NEW YORK - Nörodejeneratif hastalıklara yönelik yetişkin kök hücre tedavilerinde öncü olan BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) bugün önemli bir dönüm noktasını duyurdu. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında NurOwn® için bir Faz 3b denemesi tasarlanmasını önerdi.
Özel Protokol Değerlendirmesi (SPA) yoluyla elde edilen bu anlaşma, klinik araştırma protokolünü ve istatistiksel analiz planını sağlamlaştırıyor. Yaklaşan çalışma, gelecekteki bir Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) desteklemeyi amaçlamaktadır.
BCT-006-US Çalışması olarak adlandırılan bu Faz 3b denemesi, ALS hastalarında NurOwn'un etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için iki bölümlü, çok merkezli bir çabadır. Hastalık ilerlemesinin erken dönemlerinde, özellikle de son 24 ay içinde semptom başlangıcı olan 200 kadar kişiyi hedeflemektedir.
Deneme 24 haftalık, çift kör, plasebo kontrollü bir faz ile başlayacak ve bunu açık etiketli bir uzatma izleyecektir. Bu aşamada tüm katılımcılar yenilikçi tedaviyi alacaktır.
BrainStorm Başkanı ve CEO'su Chaim Lebovits, SPA'nın NurOwn klinik programının düzenleyici yönlerini riskten arındırma ve düzenleyici onaya doğru ilerleme potansiyeline ilişkin iyimserliğini dile getirdi. Şirketin eş CEO'su Stacy Lindborg, tasarımın önceki çalışmalardan elde edilen bilgilere dayanarak tedavinin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeye odaklandığını vurguladı.
Çalışmanın birincil etkinlik son noktası, Revize Edilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Değerlendirme Skorunda (ALSFRS-R) başlangıçtan 24. Haftaya kadar olan değişim olacaktır. Bağımsız bir Veri İzleme Komitesi (DMC) katılımcı güvenliğini denetleyecek ve beyin omurilik sıvısı ve kan örnekleri nörodejenerasyon ve nöroproteksiyon ile ilgili biyobelirteçler için analiz edilecektir.
BrainStorm, araştırmacılarla protokol incelemeleri, Kurumsal İnceleme Kurulu onayları ve ALS topluluğuyla etkileşimin ardından 2024 yılında Faz 3b çalışmasına başlamayı planlıyor. Şirket, SPA ve planlanan Faz 3 programını tartışmak üzere bugün bir konferans görüşmesi ve web yayını düzenledi.
Bu haber BrainStorm Cell Therapeutics Inc. tarafından yapılan bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve sınırlı tedavi seçeneklerine sahip ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık olan ALS için tedavi geliştirme çabalarında şirket için önemli bir adımı temsil etmektedir.
InvestingPro Insights
BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), ALS tedavisi NurOwn®'un kritik Faz 3b denemesine hazırlanırken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro'nun son verileri, şirketin piyasadaki mevcut değerini yansıtan 49,89 milyon dolarlık bir piyasa değeri ortaya koyuyor. Umut verici klinik gelişmelere rağmen, BrainStorm'un finansalları zorlu bir manzara gösteriyor. 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ay için -2,9'luk negatif F/K oranıyla, şirketin şu anda kâr elde etmediği açıktır.
InvestingPro İpuçları, BrainStorm için hızlı nakit yakımı ve zayıf brüt kâr marjları gibi önemli zorlukların altını çiziyor. Ayrıca, şirketin kısa vadeli yükümlülükleri likit varlıklarını aşıyor ve analistler bu mali yıl için kârlılık beklemiyor. Bu faktörler, yatırımcıların BrainStorm'un uzun vadeli başarı potansiyelini değerlendirirken göz önünde bulundurmaları gereken çok önemli faktörlerdir.
Ancak, BrainStorm için durum hiç de iç açıcı değil. Şirket geçen ay %121,21'lik bir artışla güçlü bir getiri elde etti ve altı aylık fiyat toplam getirisi %329,41 ile daha da etkileyici oldu. Bu yükseliş, özellikle klinik programlarını ilerlettikçe, şirketin geleceğine yönelik artan yatırımcı güvenini gösterebilir.
BrainStorm'un mali durumunu ve gelecek beklentilerini daha derinlemesine incelemek isteyenler için 11 InvestingPro İpucu daha mevcut. Bu bilgileri keşfetmek ve daha bilinçli yatırım kararları almak için InvestingPro'yu ziyaret edin. Yatırım araştırmalarınızı kapsamlı bir araç ve veri paketiyle zenginleştiren InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.