PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY), narkolepsi ile ilişkili gündüz aşırı uyku hali (EDS) tedavisi için WAKIX® (pitolisant) ilacının altı yaş ve üzeri pediyatrik hastalarda kullanımı için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) onay aldı. Bu onay, WAKIX'in daha önce yetişkin narkolepsi hastaları için izin verilen endikasyonunun genişletilmesi anlamına gelmektedir.
FDA'nın kararı, Bioprojet tarafından narkolepsili pediyatrik hastalarda pitolisantın güvenliliğini ve etkinliğini gösteren bir Faz 3 çalışmasına dayanmaktadır. Bu çalışmanın ardından Avrupa İlaç Ajansı da geçen yıl ilacı aynı pediyatrik endikasyon için onayladı.
Seçici histamin 3 (H₃) reseptör antagonisti/ters agonisti olarak yeni etki mekanizmasıyla bilinen WAKIX, çocuklarda narkolepsi için FDA onaylı ilk ve tek program dışı tedavidir ve şimdiye kadar mevcut olan tek tedavi olan kontrollü maddelerin ötesinde yeni bir seçenek sunmaktadır.
Harmony Biosciences Başkanı ve CEO'su Jeffrey M. Dayno, öncelikli incelemenin ardından FDA'nın hızlı onayından duyduğu memnuniyeti dile getirdi. Dayno, pediatrik hastalar için program dışı bir tedavi seçeneğine sahip olmanın önemini vurguladı.
İlaç FDA tarafından ilk olarak Ağustos 2019'da narkolepsiye bağlı EDS'li yetişkin hastalar için ve daha sonra Ekim 2020'de yetişkin narkolepsi hastalarında katapleksi tedavisi için onaylandı. FDA, pediatrik hastalarda katapleksi tedavisi için tam bir yanıt vermiş olsa da Harmony Biosciences, Faz 3 deneme verilerine dayanarak ileriye dönük bir yolu tartışmayı planlamaktadır.
Wake Up Narcolepsy Kurucu Ortağı ve İcra Direktörü Monica Gow, FDA'nın onayını alkışlayarak bu gelişmenin narkolepsili çocuklar ve onların karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları için önemini vurguladı.
Narkolepsi yaklaşık 170.000 Amerikalıyı etkilemekte ve diğer semptomların yanı sıra EDS ve potansiyel olarak katapleksi ile karakterize edilmektedir. WAKIX'in pediatrik kullanım için onaylanması, bu nadir nörolojik durum için yeni bir tedavi seçeneği sunmaktadır.
Bu haber Harmony Biosciences tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Harmony Biosciences, net gelirlerinde %30'luk bir artışla 154,6 milyon dolara ulaşarak güçlü bir ilk çeyrek performansı sergiledi. Bu büyüme temel olarak WAKIX'in başarısından kaynaklandı. Şirket, 2024 yılı için öngördüğü 700 milyon ila 720 milyon dolarlık net gelir hedefini tutturma yolunda ilerliyor.
Harmony Biosciences ayrıca, Pitolisant'ın Faz 2 çalışmasından elde edilen ve Myotonik distrofi Tip 1'li yetişkinlerde gündüz aşırı uyku hali ve yorgunluk semptomlarını azaltmada potansiyel etkinliği gösteren umut verici bulguları açıkladı.
Stratejik bir hamleyle Harmony Biosciences, genişleme stratejisinin bir parçası olarak epilepsi tedavilerine ve narkolepsi için TMP1116'ya odaklanan bir firma olan Epygenix Therapeutics'i satın aldı. Bu satın alma, önde gelen bir yatırım şirketi olan Needham tarafından olumlu karşılandı ve ardından Harmony Biosciences için hisse senedi fiyat hedefini 52 dolara yükseltti.
Ayrıca, Harmony Biosciences, şirket için fiyat hedefini 48,00 $ olarak belirleyen bir Citi analistinden bir Satın Alma derecesi aldı. Analist, Harmony Biosciences'ın piyasa tarafından ağırlıklı olarak Wakix ile olan ana işi için değerlendirildiğini ve gelişimsel boru hattına asgari düzeyde değer verildiğini belirtti. Bu bakış açısı, önümüzdeki 12 ila 18 ay boyunca şirketin hisseleri için potansiyel olarak uygun bir risk-ödül senaryosuna işaret ediyor.
InvestingPro İçgörüleri
Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) narkolepsi ilacı WAKIX'in pediatrik kullanımı için FDA onayını kutlarken, yatırımcılar ve paydaşlar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından izliyor. InvestingPro İpucu'nda belirtildiği gibi, Harmony'nin agresif hisse geri alımları da dahil olmak üzere stratejik hamleleri, yönetimin şirketin değer önerisine güçlü bir güven duyduğunu gösteriyor. Dahası, şirketin borçtan daha fazla nakit içeren sağlam bilançosu, gelecekteki büyüme ve operasyonel esneklik için sağlam bir temel sağlıyor.
Değerleme açısından bakıldığında, Harmony Biosciences'ın F/K oranı 12,87'dir ve 2024'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranı 11,71 ile daha da cazip bir rakamı yansıtmaktadır. Bu ölçümler, 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %30,92'lik güçlü bir gelir artışının yanı sıra, yükseliş eğiliminde olan bir şirketin resmini çiziyor. Ayrıca, şirketin aynı dönemdeki %79,28'lik brüt kâr marjı, sürdürülebilir kârlılık potansiyeline sahip verimli bir iş modelinin altını çiziyor.
Büyüme fırsatları arayan yatırımcılar, bir başka InvestingPro İpucu olarak, önümüzdeki dönem için iki analist kazanç revizyonunu da dikkate alabilirler. Analistlerin 46 USD ve InvestingPro'nun 39,38 USD olarak belirlediği gerçeğe uygun değer tahminlerine göre, potansiyel değer düşüklüğü dikkatli yatırımcılar için bir satın alma fırsatına işaret edebilir. Daha fazla analiz ve ek InvestingPro İpuçları ile ilgilenenler için, InvestingPro'da listelenen ve abonelikle erişilebilen 6 tane daha var. InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Harmony Biosciences'ın son FDA onayı, şirketin potansiyeli söz konusu olduğunda buzdağının sadece görünen kısmı olabilir ve doğru yatırım içgörüleriyle paydaşlar önlerindeki fırsatları daha iyi değerlendirebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.