CUPERTINO, Kaliforniya - Epigenetik tedavilere odaklanan bir biyofarmasötik firması olan DURECT Corporation (NASDAQ:DRRX), halihazırda onaylı tedavisi bulunmayan şiddetli alkolle ilişkili hepatit (AH) hastalığının tedavisine yönelik larsukosterol için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden Çığır Açan Terapi unvanı aldı. İlaç geliştirmeyi hızlandırmayı amaçlayan bu atama, Faz 2b AHFIRM denemesinden elde edilen sonuçlarla desteklendi.
Titiz bir uluslararası çalışma olan AHFIRM çalışması, larsukosterolün şiddetli AH hastalarında etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmiştir. Birincil sonuç, plaseboya karşı larsucosterol ile tedavi edilen hastalarda 90 günlük mortalite veya karaciğer nakli insidansıydı. İkincil sonlanım noktaları 90 günlük sağkalım oranlarını içermektedir. Çalışmaya ABD, AB, Birleşik Krallık ve Avustralya dahil olmak üzere birçok ülkeden 307 hasta katılmıştır.
DURECT Başkanı ve CEO'su James E. Brown, FDA'nın kararından duyduğu memnuniyeti dile getirerek, yüksek ölüm oranına sahip AH için etkili tedavilere duyulan acil ihtiyacı vurguladı. Şirket, FDA geri bildirimlerini ve AHFIRM denemesinden elde edilen verileri birleştirerek bir Faz 3 denemesine devam etmeyi planlıyor.
Çığır Açan Terapi tanımı, ön kanıtların mevcut tedavilere göre önemli bir iyileşme sağladığını gösterdiğinde, ciddi veya yaşamı tehdit eden durumlar için ilaçların hızlandırılmış geliştirilmesini ve incelenmesini sağlar. Faydaları arasında daha sık FDA etkileşimleri, sürekli inceleme için uygunluk ve üst düzey FDA yöneticilerinin rehberliği yer almaktadır.
AH, ağır alkol kullanımıyla bağlantılı, iltihaplanma ve karaciğer hücresi hasarıyla karakterize, karaciğer yetmezliği gibi komplikasyonlara yol açan ciddi bir karaciğer hastalığı türüdür. AH için ölüm oranı önemli olup, çalışmalar teşhis sonrası 28 günde %26 ve 180 günde %44 ölüm oranına işaret etmektedir.
DURECT'in öncü adayı olan Larsucosterol, AH dahil olmak üzere akut ve kronik hastalıklarda ortak bir özellik olan düzensiz DNA metilasyonunu hedef alan bir epigenetik modülatördür. DNA metiltransferazları inhibe ederek larsukosterol, enflamasyonu azaltmaya ve hücre sağkalımını iyileştirmeye yardımcı olabilir.
DURECT'in ciddi sağlık sorunları için tedavi geliştirme taahhüdü, akut organ hasarı ve kanser uygulamaları ile AH'nin ötesine uzanmaktadır. Şirketin portföyünde ayrıca Innocoll Pharmaceuticals'a ABD dağıtımı için lisanslanan, ameliyat sonrası ağrı için opioid olmayan bir analjezik olan POSIMIR® de bulunmaktadır.
Bu haber basın bülteni açıklamasına dayanılarak hazırlanmıştır.
InvestingPro Insights
DURECT Corporation (NASDAQ:DRRX) öncü adayı larsukosterolü ilerletirken, şirketin finansal ölçümleri karışık bir tablo sunuyor. Piyasa değeri 32,28 milyon dolar olan DURECT'in değerlemesi, biyofarmasötik geliştirmenin yüksek riskli, yüksek ödüllü doğasını yansıtıyor. Şirketin Fiyat / Defter oranı, 2024 yılının ilk çeyreğine kadar olan son on iki ay itibariyle 3,89'dur; bu da yatırımcıların hisseleri için defter değerinin yaklaşık dört katını ödemeye istekli olduğunu göstermektedir ki bu da şirketin varlıklarına ve gelecekteki beklentilerine duyulan güvenin bir işareti olarak görülebilir.
Bununla birlikte, finansal veriler de zorlukları ortaya koymaktadır. DURECT'in aynı dönemdeki % -272,18'lik önemli negatif brüt kar marjı, satılan malların maliyetinin elde edilen geliri çok aştığını göstermektedir ki bu, ön maliyetlerin yüksek olduğu ve gelirlerin genellikle ruhsat onayı ve pazara girişe kadar ertelendiği biyofarmasötik endüstrisinde alışılmadık bir durum değildir. Buna ek olarak, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklememesi nedeniyle, yatırımcılar anlık finansal performanstan ziyade larsucosterol gibi çığır açan tedavilerin gelecekteki potansiyel değerine odaklanmış olabilir.
İşin iyi tarafı, DURECT geçen ay %19,38'lik fiyat toplam getirisi ve %64,84'lük daha da etkileyici altı aylık fiyat toplam getirisi ile güçlü bir getiri elde etti ve bu da muhtemelen son Çığır Açan Terapi atamasına ve umut verici deneme sonuçlarına bağlı yatırımcı iyimserliğini yansıtıyor. InvestingPro Tips'e göre bu iyimserlik, önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize eden iki analist tarafından da yankılanıyor.
DURECT'in finansalları ve tahminleri hakkında daha derinlemesine bilgi edinmek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler sunuyor. Potansiyel yatırımcılar için değerli bilgiler sağlayabilecek 13 InvestingPro İpucu daha mevcut. Bu bilgilere erişmek ve daha bilinçli yatırım kararları almak için https://www.investing.com/pro/DRRX adresinden InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı düşünün.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.