SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) klasik konjenital adrenal hiperplazi (KAH) için potansiyel yeni bir tedavi olan crinecerfont için iki Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) Öncelikli İnceleme için kabul ettiğini duyurdu. Onaylanması halinde crinecerfont, KAH için yetmiş yıldır uygulanan ilk yeni tedavi olacak ve bu nadir endokrin bozukluk için yeni bir tedavi yaklaşımını temsil edecektir.
Crinecerfont için NDA'lar bir kapsül formülasyonu (NDA# 218808) ve bir oral solüsyon formülasyonu (NDA# 218820) içermekte olup FDA hedef eylem tarihlerini sırasıyla 29 Aralık ve 30 Aralık 2024 olarak belirlemiştir. FDA bu başvuruları görüşmek üzere bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamadığını belirtmiştir.
Neurocrine Biosciences'a göre, Öncelikli İnceleme ataması, FDA tarafından yeni KAH tedavilerine duyulan acil ihtiyacın ve crinecerfont'un mevcut tedavilere göre önemli faydalar sağlama potansiyelinin kabul edilmesidir. Şirketin Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Eiry W. Roberts, FDA'nın Öncelikli İnceleme almasının, kurumun KAH'ın ciddiyetini ve crinecerfont'un zorlayıcı etkinlik sonuçlarını ve mükemmel güvenlik profilini kabul ettiğini yansıttığını belirtti.
Crinecerfont, CAHtalyst™ Faz 3 Pediatrik ve Yetişkin çalışma verilerinden elde edilen güçlü sonuçlara dayanarak FDA'dan daha önce Yetim İlaç ve Çığır Açan Tedavi atamaları almıştır. Bu atamalar, Neurocrine Biosciences'a belirli ücretlerden muafiyet, vergi kredileri ve onaylandıktan sonra yedi yıllık pazar münhasırlığı olasılığı dahil olmak üzere çeşitli teşvikler sağlayabilir.
KAH, 21-hidroksilaz enziminin eksikliğine yol açan bir mutasyonun neden olduğu nadir bir genetik durumdur. Bu eksiklik adrenal hormonlarda yaşamı tehdit eden dengesizliklere yol açabilir. Mevcut tedaviler, metabolik komplikasyonlar ve kardiyovasküler hastalıklar da dahil olmak üzere ciddi yan etkileri olabilen yüksek dozda glukokortikoidleri içerir.
Neurocrine Biosciences nörolojik, nöroendokrin ve nöropsikiyatrik bozukluklar için tedavi geliştirme konusunda uzmanlaşmıştır. Şirket, FDA onaylı tedavilerden oluşan bir portföye ve orta ila geç faz klinik geliştirme aşamasında olan birkaç bileşiğe sahiptir.
Bu haber Neurocrine Biosciences, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Neurocrine Biosciences, son dönemde faaliyetlerinde önemli adımlar atıyor. Şirketin ilaç adayı crinecerfont, hem Pediatrik hem de Yetişkin Faz 3 çalışmalarında konjenital adrenal hiperplazi (KAH) tedavisinde birincil ve önemli ikincil son noktaları karşıladı. Bu umut verici sonuçlar, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne yapılan iki Yeni İlaç Başvurusunu desteklemiştir.
Liderlik alanında Neurocrine Biosciences, Ekim 2024'te görevi devralacak olan Kyle Gano, Ph.D.'nin seçilmiş CEO olarak atandığını duyurdu. Dr. Gano, şirketin uzun süredir CEO'luğunu yürüten ve emekliye ayrılacak olan ancak Neurocrine Yönetim Kurulu'nda görev yapmaya devam edecek olan Kevin Gorman'ın yerine geçecek.
Analistler de şirketin potansiyeli hakkında görüşlerini bildirdiler. RBC Capital, şirketin ürünü ™845'in güçlü performansı, ™568 muskarinik için faz II verilerinin beklenmesi ve Ingrezza'nın güçlü ticari başarısı gibi faktörleri gerekçe göstererek Neurocrine Biosciences üzerindeki Sektör Performansı notunu korudu.
Bu arada, Wells Fargo, şirketin ilaç adayı atumelnant ile ilgili güncellenmiş verilerin sunulmasının ardından Neurocrine Biosciences hisseleri üzerindeki Overweight notunu yineledi. Son olarak UBS, Neurocrine Biosciences hisseleri için fiyat hedefini bir önceki 174 $'dan 193 $'a yükselterek hisse senedi üzerindeki Al notunu yineledi.
InvestingPro İçgörüleri
Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX), FDA'nın crinecerfont'un Öncelikli İncelemesi ile önemli bir dönüm noktası beklerken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro'ya göre, Neurocrine Biosciences 36,58 F/K oranı ile yüksek bir kazanç katsayısında işlem görüyor ve bu da yatırımcıların şirketin büyüme beklentilerine olan güvenini yansıtıyor, özellikle de net gelirin bu yıl artması beklendiği için - bu iyimserlik yeni ilaçlarının potansiyel onayı ve pazar münhasırlığı ile bağlantılı olabilir.
Şirketin hisse senedi düşük fiyat oynaklığıyla dikkat çekiyor ki bu da özellikle çalkantılı biyoteknoloji sektöründe istikrarlı bir yatırımın göstergesi olabilir. Ayrıca, Neurocrine'in 1Ç 2024 itibariyle son on iki ayda yaklaşık %24'lük güçlü gelir artışı ve %68,54'lük güçlü brüt kâr marjı, şirketin operasyonlarını verimli bir şekilde yönetme ve yeni ürün sunumları beklentisiyle finansallarını ölçeklendirme becerisinin altını çizmektedir.
Neurocrine Biosciences, 13,85 milyar USD'lik piyasa değeri ile biyofarmasötik sektöründe önemli bir oyuncu olarak öne çıkmaktadır. Şirketin sağlam finansal pozisyonu, 0,08'lik PEG oranıyla da destekleniyor ve bu da kazanç büyüme potansiyelinin henüz mevcut hisse senedi fiyatına tam olarak yansımadığını gösteriyor. Şirketin mali durumunu ve gelecekteki görünümünü daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar, nakit akışı yeterliliği, varlık likiditesi ve borç yönetimi gibi faktörler hakkında bilgi veren ek InvestingPro İpuçları bulabilirler. Şu anda InvestingPro'da Neurocrine'e yatırım yapmayı düşünenler için kapsamlı bir analiz sunan 12 ek ipucu mevcut.
Bilinçli kararlar vermek isteyen yatırımcılar, INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ InvestingPro aboneliğinde ek %10 indirim kazanabilir ve özellikle şirketin umut verici gelişmeleri ve güçlü finansal performansı ışığında Neurocrine'in yatırım potansiyelini değerlendirmede çok önemli olabilecek derinlemesine ölçümlere ve uzman analizlerine erişebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.