CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) Pazartesi günü ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), resesif distrofik epidermolizis bülloza (RDEB) hastaları için tasarlanmış gen düzeltmeli bir tedavi olan prademagene zamikeracel (pz-cel) için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) ile ilgili bir Tam Yanıt Mektubu (CRL) yayınladığını açıkladı.
Mart ayında FDA ile yapılan Geç Döngü Gözden Geçirme Toplantısının ardından gelen CRL, ek Kimya Üretim ve Kontrolleri (CMC) bilgileri talep etmektedir. FDA, pz-cel'in klinik etkinliği veya güvenlik verileriyle ilgili endişelerini dile getirmemiş ve yeni klinik çalışmalar talep etmemiştir. Yine de kurum, üretim ve serbest bırakma test yöntemlerinin daha fazla doğrulanmasını talep etmektedir.
Abeona'nın CEO'su Vish Seshadri, CRL ile ilgili hayal kırıklığını dile getirdi, ancak paydaşlara şirketin FDA'nın gereksinimlerini derhal karşılama taahhüdünü garanti etti. Şirket, 2024 yılının üçüncü çeyreğinde talep edilen CMC bilgileriyle birlikte BLA'yı yeniden sunmayı öngörüyor.
Öncelikli inceleme ataması alan ilk BLA başvurusu, pivotal Faz 3 VIITAL™ çalışmasından ve pz-cel'in büyük ve kronik yaralarda tek bir uygulama ile sürekli yara iyileşmesi ve ağrı azaltımı sağlayabileceğini gösteren bir Faz 1/2a çalışmasından elde edilen verilerle desteklenmiştir.
Abeona, FDA tarafından talep edilen CMC bilgilerinin ayrıntılarını tartışmak üzere Salı günü bir konferans görüşmesi ve web yayını düzenleyecek. Web yayını şirketin yatırımcı ilişkileri web sitesinde yer alacaktır.
Prademagene zamikeracel, hastanın cilt hücrelerine işlevsel bir COL7A1 geni ekleyerek RDEB'e neden olan genetik kusuru düzeltmeyi amaçlayan araştırma amaçlı bir otolog tedavidir. Tedavi, FDA'dan Rejeneratif Tıp İleri Terapisi ve Çığır Açan Terapi dahil olmak üzere çeşitli atamalar almıştır.
Abeona pz-cel'i Cleveland, Ohio'daki gen ve hücre terapisi üretim tesisinde üretmektedir ve bu tesis FDA onayının ardından ticari üretimi destekleyebilecek kapasitededir.
Bu haber Abeona Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Son FDA gelişmelerinin ortasında, Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO), özellikle performans ölçütleri ve analistlerin bakış açıları göz önüne alındığında, yatırımcılar için ilgi çekici bir şirket olmaya devam ediyor.
InvestingPro verilerine göre, Abeona 201,33 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da biyoteknoloji sektöründe önemli bir varlığa işaret ediyor. FDA'nın Tam Yanıt Mektubu ile karşılaşılan zorluklara rağmen, analistler şirketin cari yıldaki satış büyümesi konusunda iyimserler, bu da Abeona'nın pazardaki konumu için olumlu bir işaret.
InvestingPro İpuçları, Abeona'nın bilançosunda borçtan daha fazla nakit olduğunu gösteriyor; bu, şirket düzenleyici ortamda gezinirken bir miktar istikrar sağlayabilecek güven verici bir finansal sağlık işareti. Dahası, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşarak sağlam bir finansal temele dair daha fazla kanıt sunuyor.
Yatırımcılar, Abeona'nın geçen yıl %135,09 fiyat toplam getirisi ile güçlü bir getiri elde ettiğini unutmamalıdır. Bu performans, son altı ayda %82,85'lik bir getiri ile önemli bir fiyat artışı ile tamamlanmaktadır. Bu rakamlar, Abeona'ya yatırım yapmayı düşünenler için bir faktör olabilecek hisse senedinin son dönemdeki ivmesini vurgulamaktadır.
Abeona'nın mali durumunu ve gelecekteki görünümünü daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler ve ölçümler sunuyor. Şu anda, yatırımcıların daha bilinçli kararlar almasına yardımcı olabilecek 11 InvestingPro İpucu daha mevcut. InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek ve InvestingPro 'nun analitik araçlarının tüm potansiyelini ortaya çıkarmak için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın.
Sağlanan veriler ve içgörüler, yatırımcılara Abeona'nın mevcut finansal sağlığı ve potansiyeli hakkında, özellikle de son FDA yazışmaları ışığında kapsamlı bir anlayış kazandırmayı amaçlamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.