SAN DIEGO - Klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Kura Oncology, Inc. (NASDAQ:KURA), ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), relaps/refrakter NPM1-mutant akut miyeloid lösemi (AML) tedavisi için ilaç adayı ziftomenib'e Çığır Açan Terapi Tanımlaması verdiğini duyurdu. Bu atama, ziftomenibin bu ciddi durum için mevcut tedavilere göre önemli bir iyileşme sağlayabileceğini gösteren ön klinik kanıtlara dayanmaktadır.
FDA'nın kararı, bu spesifik AML mutasyonuna sahip hastalarda ziftomenibin etkinliğini araştıran ve devam etmekte olan KOMET-001 klinik çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır. Akut miyeloid lösemi, kemik iliğinde anormal beyaz kan hücreleri, kırmızı kan hücreleri veya trombositlerin hızla büyümesiyle karakterize, yetişkinlerde yaygın görülen bir akut lösemi türüdür.
NPM1-mutant AML her yıl yeni AML vakalarının yaklaşık %30'unu oluşturmaktadır. Ön basamak tedaviye yüksek başlangıç yanıt oranlarına rağmen, hastalar sıklıkla nüks yaşamakta ve bu da kötü sağkalım sonuçlarına yol açmaktadır. İkinci, üçüncü ve dördüncü basamak tedavilerdeki hastalar için medyan genel sağkalım sırasıyla yaklaşık 7,8, 5,3 ve 3,5 aydır. Şu anda, NPM1-mutant AML için FDA tarafından onaylanmış hiçbir hedefe yönelik tedavi mevcut değildir.
Ziftomenib, AML'de çeşitli genetik değişikliklere yol açtığı bilinen bir yol olan menin-KMT2A/MLL protein-protein etkileşimini inhibe eden, günde bir kez kullanılan, oral bir araştırma ilacıdır. KOMET-001 çalışmasının Faz 1'inde, ziftomenib cesaret verici bir güvenlik profili ve tolerabilite göstermiştir. Önerilen Faz 2 dozunda tedavi edilen hastalarda %35 tam remisyon oranı gözlenmiştir.
Kura Onkoloji, ziftomenib'in ruhsata yönelik çalışmasını 2024 ortasına kadar tamamlama yolunda ilerliyor. İlaç ayrıca AML tedavisi için FDA'dan Yetim İlaç Atamasına sahiptir. Ziftomenib, devam eden diğer klinik çalışmalarda standart tedavilerle birlikte değerlendirilmektedir.
Bu çığır açan atama, FDA'dan daha yoğun rehberlik, üst düzey yöneticileri içeren organizasyonel bağlılık ve aşamalı inceleme ve öncelikli inceleme için uygunluk sağlayarak ziftomenib'in geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır.
Bu makaledeki bilgiler Kura Oncology, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Kura Oncology, Inc. (NASDAQ:KURA) tarafından FDA'nın ziftomenib için Çığır Açan Terapi Tanımlaması ile elde edilen önemli dönüm noktasının ortasında, yatırımcılar şirketin mevcut finansal sağlığı ve piyasa performansı ile ilgilenebilir. InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre, Kura Oncology yaklaşık 1,34 milyar USD piyasa değerine sahip. Olumlu haberlere rağmen, şirketin Fiyat/Kazanç (F/K) Oranı -8,14'tür ve mevcut kârlılık eksikliğini yansıtmaktadır. Ayrıca, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda yaklaşık -165,8 milyon USD'lik Faaliyet Geliri ile finansallar kâr elde etmede zorluklara işaret ediyor.
İyi tarafından bakacak olursak, iki InvestingPro İpucu yatırımcılar için potansiyel iyimserliği vurguluyor. İlk olarak, Kura Oncology bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunduruyor ve bu da finansal esneklik ve dayanıklılık sağlayabilir. İkinci olarak, üç analist önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ederek şirketin finansal performansı için potansiyel olarak iyileşen bir görünüm ortaya koydu. Ayrıca, Göreceli Güç Endeksi (RSI) hisse senedinin aşırı satım bölgesinde olduğunu gösteriyor ve bu da potansiyel bir toparlanma arayan yatırımcıları çekebilir.
Kura Oncology'nin finansalları ve piyasa tahminleri hakkında daha derinlemesine bilgi edinmek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler sunuyor. KURA için InvestingPro platformunu ziyaret ederek ulaşabileceğiniz 13 InvestingPro İpucu daha mevcut. Araştırma deneyiminizi zenginleştirmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ekstra %10 indirim kazanın. Bu özel teklif, yatırım kararlarınızı bilgilendirmek için bir dizi profesyonel araç ve veriye erişim sağlar.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.