BOSTON - Nadir hastalıkların tedavisinde uzmanlaşmış bir biyofarmasötik şirketi olan Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY), bugün araştırma ilacı INZ-701'in nadir bir genetik bozukluk olan ABCC6 Eksikliğinin tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) Fast Track onayı aldığını duyurdu.
Fast Track programı, ciddi durumları tedavi eden ve karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılayan ilaçların geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmak için tasarlanmıştır. FDA'nın kararı, Inozyme'in devam eden Faz 1/2 klinik çalışmasından elde edilen ve ABCC6 Eksikliği olan yetişkinlerde pozitif güvenlik ve etkinlik bulguları içeren ön verilere dayanmaktadır. Vasküler patoloji, görsel işlev ve hasta tarafından bildirilen sonuçlarda iyileşmeler gözlenmiştir.
ABCC6 Eksikliği, bebeklerde bebeklik döneminin genel arteriyel kalsifikasyonuna (GACI Tip 2) ve yaşlı bireylerde psödoksantoma elastikuma (PXE) yol açabilir ve her ikisi de ciddi kardiyovasküler ve nörolojik komplikasyonlarla sonuçlanabilir. Şu anda bu durum için onaylanmış bir tedavi mevcut değildir.
INZ-701 rekombinant bir Fc füzyon proteinidir ve bir enzim replasman tedavisi olarak geliştirilmektedir. Klinik öncesi çalışmalarda, ENPP1 Eksikliği, ABCC6 Eksikliği ve kalsifilaksi gibi genetik bozuklukların yaşamı tehdit eden yönleri olan patolojik mineralizasyonu ve intimal proliferasyonu önleme potansiyeli göstermiştir.
Inozyme Pharma CEO'su ve Yönetim Kurulu Başkanı Douglas A. Treco, Fast Track atamasının, özellikle inme gibi önemli klinik olay riskinin daha yüksek olduğu pediatrik hastalar için tedavinin potansiyelini vurguladığını ifade etti. Şirket, 2024 yılı sonuna kadar pediatrik hastalarda çok önemli bir çalışma üzerinde anlaşmaya varmayı hedefliyor.
Bu atama, Inozyme'in FDA ile daha sık etkileşime girmesine olanak tanıyacak ve ruhsat incelemesinin hızlandırılmasını sağlayabilecektir. Bu, Inozyme için ENPP1 Eksikliği, ABCC6 Eksikliği ve kalsifilaksi tedavisinde INZ-701 için klinik gelişimini ilerletmeye devam ederken önemli bir adımdır.
Inozyme Pharma, vaskülatür, yumuşak doku ve iskeleti etkileyen hastalıklar için tedaviler geliştirmeye adanmış klinik aşamadaki bir şirkettir. FDA'nın INZ-701 için Fast Track atamasına ilişkin bilgiler Inozyme Pharma'nın basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Inozyme Pharma Inc. ilaç adayı INZ-701 için devam eden Faz 1/2 klinik çalışmalarından ABCC6 ve ENPP1 Eksikliği tedavisinde umut verici güvenlik ve etkinlik gösteren cesaret verici sonuçlar paylaştı. Buna ek olarak, şirketin yıllık hissedarlar toplantısı, üç Sınıf I direktörünün yeniden seçilmesi ve Ernst & Young LLP'nin 31 Aralık 2024'te sona eren mali yıl için şirketin bağımsız kayıtlı kamu muhasebe firması olarak onaylanmasıyla sonuçlandı.
Son analist raporlarında Wells Fargo, yetim ilaç endikasyonları için düzenleyici esneklik ve minimum rekabet gibi potansiyel avantajları gerekçe göstererek Inozyme Pharma'ya Overweight notu ve 14,00 $ fiyat hedefi atayarak kapsama başlattı. Bununla birlikte, HC Wainwright ve BofA Securities, yukarıda bahsedilen deneme verilerinin yayınlanmasının ardından fiyat hedeflerini 16 dolardan 14 dolara düşürmelerine rağmen, şirket için Satın Al notunu korudu.
InvestingPro İçgörüleri
Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY), öncü adayı INZ-701 için FDA'nın Fast Track atamasıyla dikkatleri üzerine çekerken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre Inozyme, biyofarmasötik alanında daha küçük ancak odaklanmış bir oyuncu olarak statüsünün göstergesi olan 272,78 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip. Şirketin hisse senedi, bir aylık fiyat toplam getirisinin -%8,51 ve üç aylık getirisinin -%36,36 düşmesiyle, klinik aşamadaki biyofarma şirketlerine yatırım yapmanın yüksek riskli, yüksek ödüllü doğasını yansıtan önemli bir dalgalanma yaşadı.
InvestingPro İpuçları, yatırımcıların dikkate alması gereken birkaç önemli finansal hususu vurgulamaktadır. Inozyme şu anda bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunduruyor ve bu da pahalı klinik deneylerde ilerlerken bir yastık sağlayabilir. Bununla birlikte, şirket hızla nakit tüketiyor ve ilaç geliştirme aşamasındaki şirketler için ortak zorluklar olan zayıf brüt kar marjlarına sahip. Buna ek olarak, analistler Inozyme'in bu yıl kârlı olmasını beklemiyor ve bu aşamada şirkete yatırım yapmanın spekülatif niteliğinin altını çiziyor.
Inozyme Pharma'ya yatırım yapmayı düşünenler için InvestingPro platformu, https://www.investing.com/pro/INZY adresini ziyaret ederek erişilebilecek 7 InvestingPro İpucu da dahil olmak üzere ek bilgiler sunmaktadır. İlgilenen okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak, Inozyme Pharma gibi yatırım fırsatlarını analiz etmek ve takip etmek için kapsamlı bir araç seti sağlayan yıllık Pro ve yıllık veya iki yıllık Pro+ aboneliğinde %10'a varan indirimden faydalanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.