BOULDER, Colo. - Kas hastalıklarına odaklanmış bir biyofarmasötik şirketi olan Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX), Becker kas distrofisi olan yetişkinlerde sevasemten ilacını değerlendiren ARCH çalışmasının iki yıllık olumlu sonuçlarını açıkladı.
Çalışma, fonksiyonel bir ölçek olan North Star Ambulatory Assessment'ın (NSAA) katılımcılarda sabit kaldığını ve durumun doğal geçmiş çalışmalarında görülen düşüşlerin aksine olduğunu gösterdi.
Kas hasarını önlemeyi amaçlayan oral bir tedavi olan Sevasemten'in iyi tolere edildiği ve 12 deneme katılımcısı arasında advers olaylar nedeniyle tedavinin kesilmediği veya doz azaltımına gidilmediği bildirilmiştir. Kreatin kinaz (CK) ve hızlı iskelet kası troponin I (TNNI2) gibi iskelet kası hasarıyla ilişkili biyobelirteçlerde de önemli düşüşler kaydedildi.
Şirketin Baş Tıbbi Sorumlusu Joanne Donovan, M.D., Ph.D., iki yıllık tedavi süresi boyunca tutarlı fonksiyonel sonuçlardan ve ilacın güvenlik profilinden duyduğu memnuniyeti dile getirdi.
Florida Üniversitesi'nden ve MDA Baş Tıbbi Danışmanı Barry J. Byrne, M.D., Ph.D., günlük fonksiyonel yeteneklere karşılık gelen NSAA ölçeğindeki her bir noktanın önemini vurguladı ve sevasemten'in Becker kas distrofisi için yeni bir tedavi olarak potansiyeli konusunda iyimser olduğunu gösterdi.
Edgewise, ARCH deneme bulgularını, sevasemten ve Becker kas distrofisi üzerindeki etkisine ilişkin daha fazla bilginin paylaşılacağı, Salı günü Doğu Saatiyle 8:30'da düzenlenecek sanal bir yatırımcı etkinliğinde tartışmayı planlıyor. Ayrıca, aynı gün Amerikan Nöroloji Akademisi 2024 Yıllık Toplantısı'nda sevasemten'in kas fonksiyonu ve biyobelirteçler üzerindeki etkilerini detaylandıran bir sunum yapılacak.
Şirket ayrıca daha geniş bir kohortta sevasemtenin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için CANYON çalışmasının bir uzantısı olan GRAND CANYON adlı küresel bir pivotal çalışmayı ilerletiyor. Bu çalışmadan elde edilecek veriler olumlu olursa, ilaç için bir pazarlama başvurusunu destekleyebilir.
Becker kas distrofisi, ilerleyici kas güçsüzlüğü ve kalp komplikasyonları ile karakterize, mevcut tedavisi olmayan nadir bir genetik hastalıktır. Sevasemten'in etki mekanizması, Becker ve Duchenne kas distrofisi de dahil olmak üzere distrofinopatilerde kas kaybının birincil nedeni olan kasılma kaynaklı kas hasarını azaltmak üzere tasarlanmıştır.
Bu makale Edgewise Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Edgewise Therapeutics (NASDAQ:EWTX) kısa süre önce ARCH denemesinden elde ettiği umut verici sonuçları paylaşarak Becker kas distrofisinden etkilenenlere umut verdi. Yatırımcılar bu bulguların şirketin değerlemesi ve gelecek beklentileri üzerindeki potansiyel etkisini değerlendirirken, InvestingPro'nun belirli finansal ölçümleri ve analist görüşleri Edgewise'ın mevcut piyasa konumunun daha iyi anlaşılmasını sağlıyor.
Piyasa değeri 1,53 milyar dolar olan Edgewise, biyofarmasötik sektöründe önemli bir varlık gösteriyor. Son on iki ayda -10,45'lik negatif F/K oranı ve aynı dönem için -15,25'lik düzeltilmiş F/K oranının gösterdiği gibi kârlı olmamasına rağmen, şirket geçen yıl %190,53'lük fiyat toplam getirisiyle güçlü bir getiri sağladı. Bu büyüme, şirketin son klinik ilerlemelerinin ardından yatırımcı iyimserliğini yansıtıyor.
Bir InvestingPro İpucu, Edgewise'ın bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu vurgulayarak, finansal istikrar ve dış finansmana aşırı güvenmeden devam eden araştırma ve geliştirmeyi finanse etme kapasitesine işaret ediyor. Ayrıca, iki analist önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ederek şirketin gelecekteki performansına olan potansiyel güvene işaret etti.
Edgewise'ın finansal sağlığı ve beklentileri hakkında daha fazla bilgi edinmek isteyen yatırımcılar, şirket için ek InvestingPro İpuçları bulabilirler. İlgilenenler INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim sağlayabilir. Şu anda InvestingPro'da Edgewise'ın finansal ölçümleri ve analist beklentileri hakkında kapsamlı bilgiler sunan 9 ek ipucu listeleniyor.
Edgewise Therapeutics sevasemten geliştirmeye devam ederken ve GRAND CANYON çalışmasına hazırlanırken, bu finansal ölçümleri ve analist görüşlerini takip etmek, şirketin ilerlemesini izleyen yatırımcılar için çok değerli olabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.