WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) Perşembe günü yaptığı açıklamada, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Faz 2 çalışmasından elde edilen cesaret verici ara sonuçların ardından Huntington hastalığı (HD) için araştırma ilacı PTC518 üzerindeki kısmi klinik bekletmeyi kaldırdığını duyurdu.
PIVOT-HD çalışmasının 12 aylık verileri, PTC518'in bir grup HD hastasında hem kanda hem de beyin omurilik sıvısında (BOS) mutant huntingtin (mHTT) protein seviyelerinde doza bağlı bir azalmaya yol açtığını gösterdi. Çalışmada ayrıca, PTC518 ile tedavi edilen hastalarda plaseboya kıyasla Toplam Motor Skorunda (TMS) daha az kötüleşme ile motor semptomların ilerlemesinde bir yavaşlama gözlemlenmiştir.
PTC518'in olumlu güvenlik ve tolere edilebilirlik profili 12 aylık tedavi süresi boyunca tutarlı kalmıştır. PTC Therapeutics CEO'su Dr. Matthew B. Klein, ilacın beyindeki sinir hücrelerini aşamalı olarak bozan nadir bir genetik bozukluk olan HD için hastalık modifiye edici bir tedavi potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti.
Ara analiz, PTC518'in 5 mg ve 10 mg dozlarını alan hastaların kan mHTT seviyelerinde sırasıyla %22 ve %43 azalma olduğunu ortaya koydu. Benzer azalmalar BOS'ta da görülmüştür. Motor semptom ilerlemesi 10 mg doz alan hastalarda 5 mg doz veya plasebo alan hastalara kıyasla daha belirgin şekilde yavaşlamıştır.
FDA'nın kısmi klinik bekletmeyi kaldırma kararı, PTC Therapeutics'in PTC518'in daha fazla geliştirilmesine devam etmesine izin verecektir. Şirket bu bulguları bir konferans görüşmesi ve web yayınında tartışmayı planlamaktadır.
PTC518, PTC'nin nöron hasarına ve hastalığın ilerlemesine yol açan toksik mHTT proteininin üretimini azaltmak için tasarlanan ekleme platformu teknolojisinin bir parçasıdır. Ağızdan biyolojik olarak alınabilen molekül, kan-beyin bariyerini geçme kabiliyeti ve seçici özellikleriyle dikkat çekiyor.
Huntington hastalığı merkezi sinir sistemini etkileyerek anormal hareketler ve bilişsel gerileme de dahil olmak üzere çok çeşitli semptomlara neden olur. Şu anda HD için bir tedavi bulunmamakta ve başlangıcı geciktirebilecek veya ilerlemeyi yavaşlatabilecek onaylanmış bir ilaç bulunmamaktadır, bu da PTC518'in geliştirilmesinin önemini vurgulamaktadır.
Bu haber PTC Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer haberlerde, PTC Therapeutics birkaç önemli gelişmenin odak noktası olmuştur. Goldman Sachs, şirketin hisseleri üzerindeki satış notunu korudu, ancak Avrupa Komisyonu'nun (EC) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) PTC Therapeutics tarafından geliştirilen bir ilaç olan Translarna hakkındaki ikinci olumsuz görüşünü onaylamama kararının ardından fiyat hedefini 18 dolardan 32 dolara yükseltti.
Jefferies ayrıca Translarna'nın yeniden değerlendirilmesinin ardından hisse senedi için fiyat hedefini 35$'dan 46$'a yükselterek alım notunu korudu. Bu arada Raymond James, Avrupa Komisyonu'nun kararının ardından Translarna AB gelirlerini finansal modellerine yeniden dahil ederek PTC Therapeutics'i underperform'dan market perform'a yükseltti.
Avrupa Komisyonu'nun Translarna'nın Avrupa'da mevcut ruhsatıyla pazarda yer almaya devam etmesi yönündeki kararı önemli bir tartışma konusu olmuştur. Bu karar, hasta kayıt verileri ve gerçek dünya kanıtları da dahil olmak üzere kanıtların bütününün ek olarak değerlendirilmesi talebinin ardından geldi. Avrupa Komisyonu'nun tutumu, PTC Therapeutics'in daha fazla netlik sağlanana kadar bu yıl için gelir beklentisini duraklatmasına neden oldu.
PTC Therapeutics ayrıca ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliğinin tedavisine yönelik bir gen terapisi adayı olan Upstaza için Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) kabul ettiğini ve Öncelikli İnceleme verdiğini duyurdu.
InvestingPro İçgörüleri
PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) Huntington hastalığına yönelik araştırma ilacı PTC518 ile ilerleme kaydetmeye devam ederken, şirketi çevreleyen finansal sağlık ve piyasa duyarlılığını dikkate almak önemlidir. FDA'nın son kararı, PTCT'nin hisse senedi performansı ve gelecek beklentileri üzerinde potansiyel etkilere sahip.
InvestingPro verileri, PTCT'nin 2,73 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip olduğunu gösteriyor ve bu da yatırımcıların şirketin boru hattına ve pazardaki konumuna olan güvenini yansıtıyor. Zorlu bir ortama rağmen PTCT, 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %20,39'luk bir gelir artışı elde etmeyi başarmıştır ki bu da şirketin dayanıklılığının ve stratejik girişimlerinin bir kanıtıdır.
Ancak, şirketin karşılaştığı zorluklar da yok değil. Analistler, -4,63'lük negatif F/K oranı ve -7,14'lük düzeltilmiş F/K oranının da gösterdiği gibi PTCT'nin bu yıl kârlı olmasını beklemiyor. Bu, son on iki aydır kârlı olmayan şirketin son performansıyla uyumludur. Gelir artışı 2024 yılının ilk çeyreğinde çeyreklik bazda %-4,66'lık bir düşüş göstererek şirketin finansal performansında ters rüzgarlarla karşı karşıya kalabileceğine işaret etti.
Olumlu bir not olarak, PTCT son üç ayda toplam %20,7 fiyat getirisi ile güçlü bir getiri göstermiştir. Ayrıca, hisse senedi son altı ayda %31,73'lük bir getiri ile büyük bir fiyat artışı yaşamıştır. Bu durum, şirketin ilaç geliştirme alanındaki ilerlemelerinin ve PIVOT-HD çalışmasından elde edilen olumlu ara sonuçların ardından yatırımcı iyimserliğinin bir göstergesi olabilir.
PTCT için InvestingPro İpuçları ayrıca şirketin hissedarlara temettü ödemediğinin de altını çiziyor ki bu, kazançları araştırma ve geliştirmeye yeniden yatırmaya odaklanan biyoteknoloji firmaları için alışılmadık bir durum değil.
InvestingPro, daha derinlemesine analiz ve ek içgörüler arayan yatırımcılar için PTCT için kapsamlı bir ipucu seti sunuyor. Şu anda https://www.investing.com/pro/PTCT adresini ziyaret ederek erişebileceğiniz 6 ek InvestingPro İpucu bulunmaktadır. Yatırım stratejinizi değerli bilgilerle zenginleştiren InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.