NEW YORK - ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Applied Therapeutics Inc. şirketinin (NASDAQ:APLT) Klasik Galaktozemi için bir tedavi olan govorestat için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) incelemesini üç ay uzattı. Yeni Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihi artık 28 Kasım 2024 olarak belirlendi.
Klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Applied Therapeutics, uzatmanın, FDA'nın şirket tarafından sunulan verilerin ek analizlerini gözden geçirmek için ek süreye ihtiyaç duymasından kaynaklandığını duyurdu. Bu ek bilgi, NDA'da Büyük Değişiklik olarak sınıflandırılmıştır.
Araştırma amaçlı bir Aldoz Redüktaz İnhibitörü (ARI) olan Govorestat (AT-007), Galaktozemili çocuk ve yetişkinlerde çalışılmış ve toksik bir metabolit olan galaktitolde hızlı ve sürekli bir azalma göstermiştir. İlacın gelişimi, nörolojik komplikasyonlara, juvenil katarakta ve kadınlarda yumurtalık yetmezliğine yol açan nadir bir genetik metabolik hastalık olan Galaktozemi için onaylanan ilk ilaç olabileceği için önemlidir.
Gecikmeye rağmen Applied Therapeutics, govorestat'ın potansiyel onayından emin ve ilacı genişletilmiş bir erişim programı aracılığıyla Galaktozemi hastalarına sağlamaya devam ediyor.
Şirketin CEO'su Shoshana Shendelman, PhD, inceleme süreci boyunca FDA ile yakın çalışmaya devam edeceklerini ifade etti. Govorestat ayrıca Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) incelemesine sunuldu ve 2024'ün dördüncü çeyreğinde bir karar alınması bekleniyor.
InvestingPro Insights
Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT), govorestat için Yeni İlaç Başvurusu için FDA'nın uzatılmış inceleme süresinde ilerlerken, yatırımcılar ve sektör gözlemcileri şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre Applied Therapeutics 720,03 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve biyofarmasötik sektöründe orta büyüklükte bir şirkete işaret ediyor. Şirketin ilaç geliştirme alanındaki yenilikçi çabalarına rağmen, 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki aydaki -439,43% brüt kâr marjının da gösterdiği gibi, şu anda negatif brüt kâr marjlarıyla çalışmaktadır.
Yatırımcılar, hisse senedinin yüksek fiyat oynaklığı gösterdiğini ve bunun şirketin hisseleriyle ilişkili riski değerlendirirken dikkate alınması gereken bir faktör olabileceğini unutmamalıdır. Bu özellik, biyoteknoloji sektöründeki hem potansiyel ödülleri hem de riskleri yansıtan, geçen yılki %735,37'lik önemli getiri ile daha da vurgulanmaktadır. Ayrıca InvestingPro İpuçları, Applied Therapeutics'in bu yıl kârlı olmasının beklenmediğini ve kısa vadeli yükümlülüklerinin likit varlıklarını aştığını, bunun da şirketin yakın vadedeki finansal esnekliğini etkileyebileceğini vurgulamaktadır.
Applied Therapeutics'e yatırım yapmayı düşünenler için, şirketin mali durumu ve pazar potansiyeli hakkında daha derin bilgiler sağlayabilecek daha fazla InvestingPro İpucu mevcuttur. Şu anda InvestingPro'da listelenen ve https://www.investing.com/pro/APLT adresindeki özel şirket sayfasından erişilebilen 11 ek ipucu bulunmaktadır. Yatırımcılara araştırmalarında daha fazla yardımcı olmak için InvestingPro, INVTROZEL1A kupon koduyla yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde özel %10 indirim sunuyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.