BOSTON - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM), obezite ilacı IMCIVREE®'nin (setmelanotide) kullanımının bazı nadir genetik bozuklukları olan 2 ila 6 yaş arası çocukları kapsayacak şekilde genişletilmesi için Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nden (CHMP) olumlu görüş aldı.
Şirket bugün CHMP'nin IMCIVREE® için Bardet Biedl sendromu (BBS) veya pro-opiomelanokortin (POMC), proprotein konvertaz subtilisin/keksin tip 1 (PCSK1) veya leptin reseptörü (LEPR) eksikliklerine bağlı obezite tedavisinde pazarlama izni önerdiğini duyurdu.
Olumlu CHMP görüşü, 2024 yılının ikinci yarısında setmelanotidin genişletilmiş kullanımına ilişkin nihai bir karar vermesi beklenen Avrupa Komisyonu (EC) tarafından incelenmektedir. IMCIVREE® şu anda Avrupa Birliği'nde yetişkinlerde ve yukarıda belirtilen genetik koşullara sahip 6 yaş üstü çocuklarda obezite tedavisi ve açlık kontrolü için onaylanmıştır.
Rhythm Pharmaceuticals Genel Müdür Yardımcısı ve Uluslararası Başkanı Yann Mazabraud, bu nadir nöroendokrin hastalıklara sahip küçük çocuklarda şiddetli obeziteyi ve eşlik eden hastalıkları önlemek için erken tanı ve tedavinin önemini vurguladı.
Setmelanotid, BBS veya POMC, PCSK1 veya LEPR eksiklikleri olan hastalarda açlığı kontrol etmek ve obeziteyi tedavi etmek için AB'de ruhsatlı ilk tedavidir. Ayrıca ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından bu koşullara sahip 6 yaş ve üstü hastalarda kronik kilo yönetimi için onaylanmıştır.
İlaç, hiperfaji ve şiddetli obeziteyi hedef alan bir MC4R agonisti olarak hareket eder. Rhythm Pharmaceuticals ayrıca diğer nadir hastalıklarda ve araştırma MC4R agonistlerinde setmelanotide için klinik geliştirme programlarını ilerletmektedir.
Setmelanotid'in güvenlik profili cilt pigmentasyonu değişiklikleri, kalp hızı, kan basıncı, cinsel uyarılma bozukluğu, depresyon ve intihar düşüncesinin izlenmesini içerir. Bildirilen en yaygın advers reaksiyonlar ciltte hiperpigmentasyon, enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, bulantı ve baş ağrısıdır.
Bu makaledeki bilgiler Rhythm Pharmaceuticals tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
BofA Securities kısa bir süre önce, özellikle Bardet-Biedl Sendromu için Imcivree'nin satışlarının beklenenden daha yavaş olması nedeniyle Rhythm Pharmaceuticals'ın notunu 'Al'dan 'Nötr'e düşürdü.
Firmanın revize edilmiş görünümü, şirketin bu endikasyonlardan en az 300 milyon dolar satış elde etme tahminiyle uyumludur. Şirket için bir sonraki önemli büyüme aşamasının, 2026'nın sonlarında hipotalamik obezite için bir tedavinin piyasaya sürülmesiyle gerçekleşmesi bekleniyor ve bu da potansiyel olarak yaklaşık 1 milyar dolarlık en yüksek satışlara ulaşabilir.
Rhythm Pharmaceuticals da IMCIVREE'ye yönelik istikrarlı talep, reçetelerdeki ve geri ödeme onaylarındaki artışla 2024'te güçlü bir ilk çeyrek geçirdiğini bildirdi. Medicaid plan değişiklikleri ve hastaların tedaviyi bırakması gibi zorluklara rağmen, şirket iş büyümesi ve genişlemesi konusunda iyimserliğini koruyor.
Rhythm, dönüştürülebilir imtiyazlı hisseler yoluyla 150 milyon dolar toplayarak finansal vadesini 2026'ya kadar uzattı. Rhythm Pharmaceuticals ile ilgili son gelişmeler bunlar.
InvestingPro Analizleri
Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM), Avrupa Komisyonu'nun obezite ilacı IMCIVREE®'nin genişletilmiş kullanımına ilişkin kararını beklerken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı karışık bir tablo sunuyor. InvestingPro verilerine göre Rhythm, 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %88,37 gibi etkileyici bir brüt kâr marjına sahip. Bu yüksek marj, şirketin ürünlerinde kârlılığı sürdürme kabiliyetinin bir göstergesidir ve IMCIVREE®'nin potansiyel pazar genişlemesini göz önünde bulunduran yatırımcılar için olumlu bir işaret olabilir.
Bununla birlikte, şirket şu anda 39,73 gibi yüksek bir Fiyat / Defter katsayısıyla işlem görüyor ve bu da defter değerine kıyasla primli bir değerlemeye işaret ediyor. Bu durum, özellikle CHMP'nin son olumlu görüşü ışığında, şirketin büyüme beklentilerine ilişkin piyasa iyimserliğini yansıtıyor olabilir. Ayrıca, şirketin gelirleri 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %173,52'lik bir büyüme oranıyla önemli bir artış göstermiştir.
InvestingPro İpuçları açısından, analistler önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı doğru revize ettiler, bu da şirketin gelecekteki performansına olan güvene işaret edebilir. Yine de, şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemiyorlar ve hisse senedi fiyatı 2024 ortası itibarıyla 1 yıllık fiyat toplam getirisi %120,86 ile oldukça dalgalı bir seyir izliyor. Bu dalgalanma yatırımcılar için hem fırsatlar hem de riskler sunabilir.
Rhythm'in piyasa değeri, piyasadaki konumunu ve yatırımcı ilgisini yansıtan 2,45 milyar dolarlık güçlü bir değere sahiptir. Ayrıca, şirketin kısa vadeli yükümlülüklerinden daha fazla likit varlığa sahip olması, güçlü bir kısa vadeli finansal pozisyona işaret etmektedir.
Rhythm Pharmaceuticals'ın finansallarını ve piyasa performansını daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler ve ipuçları sunuyor. Şu anda Rhythm Pharmaceuticals için 11 ek InvestingPro İpucu mevcut olup bunlara https://www.investing.com/pro/RYTM adresinden erişilebilir. Bu bilgilerden yararlanmak isteyen okuyucular, InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.