CRANBURY, NJ - Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) tarafından Fanconi Anemisi (FA), komplemanasyon grubu A tedavisine yönelik bir gen terapisi adayı olan RP-L102 için yapılan Pazarlama İzni Başvurusunu (MAA) kabul etti. Bu nadir genetik bozukluk kemik iliği yetmezliği (BMF), kansere yatkınlık ve konjenital malformasyonlarla kendini gösterir.
MAA başvurusu, küresel bir Faz 1/2 klinik çalışmasında umut verici sonuçlar gösteren RP-L102'nin geliştirilmesinde önemli bir kilometre taşıdır. Deneme verileri, RP-L102'nin FA'lı hastalarda sürekli genetik ve fenotipik düzeltmenin yanı sıra tedavi sonrası 42 aya kadar uzanan hematolojik stabilizasyon sağlayabileceğini göstermiştir. Sitotoksik koşullandırma gerektirmeyen tedavi, bildirilen önemli bir advers olay olmaksızın oldukça olumlu bir güvenlik profili sergilemiştir.
Rocket Pharmaceuticals Başkanı ve COO'su Kinnari Patel, bu önemli aşamaya ulaşılmasında rol oynayan hastalara, ailelere ve araştırmacılara şükranlarını ifade ederek, şirketin bu potansiyel tedaviyi ihtiyacı olan hastalara ulaştırmak için EMA ile birlikte çalışma konusundaki kararlılığını vurguladı.
FA, tipik olarak yaşamın ilk on yılı içinde BMF'ye neden olan, yaşamı tehdit eden bir durumdur. Allojeneik hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) FA'nın hematolojik bileşenini ele alabilirken, solid organ maligniteleri olasılığının artması da dahil olmak üzere önemli riskler taşır.
RP-L102, FANCA geninin işlevsel bir kopyasını içerecek şekilde lentiviral bir vektörle modifiye edilmiş hasta kaynaklı hematopoetik kök hücrelerden oluşur. Terapi, ABD'de FDA Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT), Nadir Pediatrik Hastalık ve Hızlı İzleme atamalarının yanı sıra AB'de PRIME ve İleri Terapi Tıbbi Ürünü (ATMP) atamaları dahil olmak üzere düzenleyici kurumlardan çeşitli atamalar almıştır.
Rocket Pharmaceuticals ayrıca 2024 yılının ilk yarısında ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunma yolunda ilerliyor.
Bu makale Rocket Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), Avrupa İlaç Ajansı'nın RP-L102 için MAA'yı kabul etmesiyle çok önemli bir noktaya ulaştı ve potansiyel olarak Fanconi Anemili hastalar için yeni bir ufuk sunuyor. Yatırımcılar şirketin biyoteknoloji sektöründeki ilerlemesini gözlemlerken, InvestingPro'nun son verileri ve analizleri Rocket Pharmaceuticals hakkında daha derin bir finansal bakış açısı sağlıyor.
Şirketin piyasa değeri şu anda yaklaşık 2,42 milyar dolar seviyesinde bulunuyor ve bu da büyüme potansiyelini ve yatırımcıların boru hattına olan güvenini yansıtıyor. Bununla birlikte, -9,10'luk negatif F/K oranı ve 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ay için -9,49'luk düzeltilmiş F/K oranı ile Rocket Pharmaceuticals'ın hala gelişim aşamasında olduğu ve acil kârlılık yerine araştırma ve geliştirmeye öncelik verdiği açıktır.
Özellikle Rocket Pharmaceuticals'ın bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurması, InvestingPro İpucu olarak, devam eden klinik çalışmalarını ve gelecekteki ticarileştirme çabalarını desteklemek için sağlam bir finansal temele sahip olduğunu gösteriyor. Ayrıca, yedi analist önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ederek şirketin finansal performansına ilişkin olumlu bir bakış açısına işaret etti.
Şirket geçen yıl %55,98 fiyat toplam getirisiyle yüksek bir getiri sağlamış olsa da, analistler şirketin bu yıl kârlı olacağını öngörmüyor ki bu da yenilikçi tedavilere yoğun yatırım yapan biyoteknoloji firmaları için yaygın bir senaryodur. Bununla birlikte, son altı aydaki %37,38'lik büyük fiyat artışı, Rocket Pharmaceuticals'ın beklentilerine ilişkin yatırımcı iyimserliğini göstermektedir.
Rocket Pharmaceuticals'ın finansallarını daha derinlemesine incelemek ve şirketin likidite durumu ve brüt kâr marjları da dahil olmak üzere daha fazla InvestingPro İpucuna erişmek için https://www.investing.com/pro/RCKT adresini ziyaret edin. Şirketin finansal sağlığı ve gelecek potansiyeli hakkında daha fazla bilgi sunabilecek 8 ek ipucu mevcuttur. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilir ve yatırım araştırmalarınızı değerli, gerçek zamanlı verilerle zenginleştirebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.