SOUTH SAN FRANCISCO - Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) nadir bir pediatrik hastalık olan Ataxia-Telangiectasia (AT) tedavisine yönelik EryDex Sistemine Fast Track onayı verdiğini duyurdu. Bu atama, ciddi ve yaşamı tehdit eden bir durum olan A-T'li hastaların karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılamanın aciliyetini vurgulayan önemli bir düzenleyici kilometre taşıdır.
Kalıtsal bir nörodejeneratif ve immün yetmezlik hastalığı olan A-T, ABD, Birleşik Krallık ve AB4 ülkelerinde yaklaşık 10.000 hastayı etkilemektedir. Hastaların genellikle ergenlik çağında tekerlekli sandalyeye bağlı hale gelmesine yol açan ve ortalama yaşam süresi 25 ila 30 yıl olan A-T için şu anda hiçbir terapötik tedavi onaylanmamıştır.
EryDex, bir kortikosteroid olan deksametazon sodyum fosfatı (DSP) hastanın kendi kırmızı kan hücrelerinde kapsüllemek için Quince'in tescilli Autologous Intracellular Drug Encapsulation (AIDE) teknoloji platformunu kullanmaktadır. Bu yaklaşım, kortikosteroidlerin anti-enflamatuar faydalarından yararlanırken kronik tedaviyle gelen yan etkileri azaltmak veya ortadan kaldırmak için tasarlanmıştır.
FDA'nın Fast Track ataması, EryDex için umut verici etkinlik ve olumlu bir güvenlik profili gösteren önceki bir Faz 3 çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır. Quince şu anda A-T hastalarında EryDex'in nörolojik etkilerini daha fazla değerlendirmek üzere küresel bir Faz 3 NEAT klinik çalışması için katılımcı kaydı yapmaktadır. Çalışmaya altı ila dokuz yaş arası yaklaşık 86 hasta ile 10 yaş ve üzeri yaklaşık 20 hastanın katılması hedeflenmektedir.
Quince CEO'su ve Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Dirk Thye, A-T hastaları için terapötik bir çözüm bulma çabalarında bu dönüm noktasının önemini dile getirdi. NEAT klinik çalışması, FDA ile yapılan Özel Protokol Değerlendirme anlaşması kapsamında ABD, Birleşik Krallık ve Avrupa Birliği'nde yürütülmektedir.
Quince Therapeutics, nadir hastalıklara yönelik terapötikler sunmak için hastaların kendi biyolojilerinden yararlanmaya odaklanmıştır. Şirketin AIDE teknolojisi, toksisite veya diğer faktörlerle sınırlı olan ilaçların kronik olarak uygulanmasına izin vermeyi amaçlamaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX) çok önemli NEAT klinik araştırmasında ilerlerken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro'ya göre, Quince Therapeutics bilançosunda borçtan çok nakit bulunduruyor ve bu da devam eden klinik çalışmaların finansmanında bir miktar esneklik sağlayabilir. Ancak, şirketin hızla nakit tüketmesi ve zayıf brüt kâr marjları nedeniyle finansal sürdürülebilirlik endişe kaynağı olmaya devam ediyor.
Quince Therapeutics'in piyasa değeri şu anda 35,87 milyon USD olup şirketin biyoteknoloji sektöründeki ölçeğini yansıtmaktadır. Hisse senedi, bir aylık fiyat toplam getirisi -%15,74 ile önemli bir dalgalanma yaşadı ve bu da son zamanlarda düşüş eğilimi gösteren yatırımcı duyarlılığına işaret ediyor. Ayrıca şirket, kazançlarını araştırma ve geliştirmeye yatıran birçok büyüme odaklı biyoteknoloji firması için tipik bir durum olan hissedarlara temettü ödememektedir.
Yatırımcılar, Quince'in 1Ç 2024 itibarıyla son on iki aylık FAVÖK'ünün -25,91 milyon USD olduğunu ve -1,46 F/K oranı (düzeltilmiş) ile piyasanın şirketin kazançlarını olumsuz değerlendirdiğini unutmamalıdır. Bu durum, kârlılığın genellikle uzun vadeli bir hedef olduğu erken aşama biyofarmasötik şirketlerine yatırım yapmanın yüksek riskli doğasının altını çizmektedir.
Daha derin bir analizle ilgilenenler için InvestingPro, Quince Therapeutics hakkında ek bilgiler sunuyor. Yatırımcıların keşfedebileceği 9 InvestingPro İpucu daha var ve bunlar şirketin beklentileri hakkında daha kapsamlı bir anlayış sağlayabilir. Okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanabilir ve yatırım kararlarını etkileyebilecek değerli bilgilerin kilidini açabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.