derin bilgiler sağlayabilecek 10 ipucu daha mevcut. Bu değerli bilgilere erişmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.