Pazartesi günü H.C. Wainwright, Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) hisseleri için fiyat hedefini bir önceki 36,00 $'dan 48,00 $'a yükseltirken, hisse senedi üzerindeki Al notunu korudu.
Ayarlama, Dyne Therapeutics'in sırasıyla miyotonik distrofi tip 1 (DM1) ve Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavilerine odaklanan ACHIEVE ve DELIVER programlarından yeni veriler yayınlamasının ardından geldi.
Şirket, DM1 programından, ekleme düzeltmesi üzerinde doza bağlı bir etki gösteren cesaret verici sonuçlar bildirdi. Altı denekte ortalama %27'lik bir ekleme düzeltmesi elde edilmiştir ki bu da çalışmalar düzeltme %20'yi aştığında fonksiyonel iyileşmenin muhtemel olduğunu gösterdiğinden umut verici olarak değerlendirilmektedir. Ayrıca, hasta tarafından bildirilen sonuçlar ve vHOT verileri plaseboya göre önemli iyileşmeler göstermiştir.
DMD programı için, DYNE-251 distrofin ekspresyonunda doza bağlı bir artış ortaya koymuştur. Deneme verileri, kas içeriğine göre ayarlanmış distrofin seviyelerinde plaseboya göre yaklaşık yedi kat artış göstermiştir; bu, çok daha yüksek bir doz ve daha sık uygulama gerektiren mevcut bir tedavi olan eteplirsen'den önemli ölçüde daha iyi performans gösteren bir sonuçtur.
DYNE-251'in güvenlik profili, dozajları her sekiz haftada bir 40 mg/kg'a kadar artırma potansiyelini de destekliyor ve bu da daha iyi fonksiyonel sonuçlara yol açabilir.
Analist, bu sonuçların DMD için terapötik yaklaşımda bir değişime işaret edebileceğine ve miyotonik distrofi tedavisinde yeni bir yön sunabileceğine inanmaktadır. Olumlu veriler, her iki program için de başarı olasılığının yeniden değerlendirilmesine yol açarak fiyat hedefinin yükseltilmesine neden oldu.
Firma, son deneme sonuçlarının sağlamlığı göz önüne alındığında Dyne Therapeutics'in bu tedaviler için hızlandırılmış bir onay yolunda ilerleyebileceğini öne sürüyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.