BOULDER, Colo. - Kas hastalıklarına odaklanmış bir biyofarmasötik şirketi olan Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX), bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Becker ve Duchenne kas distrofilerinin tedavisi için ilaç adayı sevasemten'e Yetim İlaç Atamaları verdiğini duyurdu. Bu atama, bu nadir kas kaybı bozukluklarına sahip bireylere yeni tedavi seçenekleri getirmeyi amaçlayan şirket için kritik bir adımdır.
EMA'nın yetim ilaç statüsü, Avrupa Birliği'nde her 10.000 kişiden beşinden daha azını etkileyen hastalıklar olarak tanımlanan nadir hastalıklara yönelik tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmek amacıyla verilmektedir. Bu statü, azaltılmış ruhsatlandırma ücretleri, protokol yardımı ve onaylandıktan sonra 10 yıla kadar pazar münhasırlığı dahil olmak üzere çeşitli teşvikler sunmaktadır.
Ağızdan uygulanan küçük bir molekül olan Sevasemten, kas distrofilerinde kas kaybının önemli bir nedeni olan kasılmaya bağlı kas hasarını önlemek için tasarlanmıştır. İlaç şu anda Becker kas distrofisi için geç aşama klinik çalışmalarda ve Duchenne kas distrofisinde de değerlendiriliyor.
Edgewise Başkanı ve CEO'su Kevin Koch, şirketin bu koşullarla yaşayan bireyler için daha iyi tedavilere duyulan acil ihtiyacı karşılamak üzere bu tedavileri klinik geliştirme yoluyla hızla ilerletme konusundaki kararlılığını ifade etti.
Daha önce sevasemten, hem Becker hem de Duchenne kas distrofileri için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Yetim İlaç Atamasının yanı sıra Duchenne için Nadir Pediatrik Hastalık Ataması ve Hızlı İzleme atamalarını almıştır.
Becker musküler distrofi, ağırlıklı olarak erkekleri etkileyen, kas hasarına, motor fonksiyon kaybına ve potansiyel olarak kalp yetmezliğine yol açan nadir bir genetik bozukluktur. Duchenne musküler distrofi, ilerleyici kas kaybı ve erken ölümle sonuçlanan daha şiddetli bir formdur. Şu anda bu hastalıkların tedavisi yoktur ve mevcut tedaviler önemli morbidite ve mortaliteyi önlemek için yetersizdir.
Edgewise, Becker için CANYON adlı bir Faz 2 denemesinde sevasemten'i ilerletiyor ve denemeyi GRAND CANYON adlı bir pivotal kohortu içerecek şekilde genişletti. Duchenne için şirket LYNX Faz 2 doz bulma klinik çalışmasını ve FOX adlı başka bir Faz 2 çalışmasını yürütmektedir.
Bildirilen gelişmeler Edgewise Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Edgewise Therapeutics (NASDAQ:EWTX) önde gelen ilaç adayı için Avrupa'da önemli ruhsatlandırma kilometre taşları elde ederken, InvestingPro verileri aracılığıyla şirketin mali sağlığına bir bakış karışık bir tablo ortaya koyuyor. Şirketin piyasa değeri 1,41 milyar dolar gibi güçlü bir seviyede bulunuyor ve bu da yatırımcıların uzun vadeli beklentilerine güven duyduğunu gösteriyor. Bununla birlikte, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ay için -14,06 olan negatif F/K oranı, şirketin şu anda hisse fiyatına göre kâr elde etmediğini göstermektedir ki bu, geliştirme aşamasındaki birçok biyofarmasötik firması için ortak bir senaryodur.
InvestingPro İpuçları, Edgewise Therapeutics'in borçtan daha fazla nakde sahip olduğunu vurgulamaktadır; bu, özellikle sermaye yoğun ilaç sektöründeki bir şirket için güven verici bir finansal istikrar işaretidir. Ayrıca, iki analistin önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize etmiş olması, şirketin gelecekteki performansını etkileyebilecek olumlu gelişmeler veya beklentiler olabileceğini gösteriyor.
Şirketin hisse senedi performansına bakıldığında, son altı ayda %124,07'lik bir fiyat toplam getirisi ile önemli bir yükseliş yaşandı. Bu etkileyici ralli, potansiyel olarak ilaç adaylarının klinik ilerlemelerinden kaynaklanan güçlü piyasa iyimserliğini göstermektedir. Bununla birlikte, hisse senedinin geçen hafta -%9,32'lik bir fiyat toplam getirisi ile bir darbe aldığını belirtmek önemlidir; bu, piyasa oynaklığını veya haberlere veya daha geniş piyasa eğilimlerine kısa vadeli yatırımcı tepkilerini yansıtabilir.
Daha derin bir analizle ilgilenen okuyucular için, Edgewise Therapeutics için Investing.com/pro/EWTX adresinden erişilebilecek ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın ve daha bilinçli yatırım kararları almanıza yardımcı olabilecek daha fazla içgörünün kilidini açın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.